Հաղթահարելով հակա-AAV-ի նախկինում գոյություն ունեցող անձեռնմխելիությունը՝ կլինիկական պայմաններում գենի անվտանգ և արդյունավետ փոխանցման հասնելու համար
Կարևորություններ ESGCT 28-րդ տարեկան կոնգրեսից

Հաղթահարելով Anti-AAV-ի նախկինում գոյություն ունեցող անձեռնմխելիությունը՝ Կլինիկական պարամետրերում գեների անվտանգ և արդյունավետ փոխանցման հասնելու համար:

Ջուզեպպե Ռոնզիտի, բ.գ.թ
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Տվյալների հիմնական կետեր

Հաղթահարելով հակա-AAV-ի նախկինում գոյություն ունեցող անձեռնմխելիությունը՝ կլինիկական պայմաններում գենի անվտանգ և արդյունավետ փոխանցման հասնելու համար

(A) Տրանսգենային արտահայտման արդյունավետությունը AAV վեկտորների օգտագործմամբ կարող է կրճատվել բնածին անձեռնմխելիության շնորհիվ: (B) Հայեցակարգի այս ապացույցի ուսումնասիրության մեջ, որը ներառում է ոչ մարդկային պրիմատներ հակա-AAV հակամարմիններով, էնդոպեպտիդացված իմլիֆիդազը (IdeS) օգտագործվել է որոշելու համար, թե արդյոք շրջանառվող IgG-ի դեգրադացիան կարող է բարելավել AAV-ով միջնորդավորված hFIX արտահայտությունը:

Գենային թերապիայի բարելավված արդյունավետությունը IdeS-ով ոչ-մարդկային պրիմատների մոտ

FIX պարունակող AAV8-ով բուժվող ոչ մարդկային պրիմատների մոտ, hFIX-ի էքսպրեսիան պլազմայում զգալիորեն ավելի բարձր է եղել IdeS-ով բուժում ստացած կենդանու մոտ, քան IdeS բուժում չունեցող կենդանու մոտ: Այս արդյունքները ցույց են տալիս, որ համակարգային IgG-ի դեգրադացիան կարող է թույլ տալ գենային թերապիա AAV վեկտորներով հեմոֆիլիայով շիճուկ դրական հիվանդների մոտ, ինչպես նաև նախկինում բուժված հիվանդների՝ նվազող գործոնի արտահայտությամբ:

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ
պատկեր

Please enable the javascript to submit this form

Աջակցվում է Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics և uniQure, Inc.-ի կրթական դրամաշնորհներով:

Էական SSL