Ուշագրավ մտքեր ASGCT- ի 25-րդ տարեկան ժողովից

Կայուն հեմոստատիկ ուղղում և հեմոֆիլիայի հետ կապված բարելավված կյանքի որակ. վերջնական վերլուծություն Etranacogene Dezaparvovec-ի առանցքային 3-րդ փուլի HOPE-B փորձարկումից

Կայուն հեմոստատիկ ուղղում և հեմոֆիլիայի հետ կապված բարելավված կյանքի որակ. վերջնական վերլուծություն Etranacogene Dezaparvovec-ի առանցքային 3-րդ փուլի HOPE-B փորձարկումից

Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD

CRISPR/Cas9 mRNA LNP-ների առաքում FVIII գենի փոքր ջնջումը վերականգնելու համար հեմոֆիլիա A մկների մոտ

CRISPR/Cas9 mRNA LNP-ների առաքում FVIII գենի փոքր ջնջումը վերականգնելու համար հեմոֆիլիա A մկների մոտ

Չուն-Յու Չեն, բ.գ.թ

Գործոնի VIII տարբերակ՝ N-գլիկոզիլացման տեղամասի վերացումով 2118 նվազեցված հակա-FVIII իմունային պատասխաններում գենային թերապիայով բուժվող հեմոֆիլիա A մկներում

Գործոնի VIII տարբերակ՝ N-գլիկոզիլացման տեղամասի վերացումով 2118 նվազեցված հակա-FVIII իմունային պատասխաններում գենային թերապիայով բուժվող հեմոֆիլիա A մկներում

Carol H. Miao, MD

Stabilin-2 խթանողը մոդուլացնում է իմունային պատասխանը FVIII-ին հեմոֆիլային մկների մոտ լենտիվիրուսային վեկտորի առաքումից հետո

Stabilin-2 խթանողը մոդուլացնում է իմունային պատասխանը FVIII-ին հեմոֆիլային մկների մոտ լենտիվիրուսային վեկտորի առաքումից հետո

Անտոնիա Ֆոլենցի, բ.գ.թ., բ.գ.թ

WFH 2022 Համաշխարհային կոնգրեսի կարևորագույն դրվագներ

Օգտագործելով Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի համաշխարհային ֆեդերացիայի գրանցամատյանը՝ գենային թերապիայի միջոցով բուժվող հեմոֆիլիայով հիվանդների երկարատև հսկողության համար

Օգտագործելով Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի համաշխարհային ֆեդերացիայի գրանցամատյանը՝ գենային թերապիայի միջոցով բուժվող հեմոֆիլիայով հիվանդների երկարատև հսկողության համար

Բարբարա Կոնկլե, տ.գ.

Հասանելի է CME վարկի համար:

Topic: Հեմոֆիլիայի գեների թերապիա
Հավատարմագրման տեսակը. AMA PRA Կարգ 1 վարկ (ներ)™
Release Date: Հունիսի 6, 2022
Ժամկետը ` Հունիսի 5, 2023
Գործունեության ավարտի գնահատված ժամանակը. 15 րոպե

CME Տեղեկատվություն

ՊԱՀԱՆԵԼ ՎԱՐԿ

Ուշագրավ մտքեր EAHAD- ի 15-րդ տարեկան համագումարից

Դոզայի ընտրություն և ուսումնասիրության ձևավորում B-LIEVE-ի համար, FLT1A գենային թերապիայի կլինիկական փորձարկում B-LIEVE-ի համար 2/180 դոզայի հաստատման համար հեմոֆիլիա B-ով հիվանդների համար

Դոզայի ընտրություն և ուսումնասիրության ձևավորում B-LIEVE-ի համար, FLT1A գենային թերապիայի կլինիկական փորձարկում B-LIEVE-ի համար 2/180 դոզայի հաստատման համար հեմոֆիլիա B-ով հիվանդների համար

