Տրանսգենային հանդուրժողականության խախտում իմունոպրեսիայի միջոցով

Տրանսգենային հանդուրժողականության խախտում իմունոպրեսիայի միջոցով
Հեմոֆիլիայի համար նոր տեխնոլոգիաների և գեների փոխանցման վերաբերյալ NHF-ի 16-րդ աշխատաժողովի կարևորագույն դրվագները

Տրանսգենային հանդուրժողականության խախտում իմունոպրեսիայի միջոցով

Valder R. Arruda, MD, PhD
Մանկաբուժության դոցենտ
Փենսիլվանիայի համալսարանի Պերելմանի բժշկության դպրոց
Բջջային և մոլեկուլային թերապիայի կենտրոն (CCMT)
Ֆիլադելֆիայի մանկական հիվանդանոց

Տվյալների հիմնական կետեր

ATG-ի ընդունման ժամկետը և տրանսգենին իմունային պատասխանը

Ոչ մարդկային պրիմատների (NHP) հետազոտությունները, որոնք նախապես բուժվել են միկոֆենոլատ մոֆետիլով (MMF)՝ սկսած վեկտորի ընդունումից 1 շաբաթ առաջ և ռապամիցինով, սկսած վեկտորի ընդունման օրվանից, ցույց են տվել, որ T-բջիջների իմունոսուպրեսիայի կիրառումը (նապաստակի հակաթիմոցիտային գլոբուլինով, rATG) AAV վեկտորի հետ զուգակցումը հանգեցրեց FIX հակամարմինների զարգացմանը և Th17/Treg հարաբերակցության աճին (ձախ վահանակ), մինչդեռ ATG-ի օգտագործումը AAV վեկտորից 5 շաբաթ անց հանգեցրեց FIX հակամարմինների բացակայությանը և ավելի ցածր Th17/Treg հարաբերակցության (աջ վահանակ):

Համառոտ. հատուկ թիրախային լիմֆոցիտ և/կամ ժամկետներ

Այս ուսումնասիրությունների շարքն ամփոփելու համար նշենք, որ իմունոպրեսիան Treg բջիջների նվազագույն կրճատմամբ օպտիմալ է՝ ապահովելու լյարդի միջնորդավորված իմունային հանդուրժողականությունը FIX տրանսգենային արտահայտման նկատմամբ: NHP-ներում MMF-ով և ռապամիցինով նախնական բուժումը, որին հաջորդում է rATG-ի հետաձգված ընդունումը, կարողացավ ապահովել կայուն իմունային հանդուրժողականություն, մինչդեռ վեկտորի ինֆուզիոն պահին կիրառվող rATG-ը կամ դակլիզումաբը ոչ:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ
պատկեր

Please enable the javascript to submit this form

Աջակցվում է Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics և uniQure, Inc.-ի կրթական դրամաշնորհներով:

Էական SSL