Stabil hemosztatikus korrekció és a hemofíliával kapcsolatos életminőség javulása: Az etranakogén dezaparvovec kulcsfontosságú 3. fázisú HOPE-B vizsgálatának végső elemzése
Kiemelt események az ASGCT 25. éves találkozójáról

Stabil hemosztatikus korrekció és a hemofíliával kapcsolatos életminőség javulása: Az etranakogén dezaparvovec kulcsfontosságú 3. fázisú HOPE-B vizsgálatának végső elemzése

Bemutatja: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok

Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1Michigan Egyetem, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Hollandia
3Oregoni Egészségügyi és Tudományegyetem, Portland, OR
4Észak-Karolinai Egyetem, Chapel Hill, NC
5Vérzési rendellenességek és alvadási központ, Careggi Egyetemi Kórház, Firenze, Olaszország
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Poroszország királya, PA
8Frankfurti Egyetemi Kórház, Frankfurt, Németország

Fő adatpontok

Tartós FIX tevékenység akár 18 hónapig

Egylépcsős FIX aktivitás mérsékelten súlyos (N=10) és súlyos (N=44) betegek számára, akik etranakogén dezaparvovec-et (AAV5-Padua hFIX) kaptak 2x10 adagban13 gc/kg a 3. fázisú HOPE-B kísérletben. Ebben az elemzésben AAV5 neutralizáló antitestekkel (NAb) rendelkező és nem rendelkező betegek is részt vettek.

Hasonló FIX-aktivitás (%) az AAV5-höz hasonló NAb-vel rendelkező és nem rendelkező alanyok esetében

Egyállapotú FIX-aktivitás a kiinduláskor és 18 hónappal az infúzió után olyan betegeknél, akiknél már léteztek AAV5 NAb-k, vagy nem. Az antitestekkel úgy határoztuk meg, hogy a titere nagyobb, mint a kimutatási határ (LOD). Az antitestek nélkül úgy határoztuk meg, hogy a titere kisebb vagy egyenlő, mint a LOD.

Következetes biztonsági profil

Az etranakogén-dezaparvovek biztonságossági profilja 18 hónap után megfelelt a korábban bemutatott adatoknak. A betegek több mint 10%-ánál előforduló leggyakoribb kezeléssel összefüggő mellékhatások (TRAE) az ALT-szint emelkedése (17%), fejfájás (15%), influenzaszerű betegség (13%) és infúzióval összefüggő reakciók (13%) voltak. ).

KAPCSOLODO TARTALOM

Interaktív webinarok
Kép

Please enable the javascript to submit this form

A Bayer, a BioMarin, a CSL Behring, a Freeline Therapeutics Limited, a Pfizer Inc., a Spark Therapeutics és a uniQure, Inc. oktatási ösztöndíjai által támogatott.

Alapvető SSL