Պրատիմա Չովդարի, MRCP, FRCPath

Վերջնական վերլուծություն HOPE-B գենային թերապիայի առանցքային փուլի 3-ի փորձարկումից. Etranacogene Dezaparvovec-ի կայուն կայուն արդյունավետությունը և անվտանգությունը ծանր կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա B-ով մեծահասակների մոտ

Վերջնական վերլուծություն HOPE-B գենային թերապիայի 3-րդ փուլի առանցքային փորձարկումից

Վոլֆգանգ Միզբախ, բժիշկ

Valoctocogene Roxaparvovec գենի փոխանցման արդյունավետությունը և անվտանգությունը ծանր հեմոֆիլիայի համար A. GENEr8-1 երկամյա վերլուծության արդյունքները

Valoctocogene Roxaparvovec գենի փոխանցման արդյունավետությունը և անվտանգությունը ծանր հեմոֆիլիայի համար A. GENEr8-1 երկամյա վերլուծության արդյունքները

Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD

Valoctocogene Roxaparvovec գենի փոխանցման ազդեցությունը ծանր հեմոֆիլիայի A-ի համար առողջության հետ կապված կյանքի որակի վրա

Valoctocogene Roxaparvovec գենի փոխանցման ազդեցությունը ծանր հեմոֆիլիայի A-ի համար առողջության հետ կապված կյանքի որակի վրա

Nyոնի Մահլանգո, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Հեմոֆիլիայի համար նոր տեխնոլոգիաների և գեների փոխանցման վերաբերյալ NHF-ի 16-րդ աշխատաժողովի կարևորագույն դրվագները

AAV ինտեգրման ամփոփում և հետևանքներ

AAV ինտեգրման ամփոփում և հետևանքներ

Ֆրեդերիկ Դ. Բուշման, բ.գ.թ

Տրանսգենային հանդուրժողականության խախտում իմունոպրեսիայի միջոցով

Տրանսգենային հանդուրժողականության խախտում իմունոպրեսիայի միջոցով

Valder R. Arruda, MD, PhD

Սինուսոիալ էնդոթելիի թիրախավորում

Սինուսոիալ էնդոթելիի թիրախավորում

Անտոնիա Ֆոլենցի, բ.գ.թ., բ.գ.թ

63-րդ ASH տարեկան ժողովի կարևորագույն դրվագները

GENer8-1 3-րդ փուլի փորձարկման հետհոկ վերլուծություն

Կապը էնդոգեն, տրանսգենային FVIII արտահայտման և արյունահոսության դեպքերի միջև, որոնք հետևում են Valoctocogene Roxaparvovec գենի փոխանցումին ծանր հեմոֆիլիայի համար Ա.

Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD

Արյունահոսության տվյալները ելակետային գծում FIX արտահայտման մակարդակները հեմոֆիլիա B-ով տառապող մարդկանց մոտ. վերլուծություն՝ օգտագործելով «գործոնների արտահայտման ուսումնասիրությունը»

Արյունահոսության տվյալները ելակետային գծում FIX արտահայտման մակարդակները հեմոֆիլիա B-ով տառապող մարդկանց մոտ. վերլուծություն՝ օգտագործելով «գործոնների արտահայտման ուսումնասիրությունը»

Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD

Ավելի քան 5 տարի շարունակվող հեմոֆիլիա B ունեցող հիվանդների մի խումբ, որոնք բուժվել են Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus գենային թերապիայով

Ավելի քան 5 տարի շարունակվող հեմոֆիլիա B ունեցող հիվանդների մի խումբ, որոնք բուժվել են Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus գենային թերապիայով

Բեն Ջ. Սամելսոն-Ջոնս, բ.գ.թ., բ.գ.թ

Գործոն IX-ի արտահայտումը նորմալ տիրույթում կանխում է ինքնաբուխ արյունահոսությունները, որոնք բուժում են պահանջում FLT180a գենային թերապիայից հետո ծանր հեմոֆիլիա B-ով հիվանդների մոտ. B-Amaze ծրագրի երկարաժամկետ հետևողական ուսումնասիրություն:

