Ընդլայնված գործոն IX- ի գործունեությունը AAV5-R338L «Padua» գործոնի IX- ի կառավարման հետ մեկտեղ `ընդդեմ AAV5 WT մարդկային գործոնի IX- ի NHP- ներում
Spronck EA, et al. Ընդլայնված գործոն IX- ի գործունեությունը `AAV5-R338L« Padua »գործոնի IX- ի կառավարման ընթացքում` ընդդեմ AAV5 WT մարդկային գործոնի IX- ի NHP- ներում: Mol Ther Methods Clin Dev: 2019, 15: 221-231.
Աջակցում են BioMarin- ի, Freeline Therapeutics Limited- ի, Pfizer Inc.- ի, Shire- ի, Spark Therapeutics- ի և uniQure- ի, կրթական դրամաշնորհների կրթական դրամաշնորհների:
Սեղմեք այստեղ ՝ տևական սիմպոզիում մուտք գործելու համար. «Հիմնական նկատառումներ. Հեմոֆիլիայի դեմ գենոթերապիայի առաջընթաց»
Ներկայացնում են Գլեն Փիրսը, բ.գ.թ., Լինդսի Georgeորջը, բ.գ.թ., Ալֆոնսո Իորիոն, բ.գ.թ. և Բարբարա Կոնկլեն, բ.գ.թ.