Armenian Armenian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Haemophilia A Dog մոդելի երկարատև հետևումներից հետո Adeno- ի հետ կապված վիրուսի վեկտորի համառության բնութագրումը
Ուշագրավ մտքեր EAHAD- ի 14-րդ տարեկան համագումարից

Haemophilia A Dog մոդելի երկարատև հետևումներից հետո Adeno- ի հետ կապված վիրուսի վեկտորի համառության բնութագրումը

Պ. Բատի1, Ս. Ֆոնգ2, Մ. Ֆրանկո3, I. Gil ‐ Farina3, C.‐R. Սիհն2, Ա. Մո1, Լ. Հարպել1, Հ1, Դ. Հուրլբութ1, Ա. Պենդեր1, Ա. Վինթերբորն4, Մ. Շմիդտ3, D. Lillicrap1

1Կանադայի Քինգսթոն թագուհու համալսարանի պաթոլոգիայի և մոլեկուլային բժշկության ամբիոն

2BioMarin Pharmaceutical, Նովատո, Միացյալ Նահանգներ

3GeneWerk GmbH, Հայդելբերգ, Գերմանիա

4Կենդանիների խնամքի ծառայություններ, Քուինգի համալսարան, Քինգսթոն, Կանադա

Տվյալների հիմնական կետեր

Ներլյարդային տարբերություններ AAV-FVIII ԴՆԹ բաշխման մեջ

Այս ուսումնասիրության ընթացքում 8 շների են բուժել B տիրույթում ջնջված շների FVIII AAV կառուցվածքով: 10.8 տարվա հետևողականությունից հետո պատասխանող (n = 5.7) շների մոտ նկատվել է կայուն միջին FVIII մակարդակ ՝ 6%: AAV-FVIII ԴՆԹ-ն հայտնաբերվել է բոլոր շների լյարդում `անկախ նրանց բուժման արձագանքից: Վերոնշյալ գծապատկերը ցույց է տալիս AAV-FVIII պատճենների համարները լյարդի բազմաթիվ նմուշներից / շրջաններից: Որոշ շներ ցույց տվեցին նմանատիպ AAV-FVIII պատճենների համարներ (օր. ՝ ELI և FLO) ՝ անկախ ուսումնասիրված տարածաշրջանից, իսկ մյուսների մոտ (օրինակ ՝ ՀՈՒՆԻՍ) ավելի մեծ տատանումներ էին նկատվում:

Ինտեգրման իրադարձությունները հիմնականում տեղի են ունեցել շների գենոմի ոչ կոդավորող տարածաշրջաններում
Ձախ աղյուսակը ցույց է տալիս դոզան, FVIII- ի վերջնական մակարդակները և ինտեգրման կայքերի քանակը (IS) ուսումնասիրության մեջ ընդգրկված 8 շների համար (դոզանային սյունակում գունավոր կոդավորումը ներկայացնում է AAV սերոտիպ, դեղին = AAV2, վարդագույն = AAV6 և ցիան = AAV8: * = չպատասխանող շներ): Միջին ինտեգրման հաճախականությունը 9.55e-4 IS / բջիջ էր, իսկ IS- ի գերակշիռ մասը (93.8%) տեղի է ունենում շների գենոմի միջգենային շրջաններում: Ինտեգրման ամենատարածված կայքերը (ԱՊՀ) մոտ էին KCNIP2- ին, CLIC2- ին, ABCB1- ին, F8- ին, քիմոստրիփսինոգենի B1- ին և ալբումինին: Աջ գծապատկերը ցույց է տալիս IS- ի հարաբերական բաշխումը յուրաքանչյուր կենդանու համար: Չնայած բոլոր կենդանիների մոտ տեղի ունեցած ինտեգրման դեպքերին, հետմահու լյարդի ուռուցքներ չեն հայտնաբերվել:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ

Ինտերակտիվ վեբինարներ

Ադենո-ասոցացված վիրուսային (AAV) վեկտորի գենի թերապիա. Դիմում հեմոֆիլիայի դեմ

Ադենո-ասոցացված վիրուսային (AAV) վեկտորի գենի թերապիա. Դիմում հեմոֆիլիայի դեմ

Ներկայացրեց Բարբարա Ա

Հեմոֆիլիայի բուժման պատմություն. Գենային թերապիան փոխարինող բուժում

Հեմոֆիլիայի բուժման պատմություն. Գենային թերապիան փոխարինող բուժում

Ներկայացնում է Սթիվեն Ու. Խ.-ն, բ.գ.դ.

Հեմոֆիլիայի բուժման գենային թերապիա. Ադո-ասոցիացված վիրուսային վեկտորի գենի փոխանցման ներածություն

Հեմոֆիլիայի բուժման գենային թերապիա. Ադո-ասոցիացված վիրուսային վեկտորի գենի փոխանցման ներածություն

Ներկայացնում են nyոնի Մահլանգոն, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Ծանոթանալ գենային թերապիայի հետ. Տերմինաբանություն և հասկացություններ

Ծանոթանալ գենային թերապիայի հետ. Տերմինաբանություն և հասկացություններ

Ներկայացրեց Դևիդ Լիլիկրափը, բ.գ.դ.

Հեմոֆիլիայի բուժման գենային թերապիա. Գեների թերապիայի ընդհանուր մտահոգությունները

Հեմոֆիլիայի բուժման գենային թերապիա. Գեների թերապիայի ընդհանուր մտահոգությունները

Ներկայացնում է տ.գ.թ. Թիերի ՎանդենԴրիշեն

Հեմոֆիլիայի բուժման պատմություն. Գործոնի փոխարինումը գենային թերապիայի մեջ

Հեմոֆիլիայի բուժման պատմություն. Գործոնի փոխարինումը գենային թերապիայի մեջ

Ներկայացնում է Բժիշկ, բ.գ.դ., Ֆլորա Պեվանդին

Հեմոֆիլիայի բուժման գենային թերապիա. Այլ ռազմավարություններ և նպատակներ

Հեմոֆիլիայի բուժման գենային թերապիա. Այլ ռազմավարություններ և նպատակներ

Ներկայացնում է Գլեն Ֆ. Փիրսը, բ.գ.դ., տ.գ.դ.

Վերադառնալ սկիզբ
պատկեր

Please enable the javascript to submit this form

Մեր Մասին

Աջակցվում է Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics և uniQure, Inc.-ի կրթական դրամաշնորհներով:

Էական SSL