Գործոն IX-ի արտահայտումը նորմալ տիրույթում կանխում է ինքնաբուխ արյունահոսությունները, որոնք բուժում են պահանջում FLT180a գենային թերապիայից հետո ծանր հեմոֆիլիա B-ով հիվանդների մոտ. B-Amaze ծրագրի երկարաժամկետ հետևողական ուսումնասիրություն:

Պրատիմա Չովդարի, MRCP, FRCPath

Կարևորություններ ESGCT 28-րդ տարեկան կոնգրեսից

Վեկտորների ինտեգրման վայրերի մոնիտորինգ in Vivo գենային թերապիայի մոտեցումներում հեղուկ-բիոպսիա-ինտեգրում-տեղամասերի հաջորդականությամբ

Վեկտորների ինտեգրման վայրերի մոնիտորինգ in Vivo գենային թերապիայի մոտեցումներում հեղուկ-բիոպսիա-ինտեգրում-տեղամասերի հաջորդականությամբ

Դանիելա Չեզանա, բ.գ.թ

Հաղթահարելով հակա-AAV-ի նախկինում գոյություն ունեցող անձեռնմխելիությունը՝ կլինիկական պայմաններում գենի անվտանգ և արդյունավետ փոխանցման հասնելու համար:

Հաղթահարելով Anti-AAV-ի նախկինում գոյություն ունեցող անձեռնմխելիությունը՝ Կլինիկական պարամետրերում գեների անվտանգ և արդյունավետ փոխանցման հասնելու համար:

Ջուզեպպե Ռոնզիտի, բ.գ.թ

Լյարդի լենտիվիրուսային գենային թերապիա հեմոֆիլիայի և դրանից դուրս

Լյարդի լենտիվիրուսային գենային թերապիա հեմոֆիլիայի և դրանից դուրս

Ալեսիո Կանտորե, բ.գ.թ

Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի կլինիկական փորձարկումների ընթացիկ թարմացում

Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի կլինիկական փորձարկումների ընթացիկ թարմացում

Վոլֆգանգ Միզբախ, բժիշկ

Առանձնահատկություններ ISTH 2021 համագումարից

CME Տեղեկատվություն

ՊԱՀԱՆԵԼ ՎԱՐԿ

Oանր հեմոֆիլիայի համար Valoctocogene Roxaparvovec Ադենոյի հետ կապված վիրուսի գենի փոխանցման արդյունավետությունն ու անվտանգությունը. Արդյունքներ 3-րդ փուլի GENEr8-1 փորձարկումից

Oանր հեմոֆիլիայի համար Valoctocogene Roxaparvovec Ադենոյի հետ կապված վիրուսի գենի փոխանցման արդյունավետությունն ու անվտանգությունը. Արդյունքներ 3-րդ փուլի GENEr8-1 փորձարկումից

Մարգարեթ Կ. Օզելո, բ.գ.թ., բ.գ.թ

Լյարդի անվտանգության դեպքի հաշվետվություն 3-րդ փուլի HOPE-B գենային թերապիայի փորձարկումից մեծահասակների մոտ B հեմոֆիլիայով

Լյարդի անվտանգության դեպքի հաշվետվություն 3-րդ փուլի HOPE-B գենային թերապիայի փորձարկումից մեծահասակների մոտ B հեմոֆիլիայով

Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD

52 շաբաթ Etranacogene Dezaparvovec- ի արդյունավետությունը և անվտանգությունը ծանր կամ միջին ծանրության հեմոֆիլիայով մեծահասակների մոտ. 3-րդ փուլի տվյալներ HOPE-B գենային թերապիայի փորձարկումից

