Կայուն հեմոստատիկ ուղղում և հեմոֆիլիայի հետ կապված բարելավված կյանքի որակ. վերջնական վերլուծություն Etranacogene Dezaparvovec-ի առանցքային 3-րդ փուլի HOPE-B փորձարկումից
ASGCT 25-րդ տարեկան ժողովի կարևորագույն կետերը

Կայուն հեմոստատիկ ուղղում և հեմոֆիլիայի հետ կապված բարելավված կյանքի որակ. վերջնական վերլուծություն Etranacogene Dezaparvovec-ի առանցքային 3-րդ փուլի HOPE-B փորձարկումից

Ներկայացրեց՝ Steven W. Pipe, MD, Միչիգանի համալսարան, Էն Արբոր, Միչիգան, Միացյալ Նահանգներ

Սթիվեն Վ. Փայփ1, Frank WG Leebeek2, Միքայել Ռեխտ3, Նայջել Ս. Քի4, Ջանկառլո Կաստաման5, Դեյվիդ Կուպեր6, Ռոբերտ Գուտ6, Ռիկարդո Դոլմեց6, Յանյան Լի7, Փոլ Է. Մոնահան7, Վոլֆգանգ Միսբախ8

1Միչիգանի համալսարան, Անն Արբոր, ՄԻ
2Էրազմուս ԲԿ, համալսարանական բժշկական կենտրոն, Ռոտերդամ, Նիդեռլանդներ
3Օրեգոնի առողջության և գիտության համալսարան, Փորթլենդ, Կ
4Հյուսիսային Կարոլինայի համալսարան, Չապել Հիլլ, NC
5Ֆլորենցիա, Իտալիա, Քերեջիի համալսարանական հիվանդանոց, Արյունահոսության խանգարումների և մակարդման կենտրոն
6uniQure Inc., Լեքսինգթոն, Մասաչուսեթս
7CSL Behring, Պրուսիայի թագավոր, PA
8Համալսարանական հիվանդանոց Ֆրանկֆուրտ, Ֆրանկֆուրտ, Գերմանիա

Տվյալների հիմնական կետեր

FIX-ի կայուն գործունեություն մինչև 18 ամիս

Միջին ծանրության (N=10) և ծանր (N=44) հիվանդների համար մեկ փուլով FIX ակտիվություն, որոնք ներարկվել են էտրանակոգեն դեզապարվովեկով (AAV5-Padua hFIX) 2x10 դոզանով:13 gc/kg HOPE-B 3-րդ փուլի փորձարկում: Այս վերլուծությունը ներառում էր AAV5 չեզոքացնող հակամարմիններ (NAbs) ունեցող և առանց հիվանդների:

Նմանատիպ ֆիքսման ակտիվություն (%) AAV5-ի նախկինում գոյություն ունեցող NAbs ունեցող և առանց սուբյեկտների համար

Մեկ վիճակի FIX գործունեությունը սկզբնական փուլում և ինֆուզիայից հետո 18 ամիսների ընթացքում նախկինում գոյություն ունեցող AAV5 NAbs ունեցող և առանց հիվանդների համար: Հակամարմինների հետ սահմանվել է որպես հայտնաբերման սահմանից (LOD) ավելի մեծ տիտր: Առանց հակամարմինների սահմանվել է որպես LOD-ից պակաս կամ հավասար տիտր:

Անվտանգության հետևողական պրոֆիլ

18 ամսվա ընթացքում etranacogene dezaparvovec-ի անվտանգության պրոֆիլը համահունչ էր նախկինում ներկայացված տվյալներին: Բուժման հետ կապված ամենահաճախակի անբարենպաստ իրադարձությունները (TRAE), որոնք տեղի են ունեցել հիվանդների ավելի քան 10%-ի մոտ, եղել են ALT-ի բարձրացումը (17%), գլխացավը (15%), գրիպի նման հիվանդությունը (13%) և ինֆուզիոն հետ կապված ռեակցիաները (13%): ):

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ
պատկեր

Please enable the javascript to submit this form

Աջակցվում է Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics և uniQure, Inc.-ի կրթական դրամաշնորհներով:

Էական SSL