Hungarian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Kiemelt események az ASGCT 25. éves találkozójáról
A Stabilin-2 promóter modulálja az FVIII-ra adott immunválaszt a lentivírus vektor bejuttatása után hemofil egerekben
Előadó: Antonia Follenzi, MD, PhD, University of Piemonte Orientale, Novara, Olaszország
Antonia Follenzi1, Borroni Ester1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Famà1, Valentina Bruscaggin1, Simone Merlin1, Brian D. Brown2, Chiara Borsotti1
Fő adatpontok
- Stablin-2 (STAB2) Promoter irányítja az expressziót az LSEC-ekben
- A STAB2 promóter irányítja az LV.pSTAB2.FVIII expresszióját hemofília A egerekben
A STAB2 egy scavenger receptor, amely részt vesz a hialuronán és a vWF-FVIII komplex kiürülésében. A receptort főként a májban expresszálják a máj sinusoidális endothelsejtek (LSEC). A STAB2 promotert használták a GFP expresszió irányítására LSEC-ekben lentivírus (LV) bejuttatáskor. LV.STAB2-GFP/FVIII vektorok immunreaktív BALB/c egerekbe történő injektálása endoteliális célzást és a transzgénexpresszió hosszú távú fenntartását mutatta, összehasonlítva a PGK használatával, egy mindenütt jelenlévő promoterrel, amelynek expressziója 2 héten belül megszűnt az injekció beadásával egerek.
A STAB2 promoter aktivitását tovább értékeltük in vivo FVIII transzgént hordozó LV injektálásával több hemofil egértörzsbe, majd a FVIII aktivitás értékelését és a semlegesítő antitestek képződését. Amint az itt látható, az FVIII transzgén LV-bejutása, amelyet a STAB2 promoter vezérel, FVIII expressziójához vezetett, főleg LSEC-ekben (bal oldali panel), semlegesítő antitestek nélkül (jobb panel) legfeljebb egy évig.
KAPCSOLODO TARTALOM