52 շաբաթ Etranacogene Dezaparvovec- ի արդյունավետությունը և անվտանգությունը ծանր կամ միջին ծանրության հեմոֆիլիայով մեծահասակների մոտ. 3-րդ փուլի տվյալներ HOPE-B գենային թերապիայի փորձարկումից

Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD

Ադենոյի հետ կապված վիրուսային գենային թերապիայի հետևանքով վաղաժամ արդյունքների ուսումնասիրությունը շների հեմոֆիլիայի մոդելում

Ադենոյի հետ կապված վիրուսային գենային թերապիայի հետևանքով վաղաժամ արդյունքների ուսումնասիրությունը շների հեմոֆիլիայի մոդելում

Դեվիդ Լիլիկրափ, MD, FRCPC

Հեմոֆիլիայով Բ մեծահասակների մոտ կլինիկական արդյունքներ AAV5- ով և առանց դրանց չեզոքացնող հակամարմինների և առանց դրանց: 6 ամսվա տվյալներ 3-րդ փուլի Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B գենային թերապիայի փորձարկում

Հեմոֆիլիայով Բ մեծահասակների մոտ կլինիկական արդյունքներ AAV5- ով և առանց դրանց չեզոքացնող հակամարմինների և առանց դրանց: 6 ամսվա տվյալներ 3-րդ փուլի Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B գենային թերապիայի փորձարկում

Վոլֆգանգ Ա. Միսբախ, բ.գ.թ.

Հեմոֆիլիայում շարունակվում է AAV վեկտորային գենային թերապիայի զարգացումը: Արդյո՞ք BAY 2599023- ի եզակի առանձնահատկությունները կբավարարեն բացառիկ կարիքները:

Հեմոֆիլիայում շարունակվում է AAV վեկտորային գենային թերապիայի զարգացումը: Արդյո՞ք BAY 2599023- ի եզակի առանձնահատկությունները կբավարարեն բացառիկ կարիքները:

Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD

Ուշագրավ մտքեր EAHAD 2021 վիրտուալ համագումարից

CME Տեղեկատվություն

ՊԱՀԱՆԵԼ ՎԱՐԿ

Etranacogene Dezaparvovec- ի արդյունավետությունն ու անվտանգությունը ծանր կամ միջին ծանրության հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների մոտ. Առաջին հույս 3-փուլային գենաթերապիայի փորձարկման առաջին տվյալները

Etranacogene Dezaparvovec- ի արդյունավետությունն ու անվտանգությունը ծանր կամ միջին ծանրության հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների մոտ. Առաջին հույս 3-փուլային գենաթերապիայի փորձարկման առաջին տվյալները

Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD

Ադենո-ասոցացված վիրուսի վեկտորի համառության բնութագրումը հեմոֆիլիայի շան երկարատև հետևումից հետո

Ադենո-ասոցացված վիրուսի վեկտորի համառության բնութագրումը հեմոֆիլիայի շան երկարատև հետևումից հետո

Փոլ Բայթ, MBBS, տ.գ.թ.

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX տարբերակ), ուժեղ կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների գեների փոխանցման ուժեղացված վեկտոր Բ. 2 բ փուլի փորձի երկու տարվա տվյալներ

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX տարբերակ), ուժեղ կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների գեների փոխանցման ուժեղացված վեկտոր Բ. 2 բ փուլի փորձի երկու տարվա տվյալներ

Անետ ֆոն Դրիգալսկի, բ.գ.թ., ֆարմ

AMT -060 Գենային թերապիան մեծ կամ միջին ծանր հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների մոտ B հաստատում է կայուն FIX արտահայտությունն ու կայուն արյունահոսությունը և IX գործոնի սպառումը մինչև 5 տարի

AMT -060 Գենային թերապիան մեծ կամ միջին ծանր հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների մոտ B հաստատում է կայուն FIX արտահայտությունն ու կայուն արյունահոսությունը և IX գործոնի սպառումը մինչև 5 տարի

