Stabil hemosztatikus korrekció és a hemofíliával kapcsolatos életminőség javulása: Az etranakogén dezaparvovec kulcsfontosságú 3. fázisú HOPE-B vizsgálatának végső elemzése

Kiemelt események az ASGCT 25. éves találkozójáról

Stabil hemosztatikus korrekció és a hemofíliával kapcsolatos életminőség javulása: Az etranakogén dezaparvovec kulcsfontosságú 3. fázisú HOPE-B vizsgálatának végső elemzése

Bemutatja: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok

Steven W. Pipe¹, Frank WG Leebeek², Michael Recht³, Nigel S. Key⁴, Giancarlo Castaman⁵, David Cooper⁶, Robert Gut⁶, Ricardo Dolmetsch⁶, Yanyan Li⁷, Paul E. Monahan⁷, Wolfgang Miesbach⁸

¹Michigan Egyetem, Ann Arbor, MI
²Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Hollandia
³Oregoni Egészségügyi és Tudományegyetem, Portland, OR
⁴Észak-Karolinai Egyetem, Chapel Hill, NC
⁵Vérzési rendellenességek és alvadási központ, Careggi Egyetemi Kórház, Firenze, Olaszország
⁶uniQure Inc., Lexington, MA
⁷CSL Behring, Poroszország királya, PA
⁸Frankfurti Egyetemi Kórház, Frankfurt, Németország

Fő adatpontok

Egylépcsős FIX aktivitás mérsékelten súlyos (N=10) és súlyos (N=44) betegek számára, akik etranakogén dezaparvovec-et (AAV5-Padua hFIX) kaptak 2x10 adagban¹³ gc/kg a 3. fázisú HOPE-B kísérletben. Ebben az elemzésben AAV5 neutralizáló antitestekkel (NAb) rendelkező és nem rendelkező betegek is részt vettek.

Hasonló FIX-aktivitás (%) az AAV5-höz hasonló NAb-vel rendelkező és nem rendelkező alanyok esetében

Egyállapotú FIX-aktivitás a kiinduláskor és 18 hónappal az infúzió után olyan betegeknél, akiknél már léteztek AAV5 NAb-k, vagy nem. Az antitestekkel úgy határoztuk meg, hogy a titere nagyobb, mint a kimutatási határ (LOD). Az antitestek nélkül úgy határoztuk meg, hogy a titere kisebb vagy egyenlő, mint a LOD.

Az etranakogén-dezaparvovek biztonságossági profilja 18 hónap után megfelelt a korábban bemutatott adatoknak. A betegek több mint 10%-ánál előforduló leggyakoribb kezeléssel összefüggő mellékhatások (TRAE) az ALT-szint emelkedése (17%), fejfájás (15%), influenzaszerű betegség (13%) és infúzióval összefüggő reakciók (13%) voltak. ).