Valoctocogene Roxaparvovec գենի փոխանցման ազդեցությունը ծանր հեմոֆիլիայի A-ի համար առողջության հետ կապված կյանքի որակի վրա
Ուշագրավ մտքեր EAHAD- ի 15-րդ տարեկան համագումարից

Valoctocogene Roxaparvovec գենի փոխանցման ազդեցությունը ծանր հեմոֆիլիայի A-ի համար առողջության հետ կապված կյանքի որակի վրա

Բ.Օ'Մահոնի1,2; Ջ.Մահլանգու3; Կ.Փիրլինկ4; JDWang5; Գ.Լոու6; CWTan7; Ա.Գյերմաշ8; Հ.Տրան9; TLKhoo10; Է.Քոքրել11; Դ.Պեպերել12; Հ.Չամբոստ13; MFLFernandez14; Ռ.Կազմի15; Է.Մաջերուս16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; Ջ.Քուին20; Հ.Յու20; WYWong20; Ա.Լավալ20; ԹՄՌոբինսոն20; Բ.Քիմ20

1Իռլանդական հեմոֆիլիայի միություն;2Թրինիթի քոլեջ, Դուբլին, Իռլանդիա;3 Հեմոֆիլիայի համապարփակ խնամքի կենտրոն, Շառլոտ Մաքսեկե Յոհաննեսբուրգի ակադեմիական հիվանդանոց, Վիտվոթերսանդի համալսարան և NHLS, Յոհանեսբուրգ, Հարավային Աֆրիկա;4 Անոթային բժշկության և հեմոստազի և հեմոֆիլիայի կենտրոնի բաժին, Լևենի համալսարանական հիվանդանոցներ, Լևեն, Բելգիա;5 Հազվագյուտ հիվանդությունների և հեմոֆիլիայի կենտրոն, Տայչունգի վետերանների ընդհանուր հիվանդանոց, Թայչունգ, Թայվան, Չինաստանի նահանգ;6 West Midlands Comprehensive Care Heemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Միացյալ Թագավորություն;7 Արյունաբանության բաժանմունք, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Ավստրալիա;8 Հեմոֆիլիայի բուժման կենտրոն, Կալիֆորնիայի Դևիսի համալսարան, Սակրամենտո, Միացյալ Նահանգներ;9 Հեմոստազի և թրոմբոզի բաժանմունք, Հեմոֆիլիայի բուժման կենտրոն, Ալֆրեդ հիվանդանոց, Մելբուրն;10 Արյունաբանության ինստիտուտ, թագավորական արքայազն Ալֆրեդ հիվանդանոց, Քեմփերդաուն, Ավստրալիա;11 Մանկական արյունաբանական ուռուցքաբանություն, Saint Joseph's Children's Hospital, Տամպա, Միացյալ Նահանգներ;12 Արյունաբանության բաժանմունք, Ֆիոնա Սթենլի հիվանդանոց, Մերդոկ, Ավստրալիա;13 AP-HM, մանկական արյունաբանական ուռուցքաբանության բաժանմունք, մանկական հիվանդանոց La Timone, Aix Marseille University, INSERM, INRA, C2VN, Մարսել, Ֆրանսիա;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Իսպանիա;15 Արյունաբանության բաժանմունք, Սաութհեմփթոնի համալսարանական հիվանդանոց, Սաութհեմփթոն, Միացյալ Թագավորություն;16 Բժշկության բաժին, Վաշինգտոնի համալսարան Սենտ Լուիսում, Սենտ Լուիս;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Վաշինգտոն, Միացյալ Նահանգներ;18 McMaster համալսարան, Համիլթոն, Կանադա;19 Համապարփակ խնամքի հեմոֆիլիայի բուժման կենտրոն, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Բեռլին, Գերմանիա;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Նովատո, Միացյալ Նահանգներ

Տվյալների հիմնական կետեր

Haemo-QOL-A ընդհանուր և տիրույթի միավորներ

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05, և dP < 0.001. Boldface-ը ցույց է տալիս, որ CFB-ն ուներ հետախուզում P-արժեքը < 0.05. Haemo-QOL-A, հեմոֆիլիայի հատուկ կյանքի որակի հարցաշար մեծահասակների համար:

Haemo-QOL-A վերլուծության արդյունքները 3-րդ փուլի GENEr8-1 փորձարկման valoctocogene roxaparvovec գենային թերապիայի համար հեմոֆիլիայի A-ի համար: Տիրույթը և ընդհանուր միավորները ցուցադրվում են բազային, 26-րդ և 52-րդ շաբաթվա համար: Վարդագույն ստվերումը ցույց է տալիս միջին փոփոխություն բազայինից: (CFB), որը ≥ տիրույթի միավորների (6.0) և ընդհանուր միավորների (5.5) կլինիկական կարևոր տարբերությունն է (CID):

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ
պատկեր

Please enable the javascript to submit this form

Աջակցվում է Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics և uniQure, Inc.-ի կրթական դրամաշնորհներով:

Էական SSL