Frank WG Leebeek, MD, PhD

Վեպի հետ կապված Ադենո-ասոցիացված վիրուսի (AAV) գենային թերապիայի (FLT180a) հետևողականությունը ծանր հեմոֆիլիայի B (HB) ծանր հիվանդների մոտ (B-AMAZE ուսումնասիրություն)

Վեպի հետ կապված Ադենո-ասոցիացված վիրուսի (AAV) գենային թերապիայի (FLT180a) հետևողականությունը ծանր հեմոֆիլիայի B (HB) ծանր հիվանդների մոտ (B-AMAZE ուսումնասիրություն)

Պրատիմա Չովդարի, MRCP, FRCPath

ԱՍՀ համաժողովի ճեպազրույցներ

ՎԱՍՏԱԿԵՔ ԿՄԻ ՎԱՐԿ

Դաժան հեմոֆիլիայի մեջ AAVhu37 Capsid վեկտորի տեխնոլոգիայի մարդկային գեոթերապիայի առաջին ուսումնասիրությունը - ԲԵՅ 2599023 ունի հիվանդի լայն իրավասություն և կայուն և կայուն երկարատև արտահայտում FVIII- ի

Դաժան հեմոֆիլիայի մեջ AAVhu37 Capsid վեկտորի տեխնոլոգիայի մարդկային գեոթերապիայի առաջին ուսումնասիրությունը - ԲԵՅ 2599023 ունի հիվանդի լայն իրավասություն և կայուն և կայուն երկարատև արտահայտում FVIII- ի

Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD

Հեմոֆիլիայի գենաթերապիայի համաշխարհային ֆեդերացիայի ռեեստր

Հեմոֆիլիայի գենաթերապիայի համաշխարհային ֆեդերացիայի ռեեստր

Բարբարա Ա. Կոնկլե, բժիշկ

AMT -060 Գենային թերապիան մեծ կամ միջին ծանր հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների մոտ B հաստատում է կայուն FIX արտահայտությունն ու կայուն արյունահոսությունը և IX գործոնի սպառումը մինչև 5 տարի

AMT -060 Գենային թերապիան մեծ կամ միջին ծանր հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների մոտ B հաստատում է կայուն FIX արտահայտությունն ու կայուն արյունահոսությունը և IX գործոնի սպառումը մինչև 5 տարի

Վոլֆգանգ Ա. Միսբախ, բ.գ.թ.

3-րդ փուլի HOPE-B գենային թերապիայի փորձարկման առաջին տվյալները. Etranacogene Dezaparvovec- ի (AAV5-Padua hFIX տարբերակ; AMT-061) արդյունավետությունն ու անվտանգությունը ծանր կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա B- ով բուժվող մեծահասակների մոտ `անկախ նախկինում գոյություն ունեցող հակաքսիդային վնասազերծումից

3-րդ փուլի HOPE-B գենային թերապիայի փորձարկման առաջին տվյալները. Etranacogene Dezaparvovec- ի (AAV5-Padua hFIX տարբերակ; AMT-061) արդյունավետությունն ու անվտանգությունը ծանր կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա B- ով բուժվող մեծահասակների մոտ `անկախ նախկինում գոյություն ունեցող հակաքսիդային վնասազերծումից

Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX տարբերակ), ուժեղ կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների գեների փոխանցման ուժեղացված վեկտոր Բ. 2 բ փուլի փորձի երկու տարվա տվյալներ

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX տարբերակ), ուժեղ կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա ունեցող մեծահասակների գեների փոխանցման ուժեղացված վեկտոր Բ. 2 բ փուլի փորձի երկու տարվա տվյալներ

Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD

Ալթայի ուսումնասիրության թարմացված հետևանք, Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) գենային թերապիայի փուլային 2/525 ուսումնասիրություն մեծ հեմոֆիլիայով տառապող մեծահասակների մոտ

