Վոլֆգանգ Ա. Միսբախ, բ.գ.թ.
Առանձնահատկություններ ISTH 2021 համագումարից

Հեմոֆիլիայով Բ մեծահասակների մոտ կլինիկական արդյունքներ AAV5- ով և առանց դրանց չեզոքացնող հակամարմինների և առանց դրանց: 6 ամսվա տվյալներ 3-րդ փուլի Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B գենային թերապիայի փորձարկում

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, NS բանալին4, Լատիմոր Ս3, Գ.Կաստաման5, Է.Կ.Սոյեր6,7, Դ. Կուպեր6,7, V. Ferriera6,7, SW խողովակ8, HOPE-B քննիչներ

1Էրազմուս համալսարանի բժշկական կենտրոն, Ռոտերդամ, Նիդեռլանդներ

2Համալսարանական հիվանդանոց Ֆրանկֆուրտ, Ֆրանկֆուրտ, Գերմանիա

3Օրեգոնի առողջության և գիտության համալսարան, Պորտլենդ, Միացյալ Նահանգներ

Հյուսիսային Կարոլինայի համալսարան, Չապել Հիլ, Միացյալ Նահանգներ

5Ֆլորենցիա, Իտալիա, Քերեջիի համալսարանական հիվանդանոց, Արյունահոսության խանգարումների և մակարդման կենտրոն

6uniQure BV, Ամստերդամ, Նիդեռլանդներ

7uniQure Inc, Լեքսինգթոն, Միացյալ Նահանգներ

8Միչիգանի համալսարան, Էն Արբոր, Միացյալ Նահանգներ

Տվյալների հիմնական կետեր

FIX գործունեություն AAV5 չեզոքացնող հակամարմիններով և առանց հիվանդների մոտ

HOPE-B- ի դատավարությունում 23 սկզբնական մասնակիցներից 54-ը սկզբնական շրջանում ունեին հայտնաբերելի չեզոքացնող չեզոքացնող հակամարմինների (Nabs) տիտրեր, և հնարավոր էր գնահատել NAbs- ի և FIX գործունեության միջև փոխհարաբերությունների արդյունքները: Ուղղահայաց առանցքը վեկտորի ամբողջական դոզան ստացածների դիտված 5 ամսվա FIX գործունեությունն է: Չբացահայտվող NAbs- ով հիվանդները գծապատկերվեցին հորիզոնական առանցքի 6 -ի վրա (անալիզի շեմը): Հորիզոնական առանցքը ցույց է տալիս մյուս մասնակիցների տիտղոսները 7-7 միջակայքում: Կար մեկ չպատասխանող մասնակից, ով ուներ> 700 տիտղոս, որը ներառված չէ: Ինչպես ցույց է տրված գծապատկերում, FIX- ի գործունեությունը նման էր AAV3200- ի հետ գոյություն ունեցող NAbs- ով և առանց դրա մասնակիցների `մինչև 5 տիտր:

Անբարենպաստ իրադարձություններ HOPE-B դատավարությունից
HOPE-B- ի փորձարկման այս աղյուսակը ցույց է տալիս տրանսգենի ինֆուզիայից հետո անցանկալի իրադարձություններ հիվանդների համար (n = 23) և առանց (n = 31) հայտնաբերելի AAV5 չեզոքացնող հակամարմինների (NAbs) սկզբնական շրջանում: Ինչպես FIX- ի մակարդակների դեպքում, այնպես էլ AAV5 NAbs ունեցող և առանց հիվանդների համար AE- ների ակնհայտ տարբերություն չկար:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ
պատկեր

Please enable the javascript to submit this form

Աջակցվում է Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics և uniQure, Inc. կրթական դրամաշնորհներով:

Էական SSL