A Stabilin-2 promóter modulálja az FVIII-ra adott immunválaszt a lentivírus vektor bejuttatása után hemofil egerekben
Kiemelt események az ASGCT 25. éves találkozójáról

A Stabilin-2 promóter modulálja az FVIII-ra adott immunválaszt a lentivírus vektor bejuttatása után hemofil egerekben

Előadó: Antonia Follenzi, MD, PhD, University of Piemonte Orientale, Novara, Olaszország

Antonia Follenzi1, Borroni Ester1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Famà1, Valentina Bruscaggin1, Simone Merlin1, Brian D. Brown2, Chiara Borsotti1

1Egészségtudományi Tanszék, Piemonte Orientale Egyetem, Novara, Olaszország
2Egészségügyi Tudományok Osztálya, Mount Sinai School of Medicine, New York, New York

Fő adatpontok

Stablin-2 (STAB2) Promoter irányítja az expressziót az LSEC-ekben

A STAB2 egy scavenger receptor, amely részt vesz a hialuronán és a vWF-FVIII komplex kiürülésében. A receptort főként a májban expresszálják a máj sinusoidális endothelsejtek (LSEC). A STAB2 promotert használták a GFP expresszió irányítására LSEC-ekben lentivírus (LV) bejuttatáskor. LV.STAB2-GFP/FVIII vektorok immunreaktív BALB/c egerekbe történő injektálása endoteliális célzást és a transzgénexpresszió hosszú távú fenntartását mutatta, összehasonlítva a PGK használatával, egy mindenütt jelenlévő promoterrel, amelynek expressziója 2 héten belül megszűnt az injekció beadásával egerek.

A STAB2 promóter irányítja az LV.pSTAB2.FVIII expresszióját hemofília A egerekben

A STAB2 promoter aktivitását tovább értékeltük in vivo FVIII transzgént hordozó LV injektálásával több hemofil egértörzsbe, majd a FVIII aktivitás értékelését és a semlegesítő antitestek képződését. Amint az itt látható, az FVIII transzgén LV-bejutása, amelyet a STAB2 promoter vezérel, FVIII expressziójához vezetett, főleg LSEC-ekben (bal oldali panel), semlegesítő antitestek nélkül (jobb panel) legfeljebb egy évig.

KAPCSOLODO TARTALOM

Interaktív webinarok
Kép

Please enable the javascript to submit this form

A Bayer, a BioMarin, a CSL Behring, a Freeline Therapeutics Limited, a Pfizer Inc., a Spark Therapeutics és a uniQure, Inc. oktatási ösztöndíjai által támogatott.

Alapvető SSL