Ալթայի ուսումնասիրության թարմացված հետևանք, Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) գենային թերապիայի փուլային 2/525 ուսումնասիրություն մեծ հեմոֆիլիայով տառապող մեծահասակների մոտ

Բարբարա Ա. Կոնկլե, բժիշկ

ISTH կոնֆերանսի ճեպազրույցներ

SPK-8011- ի I / II փուլի փորձարկում. Կայուն և ամուր FVIII արտահայտություն> 2 տարվա ընթացքում ABR- ի զգալի բարելավում նախնական դեղաչափերի խմբում AAV- միջնորդավորված FVIII գենի փոխանցում հեմոֆիլիայի համար

SPK-8011- ի I / II փուլի փորձարկում. Կայուն և ամուր FVIII արտահայտություն> 2 տարվա ընթացքում ABR- ի զգալի բարելավում նախնական դեղաչափերի խմբում AAV- միջնորդավորված FVIII գենի փոխանցում հեմոֆիլիայի համար

Լինդսի Ա. Georgeորջ, բժիշկ

Մարդու առաջին քառամյա շարունակական ուսումնասիրություն Երկարակյաց բուժական արդյունավետության և անվտանգության մասին. AAV գենային թերապիա վալոկտոկոգենով ռոքսպարովովեցով `ծանր հեմոֆիլիայի համար

AAV FVIII գենի փոխանցման երկարատև վեկտորի գենոմի արդյունքը և իմունոգենությունը հեմոֆիլիայի մեջ շների մոդել

Փոլ Բայթ, MBBS, տ.գ.թ.

Վեպ Ադենո ասոցացված վիրուսային (AAV) գենային թերապիա (FLT180a) ձեռք է բերում նորմալ FIX ակտիվության մակարդակ ծանր հեմոֆիլիայի B (HB) հիվանդների ծանր մակարդակում (B-AMAZE ուսումնասիրություն)

Վեպ Ադենո ասոցացված վիրուսային (AAV) գենային թերապիա (FLT180a) ձեռք է բերում նորմալ FIX ակտիվության մակարդակ ծանր հեմոֆիլիայի B (HB) հիվանդների ծանր մակարդակում (B-AMAZE ուսումնասիրություն)

Պրատիմա Չովդարի, MRCP, FRCPath

AAV վեկտորի գրառումների հաճախականությունը, գտնվելու վայրը և բնույթը FVIII- ի տրանսգենային առաքումը երկարաժամկետ հետևելուց հետո `հեմոֆիլիայի մեջ, շների մոդել

AAV վեկտորի գրառումների հաճախականությունը, գտնվելու վայրը և բնույթը FVIII- ի տրանսգենային առաքումը երկարաժամկետ հետևելուց հետո `հեմոֆիլիայի մեջ, շների մոդել

Փոլ Բայթ, MBBS, տ.գ.թ.

WFH կոնֆերանսի ճեպազրույցները

AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) զարգացման վերջին առաջընթացը ծանր կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա B ունեցող անձանց համար

AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) զարգացման վերջին առաջընթացը ծանր կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա B ունեցող անձանց համար

Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD

Մարդու առաջին քառամյա շարունակական ուսումնասիրություն Երկարակյաց բուժական արդյունավետության և անվտանգության մասին. AAV գենային թերապիա վալոկտոկոգենով ռոքսպարովովեցով `ծանր հեմոֆիլիայի համար

Մարդու առաջին քառամյա շարունակական ուսումնասիրություն Երկարակյաց բուժական արդյունավետության և անվտանգության մասին. AAV գենային թերապիա վալոկտոկոգենով ռոքսպարովովեցով `ծանր հեմոֆիլիայի համար

Pasiոն Պասին, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ASGCT կոնֆերանսի ճեպազրույցներ

