Ավելի քան 5 տարի շարունակվող հեմոֆիլիա B-ով հիվանդների մի խումբ, որոնք բուժվել են Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus գենային թերապիայով
63-րդ ASH տարեկան ժողովի կարևորագույն դրվագները

Ավելի քան 5 տարի շարունակվող հեմոֆիլիա B-ով հիվանդների մի խումբ, որոնք բուժվել են Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus գենային թերապիայով

Բեն Ջ. Սամելսոն-Ջոնս, բ.գ.թ., բ.գ.թ1, Spencer K. Sullivan, MD2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Ադամ Գիերմաս, բ.գ.թ.4, Lindsey A. George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, MD8, Ամանդա Օ'Բրայեն9*, Յան Ուինբերն, MBBS, PhD, MRCS10 *, Lynne M Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11, և Ջերեմի Ռուպոն, բ.գ.թ9

1Ֆիլադելֆիայի մանկական հիվանդանոց, Ֆիլադելֆիա, ՊԱ
2Միսիսիպի առաջադեմ բժշկության կենտրոն, Մեդիսոն, MS
3Բջջային և մոլեկուլային թերապիա, Թագավորական արքայազն Ալֆրեդ հիվանդանոց, SLHD, Ավստրալիա
4Կալիֆոռնիայի համալսարան Դեյվիս, Սակրամենտո, Կալիֆոռնիա
5Փենսիլվանիայի համալսարանի Պերելմանի բժշկության դպրոց, Ֆիլադելֆիա, PA
6Հեմոֆիլիայի բուժման կենտրոն, UC Davis, Sacramento, CA
7Տորոնտոյի համալսարան, Սուրբ Միքայել հիվանդանոց, Տորոնտո, Կանադա
8Կոլումբիայի համալսարան, Նյու Յորք, Նյու Յորք
9Pfizer Inc, Քոլեջվիլ, Փենսիլվանիա
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Միացյալ Թագավորություն
11Pfizer Inc, Նյու Յորք, Նյու Յորք

Տվյալների հիմնական կետեր

ՖԻՔՍԻ Ակտիվությունը ժամանակի ընթացքում Fidanacogene Elaparvovec-ի ներարկումից հետո

FIX գործունեությունը (2020 թվականի դեկտեմբերի վերջնաժամկետի դրությամբ) fidanacogene elaparvovec-ի 15/1 փուլի կլինիկական փորձարկման 2 մասնակիցների համար, ովքեր ստացել են 5e11 վգ/կգ դոզան: FIX-ի ակտիվությունը որոշվել է կենտրոնական լաբորատոր Actin FSL-ի վրա հիմնված մակարդման մեկ փուլային վերլուծության միջոցով: FIX ակտիվության միջին մակարդակը մնացել է հեմոֆիլիայի մեղմ ծանրության միջակայքում՝ 22.8%, 1 տարի (n = 15); 25.4%, 2-րդ տարի (n = 14); 22.9%, 3-րդ տարի (n = 14); 24.9%, 4-րդ տարի (n = 9); և 19.8%, 5-րդ տարի (n = 7):

ABR ժամանակի ընթացքում Fidanacogene Elaparvovec-ի ներարկումից հետո

ABR 14 փուլի 15/1 մասնակիցներից 2-ի համար, ովքեր մասնակցել են երկարաժամկետ հետագա հետազոտությանը: Միայն 9 և 5 մասնակիցներ են հասել համապատասխանաբար 5 և 6 տարվա հետևողական ժամկետներին: Նախավեկտորային ինֆուզիայից ի վեր, միջին ABR-ը տատանվել է տարեկան 0.1-0.9-ի միջակայքում՝ հետևողականության ընթացքում, և ոչ մի մասնակից չի վերսկսել FIX պրոֆիլակտիկան:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ
պատկեր

Please enable the javascript to submit this form

Աջակցվում է Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics և uniQure, Inc.-ի կրթական դրամաշնորհներով:

Էական SSL