Արյունահոսության տվյալները ելակետային գծում FIX արտահայտման մակարդակները հեմոֆիլիա B-ով տառապող մարդկանց մոտ. վերլուծություն՝ օգտագործելով «գործոնների արտահայտման ուսումնասիրությունը»

63-րդ ASH տարեկան ժողովի կարևորագույն դրվագները

Արյունահոսության տվյալները ելակետային գծում FIX արտահայտման մակարդակները հեմոֆիլիա B-ով տառապող մարդկանց մոտ. վերլուծություն՝ օգտագործելով «գործոնների արտահայտման ուսումնասիրությունը»

Թոմ Բերք, MSc^{1,2 *}, Անում Շեյխ^2*, Թալահա Ալի^3*, Nanxin Li, PhD, MBA⁴, Barbara A Konkle, MD⁵, Declan Noone, MSc^6*, Բրայան Օ'Մահոնի, FACSLM^{7,8 *}, Սթիվեն Վ. Պայպ, բժիշկ⁹, և Ջեյմի Օ'Հարան, MSc^{1,2 *}

¹Առողջապահության և սոցիալական խնամքի ֆակուլտետ, Չեսթերի համալսարան, Չեստեր, Միացյալ Թագավորություն
²HCD Economics, Daresbury, Միացյալ Թագավորություն
³uniQure, Մեքսիկա, Լեքսինգթոն
⁴uniQure, Մեքսիկա, Լեքսինգթոն
⁵Վաշինգտոնի համալսարան, Վաշինգտոն Արյունահոսության խանգարումների կենտրոն, Սիեթլ, Վ
⁶Եվրոպական հեմոֆիլիայի կոնսորցիում, Բրյուսել, Բելգիա
⁷Թրինիթի քոլեջ Դուբլին, Դուբլին, Իռլանդիա
⁸Իռլանդական հեմոֆիլիայի հասարակություն, Դուբլին, Իռլանդիա
⁹Միչիգանի համալսարանի մանկաբուժության և պաթոլոգիայի ամբիոններ, Էն Արբոր, Միչիգան

Տվյալների հիմնական կետեր

Կանխատեսված արյունահոսություններ գործոնային արտահայտման մակարդակի ընդհանրացված գծային մոդելում

Կանխատեսված արյունահոսություններ գործոնային արտահայտման մակարդակի ընդհանրացված գծային մոդելում

Հիվանդության ծանրաբեռնվածության երկու ուսումնասիրությունների տվյալները (ՇԽԱՏԱԿ ԵՄ I-II և CHESS US/US+) օգտագործվել են ընդհանրացված գծային մոդելում (GLM), լոգարիթմական կապով` գնահատելու հեմոֆիլիա ունեցող հիվանդների ABR և FIX արտահայտման մակարդակների (FEL) միջև կապը: B. Վերլուծության մեջ ընդգրկված բոլոր հիվանդների մոտ (N = 407) միջին FEL (SD) եղել է 9.95 IU/dL (10.5), իսկ միջին ABR (SD)՝ 2.4 արյունահոսություն/տարի (3.6): Կանխատեսված արյունահոսությունները՝ որպես մոդելի կողմից արտադրված FEL-ի ֆունկցիա, ներկայացված են վերևում: Տարիքի, BMI-ի և արյան միջոցով փոխանցվող վիրուսների ճշգրտումից հետո մոդելի միջին ABR-ը նվազել է 0.8 միավորով՝ FEL-ի յուրաքանչյուր 1% աճի համար (P <0.001):