A World Federation of Haemophilia Gene Therapy Registry felhasználása a génterápiával kezelt hemofíliás betegek hosszú távú nyomon követésére

Kiemelt események a WFH 2022-es világkongresszusáról

A World Federation of Haemophilia Gene Therapy Registry felhasználása a génterápiával kezelt hemofíliás betegek hosszú távú nyomon követésére

Előadó: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle¹, Donna Coffin², Mayss Naccache², Cary Clark³, Lindsey A. George⁴, Alfonso Iorio⁵, Wolfgang Miesbach⁶, Declan Noone⁷, Flora Peyvandi⁸, Steven Pipe⁹, Michael Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹, Leonard Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F. Pierce²

¹Washingtoni Egyetem, Seattle, Egyesült Államok
²Hemofília Világszövetsége, Montreal, Kanada
³Nemzetközi Thrombosis és Haemostasis Társaság, Carrboro, Egyesült Államok
⁴Philadelphiai Gyermekkórház, Philadelphia, Egyesült Államok
⁵Egészségügyi Kutatási módszerek, bizonyítékok és hatások osztálya, McMaster Egyetem, Hamilton, Kanada
⁶Medical Clinic 2/Institute of Transfusione Medicine University Hospital Frankfurt, Németország
⁷Európai Haemophilia Consortium, Belgium
⁸Università degli Studi di Milano, Olaszország
⁹Gyermekgyógyászati és Patológiai Tanszékek, Michigani Egyetem, Ann Arbor, Egyesült Államok
¹⁰American Trombosis and Hemostasis Network, Rochester, Egyesült Államok
¹¹Institutefor Policy Advancement Ltd. és Egészségügyi Kutatási Módszerek, bizonyítékok és hatások osztálya, McMaster University, Washington, District of Columbia
¹²National Hemophilia Foundation, New York, Egyesült Államok
¹³A Witwatersrand-i Egyetem, Dél-Afrika

A WFH génterápiás regiszter (GTR) egy prospektív, megfigyelési és longitudinális regiszter, amelynek általános célja, hogy adatokat gyűjtsön minden hemofília miatt génterápiában részesülő betegről, mind a klinikai vizsgálatok során, mind a forgalomba hozatalt követő szakaszban, ha és amikor jóváhagyják. Ezek a nyilvántartás elsődleges és másodlagos céljai.

A GTR megvalósítása érdekében a WFH felveszi a kapcsolatot az egyes hemofília-kezelő központokkal (HTC), kezdve azokkal, akik részt vesznek a hemofília génterápiás klinikai vizsgálataiban. A nemzeti hemofília regisztereket is felkérik, hogy járuljanak hozzá. A WFH az iparral is együttműködik egy folyamat kidolgozásán a befejezett klinikai vizsgálatokból származó adatok beszerzésére.