52 շաբաթ Etranacogene Dezaparvovec- ի արդյունավետությունը և անվտանգությունը ծանր կամ միջին ծանրության հեմոֆիլիայով մեծահասակների մոտ. 3-րդ փուլի տվյալներ HOPE-B գենային թերապիայի փորձարկումից

Առանձնահատկություններ ISTH 2021 համագումարից

52 շաբաթ Etranacogene Dezaparvovec- ի արդյունավետությունը և անվտանգությունը ծանր կամ միջին ծանրության հեմոֆիլիայով մեծահասակների մոտ. 3-րդ փուլի տվյալներ HOPE-B գենային թերապիայի փորձարկումից

SW խողովակ¹, FW Leebeek², M. Recht³, NS բանալին⁴, Լատիմոր Ս³, Գ.Կաստաման⁵, Է.Կ.Սոյեր^6,7, Ս.Վերվեյջ^6,7, Վ.Կոլետտա^6,7, Դ. Կուպեր^6,7, R. Dolmetsch^6,7, W. Miesbach⁸, HOPE-B քննիչներ

¹Միչիգանի համալսարան, Էն Արբոր, Միացյալ Նահանգներ

²Էրազմուս համալսարանի բժշկական կենտրոն, Ռոտերդամ, Նիդեռլանդներ

³Օրեգոնի առողջության և գիտության համալսարան, Պորտլենդ, Միացյալ Նահանգներ

⁴Հյուսիսային Կարոլինայի համալսարան, Չապել Հիլ, Միացյալ Նահանգներ

⁵Ֆլորենցիա, Իտալիա, Քերեջիի համալսարանական հիվանդանոց, Արյունահոսության խանգարումների և մակարդման կենտրոն

⁶uniQure Inc, Լեքսինգթոն, Միացյալ Նահանգներ

⁷uniQure BV, Ամստերդամ, Նիդեռլանդներ

⁸Համալսարանական հիվանդանոց Ֆրանկֆուրտ, Ֆրանկֆուրտ, Գերմանիա

Տվյալների հիմնական կետեր

FIX Գործողություն 52 շաբաթից ավելի Ինֆուզիայից հետո
Բուժման հետ կապված անբարենպաստ իրադարձություններ

FIX Գործողություն 52 շաբաթից ավելի Ինֆուզիայից հետո

Միջին և միջին FIX գործունեություն HOPE-B փորձարկման բոլոր մասնակիցների համար 52 շաբաթ 2 × 10 դեղաչափից հետո¹³gc/կգ (N = 54): Բուժումից հետո FIX- ի ակտիվությունը արագորեն աճեց մինչև 39.0 IU/dL 26 -րդ շաբաթվա ընթացքում և 41.5 IU/dL 52 -րդ շաբաթվա ընթացքում:

Բուժման հետ կապված անբարենպաստ իրադարձություններ

Բուժման հետ կապված ամենատարածված անբարենպաստ իրադարձությունները (հնարավոր է ՝ կապված կամ առնչվող) հետբուժման շրջանում անվտանգության բնակչության շրջանում ≥ 5% -ով: 408 մասնակիցների մեջ եղել է 53 անբարենպաստ իրադարձություն, որից 91-ը (39 մասնակիցների թվում) համարվել են բուժման հետ կապված անբարենպաստ իրադարձություններ (TRAEs):