A World Federation of Haemophilia Gene Therapy Registry felhasználása a génterápiával kezelt hemofíliás betegek hosszú távú nyomon követésére
Kiemelt események a WFH 2022-es világkongresszusáról

A World Federation of Haemophilia Gene Therapy Registry felhasználása a génterápiával kezelt hemofíliás betegek hosszú távú nyomon követésére

Előadó: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle1, Donna Coffin2, Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A. George4, Alfonso Iorio5, Wolfgang Miesbach6, Declan Noone7, Flora Peyvandi8, Steven Pipe9, Michael Recht10, Mark Skinner11, Leonard Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1Washingtoni Egyetem, Seattle, Egyesült Államok
2Hemofília Világszövetsége, Montreal, Kanada
3Nemzetközi Thrombosis és Haemostasis Társaság, Carrboro, Egyesült Államok
4Philadelphiai Gyermekkórház, Philadelphia, Egyesült Államok
5Egészségügyi Kutatási módszerek, bizonyítékok és hatások osztálya, McMaster Egyetem, Hamilton, Kanada
6Medical Clinic 2/Institute of Transfusione Medicine University Hospital Frankfurt, Németország
7Európai Haemophilia Consortium, Belgium
8Università degli Studi di Milano, Olaszország
9Gyermekgyógyászati ​​és Patológiai Tanszékek, Michigani Egyetem, Ann Arbor, Egyesült Államok
10American Trombosis and Hemostasis Network, Rochester, Egyesült Államok
11Institutefor Policy Advancement Ltd. és Egészségügyi Kutatási Módszerek, bizonyítékok és hatások osztálya, McMaster University, Washington, District of Columbia
12National Hemophilia Foundation, New York, Egyesült Államok
13A Witwatersrand-i Egyetem, Dél-Afrika

Fő adatpontok

WFH GTR megvalósítás

A WFH génterápiás regiszter (GTR) egy prospektív, megfigyelési és longitudinális regiszter, amelynek általános célja, hogy adatokat gyűjtsön minden hemofília miatt génterápiában részesülő betegről, mind a klinikai vizsgálatok során, mind a forgalomba hozatalt követő szakaszban, ha és amikor jóváhagyják. Ezek a nyilvántartás elsődleges és másodlagos céljai.

WFH GTR célkitűzések

A GTR megvalósítása érdekében a WFH felveszi a kapcsolatot az egyes hemofília-kezelő központokkal (HTC), kezdve azokkal, akik részt vesznek a hemofília génterápiás klinikai vizsgálataiban. A nemzeti hemofília regisztereket is felkérik, hogy járuljanak hozzá. A WFH az iparral is együttműködik egy folyamat kidolgozásán a befejezett klinikai vizsgálatokból származó adatok beszerzésére.

KAPCSOLODO TARTALOM

Interaktív webinarok
Kép

Please enable the javascript to submit this form

A Bayer, a BioMarin, a CSL Behring, a Freeline Therapeutics Limited, a Pfizer Inc., a Spark Therapeutics és a uniQure, Inc. oktatási ösztöndíjai által támogatott.

Alapvető SSL