Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի առաջընթացը

Հիմնական նկատառումներ.
Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի առաջընթացը

Ուղիղ եթերում գրանցվել է որպես ուրբաթօրյա արբանյակային սիմպոզիում, որը նախորդում է 62-րդ ASH տարեկան ժողովին և ցուցահանդեսին

Adeno- ասոցիացված վիրուսային վեկտորներ (AAV)

Լինդսի Georgeորջ, բժիշկ

AAV արտահայտության ձայներիզ

Լինդսի Georgeորջ, բժիշկ

AAV գենային փոխանցում հեմոֆիլիայի համար

Լինդսի Georgeորջ, բժիշկ

Կարճաժամկետ անվտանգություն

Լինդսի Georgeորջ, բժիշկ

Արտահայտման կայունություն

Լինդսի Georgeորջ, բժիշկ

Տրանսգենի օպտիմիզացում

Բարբարա Ա. Կոնկլե, բժիշկ

FIX Padua- ի տարբերակը

Բարբարա Ա. Կոնկլե, բժիշկ

SPK-9001

Բարբարա Ա. Կոնկլե, բժիշկ

Ընթացիկ AAV հեմոֆիլիա B գենաթերապիայի փորձարկումներ

Բարբարա Ա. Կոնկլե, բժիշկ

AAV5-FVIII

Գլեն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.

BMN 270- 4 տարվա տվյալներ

Գլեն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.

Ընթացիկ հեմոֆիլիա A գենային թերապիայի փորձարկումներ

Գլեն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.

Giroctocogene Fitelparvovec փուլ 1/2 փորձարկում

Գլեն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.

SPK8011 AAV-FVIII փուլ 1/2 փորձարկում

Գլեն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.

BAY 2599023 Փուլ 1/2 փորձարկում

Գլեն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.

AAV ուղի դեպի FVIII արտահայտություն

Գլեն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.

Կենդանի կենսագրություններ AAV-FVIII- ից

Գլեն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.

AAV- միջնորդավորված գեների փոխանցման շների ուսումնասիրություններ

Գլեն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.

Պանելային քննարկում. Հիվանդին գենային թերապիայի ընտրանքի ներկայացում

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Գեների թերապիա մեծ խոստումներ է տալիս այն հիվանդների համար, ովքեր ունեն բազմազան պայմաններ, ներառյալ քաղցկեղի տեսակները, ՁԻԱՀ-ը, շաքարախտը, սրտի հիվանդությունը և հեմոֆիլիան: Բուժման այս նորարարական մոտեցումը փոխում է մարմնի բջիջների ներսում գտնվող գեները ՝ հիվանդությունը դադարեցնելու համար: 

Գենաթերապիան փորձում է փոխարինել կամ ամրագրել մուտացիայի ենթարկված գեները և հիվանդ բջիջներն ավելի ակնհայտ դարձնել իմունային համակարգի համար: A և B հեմոֆիլիան ժառանգվում է որպես X- կապված ռեցեսիվ օրինաչափության մաս: Հեմոֆիլիայի գենետիկան ներառում է X քրոմոսոմում հայտնաբերված գեներ, և արյունահոսության այս խանգարումին հանգեցնելու համար անհրաժեշտ է ընդամենը մեկ արատավոր գեն: 

Բջջային և գենային թերապիաները դեռ ուսումնասիրության փուլում են, բայց արդյունքները խոստումնալից են: Կլինիկական փորձարկումները հաջողություն են ցույց տվել, իսկ Սննդամթերքի և դեղերի վարչությունը (FDA) հաստատել է բջիջների թերապիայի մեկ տեսակ: Մեր մեջ Հիմնական նկատառումներ. Հեմոֆիլիայի դեմ գենոթերապիայի առաջընթաց Գլեն Ֆ. Փիրսի գլխավորությամբ մենք քննարկում ենք հիվանդության ընդհանուր պատկերը, գենոթերապիայի ներկա վիճակը և այլն: