A hemofília génterápiájának előrelépései

Főbb szempontok:
A hemofília génterápiájának előrelépései

Élő felvételként az ASH 62. éves találkozóját és kiállítását megelőző pénteki műholdas szimpóziumként vették fel

Miután minden videó befejeződött, görgessen lefelé az oldalon a következő megnyitásához

Introductions

Bemutatta: Glenn F. Pierce, MD, PhD

Génterápia sokat ígér a legkülönbözőbb állapotú egyének számára, beleértve a rákos megbetegedéseket, az AIDS-et, a cukorbetegséget, a szívbetegségeket és a hemofíliát. A kezelés ezen innovatív megközelítése megváltoztatja a test sejtjeiben lévő géneket a betegség leállítása érdekében. 

A génterápia megkísérli a mutált gének helyettesítését vagy rögzítését, és a beteg sejtek nyilvánvalóbbá tételét az immunrendszer számára. Az A és B hemofília egy X-hez kötött recesszív minta részeként öröklődik. A hemofília genetika magában foglalja az X kromoszómában található géneket, és ehhez csak egy hibás génre van szükség a vérzési rendellenesség kialakulásához.

A sejt- és génterápiákat még vizsgálják, de az eredmények ígéretesek. A klinikai vizsgálatok eredményeket mutattak, és az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) jóváhagyta a sejtterápia egyik típusát. Miénkben Főbb szempontok: A hemofília génterápiájának előrelépései Glenn F. Pierce vezetésével áttekintjük a betegség áttekintését, a génterápia jelenlegi állapotát és egyebeket.