AMT -060 Գենային թերապիան մեծ կամ միջին ծանր հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների մոտ B հաստատում է կայուն FIX արտահայտությունն ու կայուն արյունահոսությունը և IX գործոնի սպառումը մինչև 5 տարի
Ուշագրավ մտքեր EAHAD- ի 14-րդ տարեկան համագումարից

AMT -060 Գենային թերապիան մեծ կամ միջին ծանր հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների մոտ B հաստատում է կայուն FIX արտահայտությունն ու կայուն արյունահոսությունը և IX գործոնի սպառումը մինչև 5 տարի

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Կարինա Մեյժեր, բ.գ.թ.2, Michiel Coppens, MD, PhD3, Պիտեր Քեմփման, բժիշկ4, Բժիշկ Ռոբերտ Կլամրոտ5, Roger Schutgens, MD, PhD, մագիստրոս6, Բժիշկ carիանկարլո Կաստաման7, Էրհարդ Սեյֆրիդ, բ.գ.թ.8, Բժիշկ Յոահիմ Շվաբլե9, Հալվարդ Բոնիգ, MD1,10, Էյլին Ք. Սոյեր, բ.գ.թ.11և Վոլֆգանգ Միզբախը, բ.գ.թ.12

1Էրազմուս համալսարանի բժշկական կենտրոն, Ռոտերդամ, Նիդեռլանդներ

2Համալսարանական բժշկական կենտրոն Գրոնինգեն, Գրոնինգեն, Նիդեռլանդներ

3Ամստերդամի համալսարանի բժշկական կենտրոն, Ամստերդամ, Նիդեռլանդներ

4Ռիգշիտանետե, Կոպենհագեն, Դանիա

5Վիվանտես Կլինիկում, Բեռլին, Գերմանիա

6Van Creveldkliniek, Ուտրեխտի համալսարանի բժշկական կենտրոն, Ուտրեխտի համալսարան, Ուտրեխտ, Նիդեռլանդներ

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Ֆլորենցիա, Իտալիա

8Ֆրանկֆուրտի ինստիտուտ, Կարմիր խաչի գերմանական արյան ծառայություն Բադեն Վյուրտեմբերգ-Հեսսեն, Ֆրանկֆուրտ, Գերմանիա

9Ֆրանկֆուրտի ինստիտուտ, Կարմիր խաչի գերմանական արյան ծառայություն Բադեն Վյուրտեմբերգ-Հեսսեն, Ֆրանկֆուրտ, Գերմանիա

10Վաշինգտոնի համալսարան, Սիեթլ, Վաշինգտոն

11uniQure Inc., Լեքսինգթոն, Մասաչուսեթս

12Համալսարանական հիվանդանոց Ֆրանկֆուրտ, Ֆրանկֆուրտ, Գերմանիա

Տվյալների հիմնական կետեր

FIX- ի գործունեությունը, որը պահպանվել է ավելի քան 4.5–5 տարի 2 դեղաչափերով
AMT-060- ը կիրառվել է 5x10 դեղաչափերով12 գ / կգ (խմբ. 1, N = 5) և 2x1013 գկ / կգ (խմբ. 2, n = 5): 5 տարվա (խմբ 1) և 4.5 տարվա (խմբ 2) հետևողականության ընթացքում FIX- ի էնդոգեն միջին ակտիվությունը կազմել է 5.2% (95% CI 2.0–8.4) խմբում 1 և 7.4% (95% CI 4.2–10.6) խմբում: 2. FIX- ի գործունեությունը կախված էր դոզայից և կայուն էր հետևողական ժամանակահատվածում երկու խմբերի համար: Փակագծերում տեղադրված արժեքները ժամանակի ընթացքում ներկայացնում են FIX- ի միջին ակտիվությունը: Ընդգրկված են միայն արժեքները FIX խտանյութի վերջին ընդունումից առնվազն 10 օր անց:
Արյունահոսության կայուն կրճատումներ և FIX- ի գնահատված օգտագործումը

* Պրոֆիլակտիկան կրճատվեց և դադարեցվեց 12 շաբաթով, եթե FIX- ի գործունեությունը պահպանվեր ≥ 2% -ով: * 2-րդ տարվա համախմբված 5 տվյալները ներկայացնում են 6 ամիս: ՖԻՔՍ, IX գործոն

Դոզայի երկու խմբում էլ, ABR- ի և FIX- ի փոխարինող միջին թերապիան ինֆուզիայից հետո առաջին տարվա ընթացքում կտրուկ ընկավ և հետագա տարիներին մնաց ցածր: 1-ին խմբում, FIX- ի օգտագործումը 84 տարվա ընթացքում կրճատվել է 55% -ով և ABR- ով 5% -ով `համեմատելով նախաբուժության մակարդակի հետ: 2-րդ խմբի համար FIX- ի օգտագործումը և ABR- ը երկուսն էլ կրճատվել են ~ 100% -ով `ինֆուզիոնից 4.5 տարի անց:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ

Ինտերակտիվ վեբինարներ