Առողջության հետ կապված կյանքի որակի բարելավումներ ծանր կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա B ունեցող մեծահասակների մոտ Etranacogene Dezaparvovec գենային թերապիա ստանալուց հետո
Հիմնական դրվագներ ISTH-ի 30-րդ համագումարից

Առողջության հետ կապված կյանքի որակի բարելավումներ ծանր կամ չափավոր ծանր հեմոֆիլիա B ունեցող մեծահասակների մոտ Etranacogene Dezaparvovec գենային թերապիա ստանալուց հետո

Ներկայացրեց՝ Steven W. Pipe, MD, Միչիգանի համալսարան, Էն Արբոր, Միչիգան, Միացյալ Նահանգներ

Ռ. Իցլեր1, Ջ.Միլլեր2Ռ. Ռոբսոն2, Պ. Մոնահան3, S. Խողովակ4

1CSL Behring, Պրուսիայի թագավոր, PA, ԱՄՆ, Պրուսիայի թագավոր, Փենսիլվանիա, Միացյալ Նահանգներ
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, ԱՄՆ, Little Falls, Նյու Ջերսի, Միացյալ Նահանգներ
3CSL Behring, Պրուսիայի թագավոր, PA, ԱՄՆ, Պրուսիայի թագավոր, Փենսիլվանիա, Միացյալ Նահանգներ
4Միչիգանի համալսարան, Էն Արբոր, Միչիգան, Միացյալ Նահանգներ

 

 

Տվյալների հիմնական կետեր

HOPE-B հիվանդի հաղորդված արդյունքի (PRO) վերջնական կետեր

Հիվանդի կողմից զեկուցված արդյունքի վերջնական կետերը, ինչպես երկրորդական, այնպես էլ հետախուզական, գնահատվել են որպես HOPE-B կլինիկական փորձարկման մաս: Որպես փորձաքննության երկրորդական վերջնակետեր նախապես նշվել են երկու գործիք, որոնք երկուսն էլ ընդհանուր հարցաթերթեր են, որոնք հատուկ չեն հեմոֆիլիայի հիվանդությանը. Ֆիզիկական ակտիվության միջազգային հարցաշարը (iPAQ) և EQ-5D-5L տեսողական անալոգային սանդղակը (VAS): Բացի այդ, փորձարկումը ներառում էր մի քանի PRO գործիքներ, որոնք նախապես նշվել էին որպես Հետախուզական վերջնակետեր:

Hem-A-QoL. Բարելավումները պահպանվել են 2-ում

Hem-A-QoL ընդհանուր գնահատականի բարելավումները, որոնք նկատվել են 1-ին տարուց հետո, պահպանվել են 2 տարվա հետևումից հետո: Միջին ընդհանուր միավորը բարելավվել է 6.2 միավորով` համեմատած առաջատարի հետ, ինչը ներկայացնում է 23.7% բարելավում: Հեմոֆիլիայի հետ կապված կոնկրետ տիրույթի միավորները, որոնք նշանակալի էին 1 տարվա դիտարկման ժամանակ, հետևողականորեն բարելավվել են գենային թերապիայից հետո 2 տարի հետո:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ
պատկեր

Please enable the javascript to submit this form

Աջակցվում է Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics և uniQure, Inc.-ի կրթական դրամաշնորհներով:

Էական SSL