Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD
Առանձնահատկություններ ISTH 2021 համագումարից

Հեմոֆիլիայում շարունակվում է AAV վեկտորային գենային թերապիայի զարգացումը: Արդյո՞ք BAY 2599023- ի եզակի առանձնահատկությունները կբավարարեն բացառիկ կարիքները:

SW խողովակ1, C. Hay2, Ջ.Շիհան3, Տ.Լիսիչկով4, M. Coppens5, Հ. Էյխլեր6, S. Weigmann7, Ֆ. Ֆերանտե8

1Միչիգանի համալսարան, Էն Արբոր, Միացյալ Նահանգներ

2Մանչեստրի համալսարանի արյունաբանական բաժանմունք, Մանչեսթեր, Միացյալ Թագավորություն

3Վիսկոնսին -Մեդիսոնի համալսարան, Մեդիսոն, Միացյալ Նահանգներ

4Ազգային հատուկ մասնագիտացված հիվանդանոց `Արյունաբանական հիվանդությունների ակտիվ բուժման համար, Բուլղարիա, Սոֆիա

5Ամստերդամի համալսարանի բժշկական կենտրոններ, Ամստերդամի համալսարան, Ամստերդամ, Նիդեռլանդներ

6Կլինիկական հեմոստազեոլոգիայի և փոխներարկման բժշկության ինստիտուտ, Սաարլանդի համալսարան, Հոմբուրգ, Գերմանիա

7Bayer, Wuppertal, Գերմանիա

8Բայեր, Բազել, Շվեյցարիա

Տվյալների հիմնական կետեր

1/2 փուլ Ուսումնասիրության նախագծում

Ներառման չափանիշներ, խմբի դեղաչափեր և ուսումնասիրության վերջնակետեր ընթացող 1/2 փուլի BAY2599023 դոզայի հայտնաբերման ուսումնասիրության համար: Hemանր հեմոֆիլիա A- ով, FVIII ինհիբիտորների հայտնի պատմություն, AAVhu37 չեզոքացնող հակամարմինների տիտղոսը ≤ 5 և> 150 օր ազդեցության FVIII արտադրանքներին հաջորդաբար գրանցվել է երեք դեղաչափի խմբերի ՝ BAY2599023- ի մեկ ներերակային ինֆուզիոն ստանալու համար, առնվազն երկու հիվանդի հաշվով: դոզայի մակարդակը (Cohort 4 -ում ընդունվող հիվանդները կստանան 4 × 10)13 գենի պատճեններ/կգ):

FVIII գործոն արտահայտություն BAY2599023- ի ներարկումից հետո

FVIII- ի արտահայտման մակարդակը տրանսգենի ներարկումից հետո առաջին 3 դեղաչափերով `ընդհանուր առմամբ 8 հիվանդի մոտ: 21 թ. Մայիսի 2021-ի կտրված տվյալներով, քրոմոգեն B- տիրույթով ջնջված FVIII մակարդակները հասանելի էին 12 շաբաթից սկսած `հիվանդի համար 8-ից մինչև 100 շաբաթ: կայուն FVIII մակարդակներով, որոնք ձեռք են բերվել մինչև 2 ամսվա ընթացքում: Հիվանդներից ոչ մեկը չի հայտնել ինքնաբուխ արյունահոսություն կամ բուժում պահանջող այլ արյունահոսություններ, երբ ձեռք է բերվել պաշտպանական FVIII- ի> 1 IU/dL մակարդակ:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ
պատկեր

Please enable the javascript to submit this form

Աջակցվում է Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics և uniQure, Inc.-ի կրթական դրամաշնորհներով:

Էական SSL