A B-LIEVE, az FLT1a AAV génterápia 2/180 fázisú dózismegerősítő vizsgálatának eredményei hemofíliás B betegeknél
Fénypontok az ISTH 30. kongresszusáról

A B-LIEVE, az FLT1a AAV génterápia 2/180 fázisú dózismegerősítő vizsgálatának eredményei hemofíliás B betegeknél

Bemutatja: Guy Young, MD, Keck School of Medicine of USC, Los Angeles, California, Egyesült Államok

G. Young1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3

1Gyermekkórház Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, USA, Los Angeles, California, Egyesült Államok
2Royal Free Hospital, London, Anglia, Egyesült Királyság
3Freeline, Stevenage, Anglia, Egyesült Királyság

 

Fő adatpontok

FIX szintek

FIX szintek az első 3 hemofíliás B betegnél, akiket FLT180a AAV génterápiával kezeltek az 1/2 fázisú B-LIEVE vizsgálatban. A FIX értékek egy központi laboratóriumban végzett egylépcsős vizsgálatból származnak; vízszintes szaggatott vonal a normál FIX expresszió alsó határa (50 NE/dL). A 23. május 2022-i adatvágáskor a FIX szint 93, 92 és 80 volt a 77., 56. és 36. vizsgálati napon az 1., 2. és 3. betegeknél.

FIX és egyidejű ALT szintek

FIX (piros) és ALT (sárga) szintek a B-LIEVE vizsgálatban FLT3a-val kezelt 180 betegnél. Három héttel az FLT180a infúzió után a betegek egy csökkenő orális kortikoszteroid kezelést és egy rövid orális takrolimusz kezelést kezdtek profilaxisként, hogy minimalizálják a vektorral kapcsolatos immunválaszokat. A függőleges pontozott vonalak profilaktikus exogén FIX infúziók, amelyeket az FLT180a infúziót követő napokon kaptak.

KAPCSOLODO TARTALOM

Interaktív webinarok
Kép

Please enable the javascript to submit this form

A Bayer, a BioMarin, a CSL Behring, a Freeline Therapeutics Limited, a Pfizer Inc., a Spark Therapeutics és a uniQure, Inc. oktatási ösztöndíjai által támogatott.

Alapvető SSL