ՎԱՍՏԱԿԵՔ ԿՄԻ ՎԱՐԿ

Մարդու գենային թերապիայի առաջին ուսումնասիրությունը AAVhu37 Capsid վեկտորի տեխնոլոգիայի ծանր հեմոֆիլիայի A- ում. Անվտանգության և FVIII գործունեության արդյունքներ

Մարդու գենային թերապիայի առաջին ուսումնասիրությունը AAVhu37 Capsid վեկտորի տեխնոլոգիայի ծանր հեմոֆիլիայի A- ում. Անվտանգության և FVIII գործունեության արդյունքներ

Սթիվեն Վ. Խողովակ, MD

Աֆերեզի օգտագործումը հիվանդների մոտ AAV չեզոքացնող հակամարմինները հեռացնելու համար Նախկինում բացառված էր գենային թերապիան

Աֆերեզի օգտագործումը հիվանդների մոտ AAV չեզոքացնող հակամարմինները հեռացնելու համար Նախկինում բացառված էր գենային թերապիան

Գլեն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.

Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի համար AAV3 կլինիկական թեկնածուի կլինիկական թեկնածուի մշակում Բ

Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի համար AAV3 կլինիկական թեկնածուի կլինիկական թեկնածուի մշակում Բ

Ալոկ Սրիվաստավա, FRACP, FRCPA, FRCP

AAV ինտեգրման վերլուծություն հեմոֆիլիայի երկարատև հետևումից հետո A Dogs- ը բացահայտում է AAV- ի միջնորդավորված գեների շտկման գենետիկ հետևանքները

AAV ինտեգրման վերլուծություն հեմոֆիլիայի երկարատև հետևումից հետո A Dogs- ը բացահայտում է AAV- ի միջնորդավորված գեների շտկման գենետիկ հետևանքները

Գլեն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.

Կոնֆերանսի լուսաբանումը Օրլանդոյից

Կոնֆերանսի լուսաբանումը Օրլանդոյից, որտեղ ներկայացված են փորձագիտական հարցազրույցներ գենային թերապիայի վերջին առաջընթացների վերաբերյալ:

ՎԱՍՏԱԿԵՔ ԿՄԻ ՎԱՐԿ

Կոնֆերանսի լուսաբանում - Ուղիղ հեռագիր Օրլանդո 2019-ից

Հեմոֆիլիայի գենի թերապիայի կլինիկական փորձարկումների վերջին թարմացումները Բ

Հեմոֆիլիայի գե-թերապիայի փորձարկումների երկարաժամկետ անվտանգության և արդյունավետության տվյալները լավատեսություն են հաղորդում

AAV միջնորդավորված FVIII գեների փոխանցման և վեկտորի ինտեգրման իրադարձությունների երկարատև արտահայտություն հեմոֆիլիայում

Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի նորագույն մոտեցումներ նախակլինիկական զարգացման մեջ

AAV- ի հակամարմինների առկայություն և հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի հետևանքները

Հեմոֆիլիայի գեների թերապիայի ապագան

Պատրաստվում է հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի հաստատմանը

Առանձնահատկություններ NHF- ի 15-րդ սեմինարից `Նորագույն տեխնոլոգիաների և հեմոֆիլիայի գեների փոխանցման վերաբերյալ

Ներկայացնում է. Դեյվիդ Լիլիկրափ, MD և Գլենն Ֆ. Փիրս, բ.գ.դ., տ.գ.դ.
13 թ. Սեպտեմբերի 14-2019-ը • Վաշինգտոն

պատկեր

Կոնֆերանսի լուսաբանումը ISTH 2019-ից Մելբուրնում

Կոնֆերանսի լուսաբանումը ISTH 2019-ից Մելբուրնում, որում ներկայացված են փորձագիտական հարցազրույցներ գենային թերապիայի վերջին առաջընթացների վերաբերյալ:

