WFH կոնֆերանսի ճեպազրույցները

AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) զարգացման վերջին առաջընթացը ծանր կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա B ունեցող անձանց համար

AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) զարգացման վերջին առաջընթացը ծանր կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա B ունեցող անձանց համար

Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD

WATCH
Մարդու առաջին քառամյա շարունակական ուսումնասիրություն Երկարակյաց բուժական արդյունավետության և անվտանգության մասին. AAV գենային թերապիա վալոկտոկոգենով ռոքսպարովովեցով `ծանր հեմոֆիլիայի համար

Մարդու առաջին քառամյա շարունակական ուսումնասիրություն Երկարակյաց բուժական արդյունավետության և անվտանգության մասին. AAV գենային թերապիա վալոկտոկոգենով ռոքսպարովովեցով `ծանր հեմոֆիլիայի համար

Pasiոն Պասին, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

WATCH

ASGCT կոնֆերանսի ճեպազրույցներ

Մարդու գենային թերապիայի առաջին ուսումնասիրությունը AAVhu37 Capsid վեկտորի տեխնոլոգիայի ծանր հեմոֆիլիայի A- ում. Անվտանգության և FVIII գործունեության արդյունքներ

Մարդու գենային թերապիայի առաջին ուսումնասիրությունը AAVhu37 Capsid վեկտորի տեխնոլոգիայի ծանր հեմոֆիլիայի A- ում. Անվտանգության և FVIII գործունեության արդյունքներ

Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD

WATCH
Աֆերեզի օգտագործումը հիվանդների մոտ AAV չեզոքացնող հակամարմինները հեռացնելու համար Նախկինում բացառված էր գենային թերապիան

Աֆերեզի օգտագործումը հիվանդների մոտ AAV չեզոքացնող հակամարմինները հեռացնելու համար Նախկինում բացառված էր գենային թերապիան

Գլեն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.

WATCH
Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի համար AAV3 կլինիկական թեկնածուի կլինիկական թեկնածուի մշակում Բ

Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի համար AAV3 կլինիկական թեկնածուի կլինիկական թեկնածուի մշակում Բ

Ալոկ Սրիվաստավա, FRACP, FRCPA, FRCP

WATCH
AAV ինտեգրման վերլուծություն հեմոֆիլիայի երկարատև հետևումից հետո A Dogs- ը բացահայտում է AAV- ի միջնորդավորված գեների շտկման գենետիկ հետևանքները

AAV ինտեգրման վերլուծություն հեմոֆիլիայի երկարատև հետևումից հետո A Dogs- ը բացահայտում է AAV- ի միջնորդավորված գեների շտկման գենետիկ հետևանքները

Գլեն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.

WATCH

Կոնֆերանսի լուսաբանումը Օրլանդոյից

Կոնֆերանսի լուսաբանումը Օրլանդոյից, որտեղ ներկայացված են փորձագիտական ​​հարցազրույցներ գենային թերապիայի վերջին առաջընթացների վերաբերյալ:

ՎԱՍՏԱԿԵՔ ԿՄԻ ՎԱՐԿ

Կոնֆերանսի լուսաբանում - Ուղիղ հեռագիր Օրլանդո 2019-ից

Հեմոֆիլիայի գենի թերապիայի կլինիկական փորձարկումների վերջին թարմացումները Բ
Հեմոֆիլիայի գե-թերապիայի փորձարկումների երկարաժամկետ անվտանգության և արդյունավետության տվյալները լավատեսություն են հաղորդում
AAV միջնորդավորված FVIII գեների փոխանցման և վեկտորի ինտեգրման իրադարձությունների երկարատև արտահայտություն հեմոֆիլիայում
Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի նորագույն մոտեցումներ նախակլինիկական զարգացման մեջ
AAV- ի հակամարմինների առկայություն և հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի հետևանքները
Հեմոֆիլիայի գեների թերապիայի ապագան
Պատրաստվում է հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի հաստատմանը