ԱՍՀ համաժողովի ճեպազրույցներ
Դաժան հեմոֆիլիայի մեջ AAVhu37 Capsid վեկտորի տեխնոլոգիայի մարդկային գեոթերապիայի առաջին ուսումնասիրությունը - ԲԵՅ 2599023 ունի հիվանդի լայն իրավասություն և կայուն և կայուն երկարատև արտահայտում FVIII- ի
Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD
AMT -060 Գենային թերապիան մեծ կամ միջին ծանր հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների մոտ B հաստատում է կայուն FIX արտահայտությունն ու կայուն արյունահոսությունը և IX գործոնի սպառումը մինչև 5 տարի
Վոլֆգանգ Ա. Միսբախ, բ.գ.թ.
3-րդ փուլի HOPE-B գենային թերապիայի փորձարկման առաջին տվյալները. Etranacogene Dezaparvovec- ի (AAV5-Padua hFIX տարբերակ; AMT-061) արդյունավետությունն ու անվտանգությունը ծանր կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա B- ով բուժվող մեծահասակների մոտ `անկախ նախկինում գոյություն ունեցող հակաքսիդային վնասազերծումից
Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX տարբերակ), ուժեղ կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների գեների փոխանցման ուժեղացված վեկտոր Բ. 2 բ փուլի փորձի երկու տարվա տվյալներ
Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD
Ալթայի ուսումնասիրության թարմացված հետևանք, Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) գենային թերապիայի փուլային 2/525 ուսումնասիրություն մեծ հեմոֆիլիայով տառապող մեծահասակների մոտ
Բարբարա Ա. Կոնկլե, բժիշկ
ISTH կոնֆերանսի ճեպազրույցներ
SPK-8011- ի I / II փուլի փորձարկում. Կայուն և ամուր FVIII արտահայտություն> 2 տարվա ընթացքում ABR- ի զգալի բարելավում նախնական դեղաչափերի խմբում AAV- միջնորդավորված FVIII գենի փոխանցում հեմոֆիլիայի համար
Lindsey A. George, MD
AAV FVIII գենի փոխանցման երկարատև վեկտորի գենոմի արդյունքը և իմունոգենությունը հեմոֆիլիայի մեջ շների մոդել
Փոլ Բայթ, MBBS, տ.գ.թ.
Վեպ Ադենո ասոցացված վիրուսային (AAV) գենային թերապիա (FLT180a) ձեռք է բերում նորմալ FIX ակտիվության մակարդակ ծանր հեմոֆիլիայի B (HB) հիվանդների ծանր մակարդակում (B-AMAZE ուսումնասիրություն)
Պրատիմա Չովդարի, MRCP, FRCPath
AAV վեկտորի գրառումների հաճախականությունը, գտնվելու վայրը և բնույթը FVIII- ի տրանսգենային առաքումը երկարաժամկետ հետևելուց հետո `հեմոֆիլիայի մեջ, շների մոդել
Փոլ Բայթ, MBBS, տ.գ.թ.
WFH կոնֆերանսի ճեպազրույցները
AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) զարգացման վերջին առաջընթացը ծանր կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա B ունեցող անձանց համար
Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD
Մարդու առաջին քառամյա շարունակական ուսումնասիրություն Երկարակյաց բուժական արդյունավետության և անվտանգության մասին. AAV գենային թերապիա վալոկտոկոգենով ռոքսպարովովեցով `ծանր հեմոֆիլիայի համար
Pasiոն Պասին, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT կոնֆերանսի ճեպազրույցներ
Մարդու գենային թերապիայի առաջին ուսումնասիրությունը AAVhu37 Capsid վեկտորի տեխնոլոգիայի ծանր հեմոֆիլիայի A- ում. Անվտանգության և FVIII գործունեության արդյունքներ
Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD
Աֆերեզի օգտագործումը հիվանդների մոտ AAV չեզոքացնող հակամարմինները հեռացնելու համար Նախկինում բացառված էր գենային թերապիան
Գլեն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.
Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի համար AAV3 կլինիկական թեկնածուի կլինիկական թեկնածուի մշակում Բ
Ալոկ Սրիվաստավա, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV ինտեգրման վերլուծություն հեմոֆիլիայի երկարատև հետևումից հետո A Dogs- ը բացահայտում է AAV- ի միջնորդավորված գեների շտկման գենետիկ հետևանքները
Գլեն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.
Կոնֆերանսի լուսաբանումը Օրլանդոյից
Կոնֆերանսի լուսաբանումը Օրլանդոյից, որտեղ ներկայացված են փորձագիտական հարցազրույցներ գենային թերապիայի վերջին առաջընթացների վերաբերյալ:
Կոնֆերանսի լուսաբանում - Ուղիղ հեռագիր Օրլանդո 2019-ից






