Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD
Առանձնահատկություններ ISTH 2021 համագումարից

52 շաբաթ Etranacogene Dezaparvovec- ի արդյունավետությունը և անվտանգությունը ծանր կամ միջին ծանրության հեմոֆիլիայով մեծահասակների մոտ. 3-րդ փուլի տվյալներ HOPE-B գենային թերապիայի փորձարկումից

SW խողովակ1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS բանալին4, Լատիմոր Ս3, Գ.Կաստաման5, Է.Կ.Սոյեր6,7, Ս.Վերվեյջ6,7, Վ.Կոլետտա6,7, Դ. Կուպեր6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B քննիչներ

1Միչիգանի համալսարան, Էն Արբոր, Միացյալ Նահանգներ

2Էրազմուս համալսարանի բժշկական կենտրոն, Ռոտերդամ, Նիդեռլանդներ

3Օրեգոնի առողջության և գիտության համալսարան, Պորտլենդ, Միացյալ Նահանգներ

4Հյուսիսային Կարոլինայի համալսարան, Չապել Հիլ, Միացյալ Նահանգներ

5Ֆլորենցիա, Իտալիա, Քերեջիի համալսարանական հիվանդանոց, Արյունահոսության խանգարումների և մակարդման կենտրոն

6uniQure Inc, Լեքսինգթոն, Միացյալ Նահանգներ

7uniQure BV, Ամստերդամ, Նիդեռլանդներ

8Համալսարանական հիվանդանոց Ֆրանկֆուրտ, Ֆրանկֆուրտ, Գերմանիա

Տվյալների հիմնական կետեր

FIX Գործողություն 52 շաբաթից ավելի Ինֆուզիայից հետո

Միջին և միջին FIX գործունեություն HOPE-B փորձարկման բոլոր մասնակիցների համար 52 շաբաթ 2 × 10 դեղաչափից հետո13 gc/կգ (N = 54): Բուժումից հետո FIX- ի ակտիվությունը արագորեն աճեց մինչև 39.0 IU/dL 26 -րդ շաբաթվա ընթացքում և 41.5 IU/dL 52 -րդ շաբաթվա ընթացքում:

Բուժման հետ կապված անբարենպաստ իրադարձություններ

Բուժման հետ կապված ամենատարածված անբարենպաստ իրադարձությունները (հնարավոր է ՝ կապված կամ առնչվող) հետբուժման շրջանում անվտանգության բնակչության շրջանում ≥ 5% -ով: 408 մասնակիցների մեջ եղել է 53 անբարենպաստ իրադարձություն, որից 91-ը (39 մասնակիցների թվում) համարվել են բուժման հետ կապված անբարենպաստ իրադարձություններ (TRAEs):

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ
պատկեր

Please enable the javascript to submit this form

Աջակցվում է Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics և uniQure, Inc.-ի կրթական դրամաշնորհներով:

Էական SSL