Apheresis felhasználása a semlegesítő AAV antitestek eltávolítására olyan betegektől, akik korábban kizárták a génterápiából
Kiemelés az ASGCT 23. éves üléséből

Apheresis felhasználása a semlegesítő AAV antitestek eltávolítására olyan betegektől, akik korábban kizárták a génterápiából

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1, Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1, Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Egyesült Királyság

2University College London, London, Egyesült Királyság

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Egyesült Királyság

Fő adatpontok

A hemofíliás betegek 70% -a expresszálhat olyan antitesteket, amelyek megakadályozzák a génterápia AAV-vektorokkal történő kezelését. Ez a tanulmány azt mutatja, hogy a kettős szűrésű plazmaferézis (DFPP) felhasználható az AAVS3 semlegesítő antitest (NAb) titereinek csökkentésére a kísérleti alkalmassági kritériumokhoz való igazításhoz.

Az egymást követő DFPP-ciklusokkal vagy anélkül szenvedő betegek eredményei fényes luciferáz-transzdukciós gátlási teszttel (BL-TIA). Az egymást követő ciklusok a Nab-titerek csökkentésében hatékonyabbak voltak, mint a nem egymást követő ciklusok. A regressziós elemzés azt jósolta, hogy 5 ciklus 3% -kal csökkenti a kezdő AAVS94 NAb-titerét, ami lehetővé teszi a betegek 60% -ának kezelését.

KAPCSOLODO TARTALOM