AAV ինտեգրման վերլուծություն հեմոֆիլիայի երկարատև հետևումից հետո A Dogs- ը բացահայտում է AAV- ի միջնորդավորված գեների շտկման գենետիկ հետևանքները
Առանձնահատկություններ ASGCT- ի 23-րդ տարեկան ժողովից

AAV ինտեգրման վերլուծություն հեմոֆիլիայի երկարատև հետևումից հետո A Dogs- ը բացահայտում է AAV- ի միջնորդավորված գեների շտկման գենետիկ հետևանքները

K.ոն Կ. Էվերեթ1, Giang N. Nguyen2, Հայլի Ռայմոնդ1, Աիոֆե Ռոշ1, Սամիտա Կաֆլե2, Քրիստիան Վուդ2, Obեյքոբ Լեյբին1, Էլիզաբեթ Պ. Մերիքս3, Հայկ Հ.Կազազյան4, Timothy C. Nichols3, Ֆրեդերիկ Դ. Բուշման1, Դենիզ Է. Սաբատինո2,5

1Մանրէաբանության ֆակուլտետ, Փերլմանի բժշկության դպրոց, Փենսիլվանիայի համալսարան, Ֆիլադելֆիա, Պենսիլվանիա

2Ռեյմոնդ Գ. Փերլման Բջջային և մոլեկուլային թերապևտների կենտրոն, Ֆիլադելֆիայի մանկական հիվանդանոց, Ֆիլադելֆիա, Պենսիլվանիա

3Պաթոլոգիայի և լաբորատոր բժշկության ամբիոն, Հյուսիսային Կարոլինայի համալսարան, Չապել Հիլլ, Ն.Կ.

4Գենետիկ բժշկության ինստիտուտ, nsոն Հոփկինսի բժշկության դպրոց, Բալթիմոր, MD

5Մանկաբուժության ֆակուլտետ, Փերլմանի բժշկական դպրոց, Փենսիլվանիայի համալսարան, Ֆիլադելֆիա, Պենսիլվանիա

Տվյալների հիմնական կետեր

Այս ուսումնասիրությունը ներառում էր երկարատև (մինչև 10 տարի) 9 հեմոֆիլիայի A շների հետևում, որոնք բուժվում էին անասուն FVIII (cFVIII) գենային թերապիայի միջոցով: CFVIII գենը հանձնվել է ՀԱ շներին ՝ օգտագործելով AAV8 կամ AAV9 ՝ օգտագործելով երկու առաքման մոտեցում. Երկու շղթայական առաքում, որը համատեղ առաքում էր ծանր շղթան և թեթև շղթան 2 առանձին վեկտորներով, կամ B- տիրույթը ջնջեց cFVIII- ը AAV8 մեկ վեկտորի միջոցով:

Վեկտորի կրկնօրինակման համարը և ինտեգրման նպատակային կայքի վերլուծությունները ցույց են տվել ընդլայնված կլոնները AAV ինտեգրված մոլեկուլներով, ներառյալ անձեռնմխելի վեկտոր պարունակող կլոնը: Ոչ մի շուն չի ցուցադրել ուռուցքների հայտնաբերման մասին ապացույցներ, որոնք ենթադրում են, որ կլոնային ընդլայնման և ինտեգրման դեպքերը կապված չեն չարորակության հետ:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ

Ինտերակտիվ վեբինարներ