Ո՞րն է գեոթերապիայի նպատակը հեմոֆիլիայով հիվանդների համար:

Ո՞րն է գեոթերապիայի նպատակը հեմոֆիլիայով հիվանդների համար:

Գեների թերապիա մեծ խոստումներ է տալիս այն հիվանդների համար, ովքեր ունեն բազմազան պայմաններ, ներառյալ քաղցկեղի տեսակները, ՁԻԱՀ-ը, շաքարախտը, սրտի հիվանդությունը և հեմոֆիլիան: Բուժման այս նորարարական մոտեցումը փոխում է մարմնի բջիջների ներսում գտնվող գեները ՝ հիվանդությունը դադարեցնելու համար: Գենաթերապիան փորձում է փոխարինել կամ ամրագրել մուտացիայի ենթարկված գեները և հիվանդ բջիջներն ավելի ակնհայտ դարձնել իմունային համակարգի համար: A և B հեմոֆիլիան ժառանգվում է որպես X- կապված ռեցեսիվ օրինաչափության մաս: Հեմոֆիլիայի գենետիկան ներառում է X քրոմոսոմում հայտնաբերված գեներ, և արյունահոսության այս խանգարումին հանգեցնելու համար անհրաժեշտ է ընդամենը մեկ արատավոր գեն: Բջջային և գենային թերապիաները դեռ ուսումնասիրության փուլում են, բայց արդյունքները խոստումնալից են: Կլինիկական փորձարկումները հաջողություն են ցույց տվել, իսկ Սննդամթերքի և դեղերի վարչությունը (FDA) հաստատել է բջիջների թերապիայի մեկ տեսակ: Գլեն Ֆ. Փիրսի գլխավորությամբ անցկացվող «Հիմնական նկատառումներ. Հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի առաջընթացներ» բաժնում մենք քննարկում ենք հիվանդության ընդհանուր պատկերը, գենոթերապիայի ներկա վիճակը և այլն:

Ի՞նչ է գենաթերապիան հեմոֆիլիայի դեմ:

Հեմոֆիլիկների մոտ արատավոր գեն կա, և այդ գենը նրանց մոտ առաջացնում է արյան սպիտակեցման համար անհրաժեշտ ճիշտ սպիտակուցներ: Բացակայող սպիտակուցն այն է, ինչը սահմանում է հեմոֆիլիայի տեսակը: Հեմոֆիլիա Ա-ով հիվանդներին պակասում է VIII գործոնը, իսկ հեմոֆիլիայով տառապողների մոտ ՝ IX գործոնը:

Տասնամյակներ շարունակ հեմոֆիլիայի այս երկու ձևերի բուժումը ներառում էր անհրաժեշտ սպիտակուցի, VIII գործոնի կամ IV գործոնի աշխատանքային պատճեն վերցնելը և դրանով հիվանդին ներարկել: Այս փոխարինող թերապիան հեմոֆիլիայի բուժման հիմքն է, բայց այն պահանջում է երկարատև բուժում: Գենով փոխարինող թերապիան պարզապես չի ապահովում բացակայող սպիտակուցը արյան խտացման համար: Նպատակը դրա փոխարեն արատավոր գենն է փոխարինել: Դա հավակնոտ նպատակ է, բայց այն կուղղեր խնդիրը հենց դրա հիմքում: Հեմոֆիլիայի հետ կապված գենետիկ թերությունը շտկելով `բուժումը մարմնին հնարավորություն է տալիս պատրաստել իր սպիտակուցը, ուստի հետագա բուժման կարիք չկա:

Ինչպես է գործում հեմոֆիլիայի գենային թերապիան

Հեմոֆիլիայի գենաթերապիա սովորաբար օգտագործում է փոփոխված վիրուս, ուստի այն հիվանդություն չի առաջացնում: Փոփոխված վիրուսը նաև հանդես է գալիս որպես վեկտոր, որը ներկայացնում է մակարդման գործոնի համար անհրաժեշտ գենի կրկնօրինակը: Վիրուսները լավ են աշխատում որպես վեկտորներ, քանի որ դրանք կարող են մտնել բջիջներ և հասցնել գենետիկ նյութեր: Վիրուսի փոփոխումը նշանակում է, որ այն ապահովում է միայն բուժական գենետիկական նյութ: Վեկտորները մտնում են հիվանդի լյարդի բջիջներ, և լյարդը ստեղծում է արյան համար անհրաժեշտ տարբեր տարրեր ՝ ներառյալ VIII և IX մակարդելիության գործոնները: Վիրուսը գործող գենը լյարդի բջիջների մեջ մտցնելուց հետո գենաթերապիան գեներին ասում է, որ արտադրում են արյան ակտիվ մակարդելիության գործոններ:

Ո՞րն է հեմոֆիլիացիների գենային թերապիայի նպատակը:

Գեների թերապիա կարող է երկարաժամկետ լուծում տալ ծանր արյունահոսության դրվագների ռիսկի տակ գտնվողների համար և արատավոր գենը փոխարինել գործող մեկով:

Բուժման մեկ և արված մոտեցումը կարող է նշանակել, որ հեմոֆիլիայով հիվանդները, ովքեր այժմ ստիպված են դիմանալ հաճախակի ներերակային ինֆուզիոններին `անհրաժեշտ մակարդելիության գործոնները ստանալու համար, կարող են ունենալ մեկ դեղաչափով մեկ բուժում: Դա հեմոֆիլիկների համար գենաթերապիան դարձնում է հեղափոխական և կյանք փոխող տարբերակ: Այն կարող է նոր ազատություն և նրանց գործունեությունը մեծացնելու հնարավորություն տալ հիվանդությամբ տառապողներին:

Հարցը, որը մնում է բուժման այս մոտեցման վերաբերյալ, երկարակեցությունն է: Երկուսն էլ կենդանիների և մարդու կլինիկական ուսումնասիրություններ ցույց են տվել, որ բուժումը տևում է տարիներ: Այնուամենայնիվ, դա նոր հայեցակարգ է, ուստի ժամանակ կպահանջվի ՝ տեսնելու համար, թե արդյոք տևում է մեկ դեղաչափով բուժումը:

Հեմոֆիլիայի գենաթերապիայի մասին ավելին իմանալու և վերջին նորությունները ստանալու մասին ՝ բաժանորդագրվել թարմացումների համար այսօր.