Célzott sinusoiális endotélium
Fénypontok az NHF 16., az új technológiákról és a hemofília géntranszferről szóló műhelyéből

Célzott sinusoiális endotélium

Antonia Follenzi, MD, PhD
Piemonte Orientale Egyetem
Novara, Olaszország

Fő adatpontok

A pF8 Promoter GFP kifejezést hajt végre LSEC-ekben

A természetes FVIII-promoter, a pF8, a GFP expresszióját irányítja a máj sinusoidális endoteliális sejtjeiben (LSEC). C57BL/6 hemofília A (HA) egerek májának immunfluoreszcencia analízise 1 és 6 hónappal az LV.pF8.GFP lentivírus vektor injekciója után. (DAPI, 4',6-diamidino-2-fenil-indol; GFP, zöld fluoreszcens fehérje; Lyve-1, nyirokerek endothel receptor 1, az LSEC-ek markere)

LV-pF8-FVIII korrigált FVIII szint B6/129-HA egerekben Treg-függő

Összefoglalva ezt a tanulmánysorozatot, a Treg-sejtek minimális csökkenésével járó immunszuppresszió optimális a máj által közvetített immuntolerancia biztosításához a FIX transzgén expressziójával szemben. Az NHP-kben az MMF-fel és rapamicinnel végzett előkezelés, majd az rATG késleltetett beadása tartós immuntoleranciát tudott biztosítani, míg a vektorinfúzió idején adott rATG vagy daclizumab nem.

KAPCSOLODO TARTALOM

Interaktív webinarok
Kép

Please enable the javascript to submit this form

A Bayer, a BioMarin, a CSL Behring, a Freeline Therapeutics Limited, a Pfizer Inc., a Spark Therapeutics és a uniQure, Inc. oktatási ösztöndíjai által támogatott.

Alapvető SSL