Լյարդի լենտիվիրուսային գենային թերապիա հեմոֆիլիայի և դրանից դուրս
Կարևորություններ ESGCT 28-րդ տարեկան կոնգրեսից

Լյարդի լենտիվիրուսային գենային թերապիա հեմոֆիլիայի և դրանից դուրս

Ալեսիո Կանտորե, բ.գ.թ
Սան Ռաֆֆաելեի գենային թերապիայի հեռուստամարաթոնի ինստիտուտ
Համալսարան Vita-Salute San Raffaele
Միլան, Իտալիա

Տվյալների հիմնական կետեր

Lentiviral Vector (LV) լյարդի գենային թերապիայի համար

Լենտիվիրուսային վեկտորների կոնստրուկցիան, որը նախատեսված է լյարդի վրա ուղղորդված գենային թերապիայի համար և օգտագործվում է փաթեթավորելու մարդու FIX կամ FVIII տրանսգենները, որոնք ներարկվել են ոչ մարդկային պրիմատների մեջ՝ վեկտոր-տրանսգենային կառուցվածքով հեպատոցիտները փոխակերպելու նպատակով:

Մարդկային կոագուլյացիայի գործոնի նորմալից վերնորմալ ակտիվություն NHP-ում

hFIX-ի և hFVIII-ի արտահայտությունը ոչ-մարդկային պրիմատներում ներթափանցված է համապատասխան տրանսգեն պարունակող lentiviral վեկտորով: LV-FIX վեկտոր-տրանսգենը ներարկվել է 2.5 x 10 չափաբաժիններով-9 TU / կգ (n = 1) և 7.5 x 10-9 TU / կգ (n = 3): LV-FVIII վեկտոր-տրանսգենային կոնստրուկցիան ներարկվել է 1 x 10 չափաբաժիններով-9 TU / կգ (n = 2) և 3 x 10-9 TU / կգ (n = 3):

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ
պատկեր

Please enable the javascript to submit this form

Աջակցվում է Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics և uniQure, Inc.-ի կրթական դրամաշնորհներով:

Էական SSL