Armenian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Առանձնահատկություններ ASGCT- ի 23-րդ տարեկան ժողովից
AAV ինտեգրման վերլուծություն հեմոֆիլիայի երկարատև հետևումից հետո A Dogs- ը բացահայտում է AAV- ի միջնորդավորված գեների շտկման գենետիկ հետևանքները
K.ոն Կ. Էվերեթ1, Giang N. Nguyen2, Հայլի Ռայմոնդ1, Աիոֆե Ռոշ1, Սամիտա Կաֆլե2, Քրիստիան Վուդ2, Obեյքոբ Լեյբին1, Էլիզաբեթ Պ. Մերիքս3, Հայկ Հ.Կազազյան4, Timothy C. Nichols3, Ֆրեդերիկ Դ. Բուշման1, Դենիզ Է. Սաբատինո2,5
1Մանրէաբանության ֆակուլտետ, Փերլմանի բժշկության դպրոց, Փենսիլվանիայի համալսարան, Ֆիլադելֆիա, Պենսիլվանիա
2Ռեյմոնդ Գ. Փերլման Բջջային և մոլեկուլային թերապևտների կենտրոն, Ֆիլադելֆիայի մանկական հիվանդանոց, Ֆիլադելֆիա, Պենսիլվանիա
3Պաթոլոգիայի և լաբորատոր բժշկության ամբիոն, Հյուսիսային Կարոլինայի համալսարան, Չապել Հիլլ, Ն.Կ.
4Գենետիկ բժշկության ինստիտուտ, nsոն Հոփկինսի բժշկության դպրոց, Բալթիմոր, MD
5Մանկաբուժության ֆակուլտետ, Փերլմանի բժշկական դպրոց, Փենսիլվանիայի համալսարան, Ֆիլադելֆիա, Պենսիլվանիա
Տվյալների հիմնական կետեր
Այս ուսումնասիրությունը ներառում էր երկարատև (մինչև 10 տարի) 9 հեմոֆիլիայի A շների հետևում, որոնք բուժվում էին անասուն FVIII (cFVIII) գենային թերապիայի միջոցով: CFVIII գենը հանձնվել է ՀԱ շներին ՝ օգտագործելով AAV8 կամ AAV9 ՝ օգտագործելով երկու առաքման մոտեցում. Երկու շղթայական առաքում, որը համատեղ առաքում էր ծանր շղթան և թեթև շղթան 2 առանձին վեկտորներով, կամ B- տիրույթը ջնջեց cFVIII- ը AAV8 մեկ վեկտորի միջոցով:
Վեկտորի կրկնօրինակման համարը և ինտեգրման նպատակային կայքի վերլուծությունները ցույց են տվել ընդլայնված կլոնները AAV ինտեգրված մոլեկուլներով, ներառյալ անձեռնմխելի վեկտոր պարունակող կլոնը: Ոչ մի շուն չի ցուցադրել ուռուցքների հայտնաբերման մասին ապացույցներ, որոնք ենթադրում են, որ կլոնային ընդլայնման և ինտեգրման դեպքերը կապված չեն չարորակության հետ:
Կապված բովանդակություն
Ինտերակտիվ վեբինարներ
Ներկայացրեց Բարբարա Ա
Ներկայացնում է Սթիվեն Ու. Խ.-ն, բ.գ.դ.
Ներկայացնում են nyոնի Մահլանգոն, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Ներկայացրեց Դևիդ Լիլիկրափը, բ.գ.դ.
Ներկայացնում է տ.գ.թ. Թիերի ՎանդենԴրիշեն
Ներկայացնում է Բժիշկ, բ.գ.դ., Ֆլորա Պեվանդին
Ներկայացնում է Գլեն Ֆ. Փիրսը, բ.գ.դ., տ.գ.դ.