ՎԱՍՏԱԿԵՔ ԿՄԻ ՎԱՐԿ

Կոնֆերանսի լուսաբանում - ISTH 2019 Մելբուրնում

ALTA ուսումնասիրություն. SB-525 գենային թերապիա մեծահասակների մոտ `հեմոֆիլիա Ա-ում

AAV- ի գոյություն ունեցող հակածինների գերակշռությունը և հեմոֆիլիայի գե-թերապիայի հետևանքները

AMT-060 և AMT-061 գենային թերապիայի փորձարկումների արդյունքները հեմոֆիլիա Բ-ով հիվանդների մոտ

1/2-րդ ալտայի ուսումնասիրության փուլի նախնական արդյունքները. SB-525 գենային թերապիա հեմոֆիլիայի Ա մեծահասակների մոտ

Հեմոֆիլիա B- ով հիվանդների մեկ տարվա շարունակություն SPK-9001 գենի փոխանցումից հետո

AMT-061 Գենի փոխանցում հեմոֆիլիայի B մեծահասակների շրջանում. 2-րդ փուլի փորձարկման վաղ արդյունքներ

Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի ներկա կարգավիճակը

FLT180a. Հաջորդ սերունդ AAV վեկտոր հեմոֆիլիայի B- ի համար

FIX- ի կայուն արտահայտություն. Արդիացված արդյունքները AMT-060 գենային թերապիայի փորձարկում ՝ հեմոֆիլիա Բ – ով հիվանդների մոտ:

Լենտիվիրալ վեկտորի վրա հիմնված գործոն VIII և Factor IX գենային թերապիա ոչ-մարդկային առաջնություններում

Valoctocogenne Roxaparvovec AAV գենային թերապիա հեմոֆիլիա ունեցող հիվանդների համար. Նոր արդյունքներ

Հերոֆիլիայի գենային թերապիայի առաջ նայելով

Անձը փողոցում - ISTH 2019 Մելբուրնում

Դիտեք, ինչպես Ավստրալիայի Մելբուրն քաղաքում անցկացվող ISTH 2019 համագումարի մասնակիցները, քննարկեք նրանց արձագանքները Հեմոֆիլիայի գեների թերապիայի վերաբերյալ նստաշրջանի վերաբերյալ:

Ապրանքի թատրոն- ISTH 2019 Մելբուրն

Դիտեք, քանի որ Ֆլորա Պեվանդին, Բժշկական գիտությունների թեկնածու և Կ.

Բազային հետազոտության պաստառ

Պլակատ

Պաստառը ներկայացվեց ISTH 2019-ի համագումարում
Կիրակի, 7 հուլիսի • 18:30 - 19:30
Աբստրակտ / պաստառ # PB1724
Մելբուռն, Ավստրալիա

2019-ի սկզբին ISTH- ն կազմակերպեց համաշխարհային հեմոֆիլիայի համաշխարհային ճանաչում ունեցող մասնագետների խումբ `հետազոտություն մշակելու համար` հեմոֆիլիայի գե թերապիայի համար հատուկ կրթական կարիքները պարզելու համար: Հարցումը տարածվել է միջազգային լսարանին: Արդյունքները ցույց տվեցին, որ շատերին անհրաժեշտ է ավելի շատ կրթություն գենային թերապիայի հիմունքների վրա և գեոթերապիայի ավելի լավ պատկերացում կազմել որպես A և B հեմոֆիլիայի բուժման մոտեցում:

Դիտեք պաստառ

Ուսումնական ճանապարհային քարտեզ

ISTH- ի կրթական ուղեցույց - Ուղեցույց կրթություն ապագայի համար
Պատրաստվում եք պատասխանել այս կրիտիկական հարցերին

պատկեր

Վերադառնալ սկիզբ

Ես համաձայն եմ Ընդհանուր դրույթներր եւ պայմանները եւ Գաղտնիության քաղաքականություն

Մեր Մասին

Աջակցվում է Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics և uniQure, Inc. կրթական դրամաշնորհներով:

Էական SSL