Սինուսոիալ էնդոթելիի թիրախավորում
Հեմոֆիլիայի համար նոր տեխնոլոգիաների և գեների փոխանցման վերաբերյալ NHF-ի 16-րդ աշխատաժողովի կարևորագույն դրվագները

Սինուսոիալ էնդոթելիի թիրախավորում

Անտոնիա Ֆոլենցի, բ.գ.թ., բ.գ.թ
Պիեմոնտե Արևելյան համալսարան
Նովարա, Իտալիա

Տվյալների հիմնական կետեր

pF8 խթանողն ապահովում է GFP արտահայտությունը LSEC-ներում

Բնական FVIII խթանիչը՝ pF8-ը, խթանում է GFP-ի արտահայտումը լյարդի սինուսոիդային էնդոթելային բջիջներում (LSECs): C57BL/6 հեմոֆիլիա A (HA) մկների լյարդի իմունֆլյուորեսցենտային վերլուծություն, LV.pF1.GFP lentiviral vector-ի ներարկումից 6 և 8 ամիս հետո: (DAPI, 4',6-diamidino-2-phenylindole; GFP, կանաչ լյումինեսցենտային սպիտակուց; Lyve-1, ավշային անոթների էնդոթելային ընկալիչ 1, LSEC-ների մարկեր)

LV-pF8-FVIII շտկված FVIII մակարդակը B6/129-HA մկների մոտ կախված է Treg-ից

Այս ուսումնասիրությունների շարքն ամփոփելու համար նշենք, որ իմունոպրեսիան Treg բջիջների նվազագույն կրճատմամբ օպտիմալ է՝ ապահովելու լյարդի միջնորդավորված իմունային հանդուրժողականությունը FIX տրանսգենային արտահայտման նկատմամբ: NHP-ներում MMF-ով և ռապամիցինով նախնական բուժումը, որին հաջորդում է rATG-ի հետաձգված ընդունումը, կարողացավ ապահովել կայուն իմունային հանդուրժողականություն, մինչդեռ վեկտորի ինֆուզիոն պահին կիրառվող rATG-ը կամ դակլիզումաբը ոչ:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ
պատկեր

Please enable the javascript to submit this form

Աջակցվում է Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics և uniQure, Inc.-ի կրթական դրամաշնորհներով:

Էական SSL