Արյունահոսության տվյալները ելակետային գծում FIX արտահայտման մակարդակները հեմոֆիլիա B-ով տառապող մարդկանց մոտ. վերլուծություն՝ օգտագործելով «գործոնների արտահայտման ուսումնասիրությունը»
63-րդ ASH տարեկան ժողովի կարևորագույն դրվագները

Արյունահոսության տվյալները ելակետային գծում FIX արտահայտման մակարդակները հեմոֆիլիա B-ով տառապող մարդկանց մոտ. վերլուծություն՝ օգտագործելով «գործոնների արտահայտման ուսումնասիրությունը»

Թոմ Բերք, MSc1,2 *, Անում Շեյխ2*, Թալահա Ալի3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Բրայան Օ'Մահոնի, FACSLM7,8 *, Սթիվեն Վ. Պայպ, բժիշկ9, և Ջեյմի Օ'Հարան, MSc1,2 *

1Առողջապահության և սոցիալական խնամքի ֆակուլտետ, Չեսթերի համալսարան, Չեստեր, Միացյալ Թագավորություն
2HCD Economics, Daresbury, Միացյալ Թագավորություն
3uniQure, Մեքսիկա, Լեքսինգթոն
4uniQure, Մեքսիկա, Լեքսինգթոն
5Վաշինգտոնի համալսարան, Վաշինգտոն Արյունահոսության խանգարումների կենտրոն, Սիեթլ, Վ
6Եվրոպական հեմոֆիլիայի կոնսորցիում, Բրյուսել, Բելգիա
7Թրինիթի քոլեջ Դուբլին, Դուբլին, Իռլանդիա
8Իռլանդական հեմոֆիլիայի հասարակություն, Դուբլին, Իռլանդիա
9Միչիգանի համալսարանի մանկաբուժության և պաթոլոգիայի ամբիոններ, Էն Արբոր, Միչիգան

Տվյալների հիմնական կետեր

Կանխատեսված արյունահոսություններ գործոնային արտահայտման մակարդակի ընդհանրացված գծային մոդելում

Հիվանդության ծանրաբեռնվածության երկու ուսումնասիրությունների տվյալները (ՇԽԱՏԱԿ ԵՄ I-II և CHESS US/US+) օգտագործվել են ընդհանրացված գծային մոդելում (GLM), լոգարիթմական կապով` գնահատելու հեմոֆիլիա ունեցող հիվանդների ABR և FIX արտահայտման մակարդակների (FEL) միջև կապը: B. Վերլուծության մեջ ընդգրկված բոլոր հիվանդների մոտ (N = 407) միջին FEL (SD) եղել է 9.95 IU/dL (10.5), իսկ միջին ABR (SD)՝ 2.4 արյունահոսություն/տարի (3.6): Կանխատեսված արյունահոսությունները՝ որպես մոդելի կողմից արտադրված FEL-ի ֆունկցիա, ներկայացված են վերևում: Տարիքի, BMI-ի և արյան միջոցով փոխանցվող վիրուսների ճշգրտումից հետո մոդելի միջին ABR-ը նվազել է 0.8 միավորով՝ FEL-ի յուրաքանչյուր 1% աճի համար (P <0.001):

Կապված բովանդակություն

Ինտերակտիվ վեբինարներ
պատկեր

Please enable the javascript to submit this form

Աջակցվում է Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics և uniQure, Inc.-ի կրթական դրամաշնորհներով:

Էական SSL