Վեկտորների ինտեգրման վայրերի մոնիտորինգ in Vivo գենային թերապիայի մոտեցումներում հեղուկ-բիոպսիա-ինտեգրում-տեղամասերի հաջորդականությամբ
Կարևորություններ ESGCT 28-րդ տարեկան կոնգրեսից

Վեկտորների ինտեգրման վայրերի մոնիտորինգ in Vivo գենային թերապիայի մոտեցումներում հեղուկ-բիոպսիա-ինտեգրում-տեղամասերի հաջորդականությամբ

Դ Չեզանա1, Կալաբրիա1, L Rudilosso1, Պ Գալինա1, G Spinozzi1, A Magnani2, Մ Պուզոլես3, F Fumagalli1, V Calbi1, Մ Վիտցել4, FD Bushman5, A Cantore1, Ն Թեյլոր3, VS Zimmermann3, C Klein4, Ա Ֆիշեր2, M Cavazzana2, Ե Վեց2, A Aiuti1, Լ Նալդինի1, Է Մոնտինի1

1Սան Ռաֆֆաելեի գենային թերապիայի հեռուստամարաթոնի ինստիտուտ (HSR-TIGET)

2Մարդու լիմֆոհեմատոպոեզի լաբորատորիա, INSERM, Ֆրանսիա

3Մոնպելյեի գենետիկական մոլեկուլների ինստիտուտ, CNRS, Ֆրանսիա

4Dr. von Hauner մանկական հիվանդանոց, LMU, Գերմանիա

5Մանրէաբանության բաժանմունք, UPenn, ԱՄՆ

Տվյալների հիմնական կետեր

IS-ի դուրսբերում առանց բջիջների ԴՆԹ-ից՝ մաքրված մարմնի հեղուկներից

Առանց բջիջների ԴՆԹ-ն (cfDNA) արյան մեջ արտազատվում է առողջ, բորբոքված կամ հիվանդ պինդ օրգանների բջիջներից (օրինակ՝ լյարդը կամ տիմուսը), որոնք ենթարկվում են ապոպտոզի կամ նեկրոզի: Մաքրված cfDNA-ում գենետիկական փոփոխությունները, ներառյալ փոխարկված բջիջներից վեկտոր-գենոմային ինտեգրման վայրերը (IS), կարող են հայտնաբերվել հեղուկ բիոպսիայի ինտեգրման տեղամասի հաջորդականությամբ (LiBIS-seq):

Լենտիվիրուսի (LV) ինտեգրացիոն պրոֆիլի բնութագրումը հեմոֆիլ շների մեջ

Երեք հասուն հեմոֆիլ շներ (O21, M57 և O59) ստացել են LV-ների մեկ ներարկում, որոնք արտահայտում են շների կոագուլյացիայի FIX-ի տարբեր տարբերակներ: Յուրաքանչյուր շան համար cfDNA-ն մաքրվել է արյան շիճուկից, որը հավաքվել է 7-8 տարբեր ժամանակային կետերում՝ սկսած ներարկումից հետո 30-ից մինչև 532 օր: Այս գրաֆիկը ցույց է տալիս նշված բջջային կլոնների պոպուլյացիայի գնահատված չափը, որոնք ժամանակի ընթացքում նպաստում են ընդհանուր IS-ներին M57 և O59 շների մոտ:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ
պատկեր

Please enable the javascript to submit this form

Աջակցվում է Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics և uniQure, Inc.-ի կրթական դրամաշնորհներով:

Էական SSL