A transzgén által termelt FVIII és a vérzési arány közötti kapcsolat a Valoctocogene Roxaparvovec géntranszfer után 2 évvel: A 8-1. generáció eredményei
Fénypontok az ISTH 30. kongresszusáról

A transzgén által termelt FVIII és a vérzési arány közötti kapcsolat a Valoctocogene Roxaparvovec géntranszfer után 2 évvel: A 8-1. generáció eredményei

Előadó: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Egészségtudományi Kar – Witwatersrand Egyetem és Nemzeti Egészségügyi Laboratóriumi Szolgálat, Johannesburg, Dél-Afrika

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G. Kenet7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Madan10, J. Mason11, J. Oldenburg12, M. Ozelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Reding16, S. Shapiro17, H. Yu18, T. Robinson18, S. Pipe19

1Witwatersrand Egyetem, Nemzeti Egészségügyi Laboratóriumi Szolgálat és Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Akadémiai Kórház, Johannesburg, Gauteng, Dél-Afrika
2APHM, Gyermekhematológiai Onkológiai Osztály, La Timone Gyermekkórház és Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur, Franciaország
3Hematológiai osztály, Belgyógyászati ​​Osztály, Nemzeti Tajvani Egyetemi Kórház, Taipei, Keelung, Tajvan (Kínai Köztársaság)
4Országos Gyermekkórház hematológiai, onkológiai és csontvelő-transzplantációs osztálya és az Ohio Állami Egyetem Orvostudományi Főiskolája, Columbus, Ohio, Egyesült Államok
5Hematológiai/onkológiai osztály, Kaliforniai Egyetem Orvostudományi Osztálya San Diego, San Diego, Kalifornia, Egyesült Államok
6Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research és Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok
7Sheba orvosi központ és Tel Aviv Egyetem, Tel Aviv, Tel Aviv, Izrael
8Hematológiai központ, Imperial College London, London, Anglia, Egyesült Királyság
9Kaliforniai Egyetem San Francisco, San Francisco, Kalifornia, Egyesült Államok
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, Anglia, Egyesült Királyság
11Queensland Haemophilia Centre, Royal Brisbane and Women's Hospital és University of Queensland, Brisbane, Queensland, Ausztrália
12Kísérleti Hematológiai és Transzfúziós Orvostudományi Intézet és Ritka Betegségek Központja, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Németország
13Hemocentro UNICAMP, Belgyógyászati ​​Osztály, Orvostudományi Kar, Campinas Egyetem, Campinas, Sao Paulo, Brazília
14Fondazione IRCCS Ca' Granda – Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemofília és Trombózis Központ és Fondazione Luigi Villa, valamint Patofiziológiai és Transzplantációs Osztály, Università degli Studi di Milano, Milánó, Lombardia, Olaszország
15Ortopédiai Hemofília Kezelési Központ, Los Angeles, Kalifornia, Egyesült Államok
16Vérzéses és véralvadási rendellenességek központja, Minnesota Egyetem, Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok
17Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Oxfordi Egyetem és Oxford National Institute for Health Research Biomedical Research Centre, Oxford, Anglia, Egyesült Királyság
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, California, Egyesült Államok

19Gyermekgyógyászati ​​és Patológiai Osztályok, Michigani Egyetem, Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok

Fő adatpontok

Valoctocogene Roxaparvovec biztonsági összefoglaló a 2. évre vonatkozóan
Éves kezelt vérzési arány/FVIII kihasználtság

A valoctocogene roxaparvovec-kel kezelt hemofíliás A-betegeken végzett 3. fázisú GENEr8-1 vizsgálat eredményei a kezelt vérzések/év és az évesített FVIII-felhasználás következetes csökkenését mutatják 1. évről 2. évre a kiindulási értékhez képest. A kiindulási értékek a 6 hónapos prospektív adatgyűjtési időszakból származtak a BMN 270-902 nem intervenciós vizsgálatban.

KAPCSOLODO TARTALOM

Interaktív webinarok
Kép

Please enable the javascript to submit this form

A Bayer, a BioMarin, a CSL Behring, a Freeline Therapeutics Limited, a Pfizer Inc., a Spark Therapeutics és a uniQure, Inc. oktatási ösztöndíjai által támogatott.

Alapvető SSL