Az endogén, transzgén FVIII expresszió és a vérzéses események kapcsolata Valoctocogene Roxaparvovec géntranszfert követően súlyos hemofília A esetén: A GENEr8-1 3. fázisú vizsgálat post-hoc elemzése
Fénypontok a 63. ASH éves találkozóról

Az endogén, transzgén FVIII expresszió és a vérzéses események kapcsolata Valoctocogene Roxaparvovec géntranszfert követően súlyos hemofília A esetén: A GENEr8-1 3. fázisú vizsgálat post-hoc elemzése

Steven W. Pipe, orvos1, Margareth C Ozelo, MD, PhD2*, Gili Kenet, MD3, Mark T Reding, MD4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, MD7, Bella Madan, MD8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Susan Shapiro, MD, PhD13,14,15 *, Amy L Dunn, MD16 *, Michael Wang, orvos17, Nigel S Key18, Radoslaw Kaczmarek, PhD19,20 *, Emily Symington, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Reena Mahajan, MD22 *, Konstantia-Maria Chavele, PhD22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Hua Yu, PhD22 *, Wing Yen Wong, MD22 *, Tara M Robinson, MD, PhD22 *és Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Gyermekgyógyászati ​​és Patológiai Tanszék, Michigani Egyetem, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Belgyógyászati ​​Tanszék, Orvostudományi Iskola, Campinas -i Egyetem, Campinas, Brazília
3A National Hemophilia Center és Amalia Biron Trombózis- és Haemostasis Kutatóintézet, Sheba Medical Center, Tel Hashomer, Tel Aviv University, Tel Aviv, Izrael
4Vérzéses és véralvadási zavarokkal foglalkozó központ, Minnesota Egyetem Orvosi Központ, Minneapolis, MN
5Queenslandi Egyetem, Brisbane, QLD, Ausztrália
6Queensland Haemophilia Centre, Cancer Care Services, Royal Brisbane and Women's Hospital, Brisbane, QLD, Ausztrália
7Kaliforniai Egyetem San Francisco, San Francisco, CA
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, Egyesült Királyság
9Center for Hematology, Department of Medicine, Imperial College London, London, Egyesült Királyság
10Ortopédiai Hemofília Kezelési Központ, Los Angeles, CA
11Molekuláris Medicina Osztály, The Scripps Research Institute, La Jolla, CA
12Hematológiai osztály, Belgyógyászati ​​Osztály, Nemzeti Tajvani Egyetemi Kórház, Tajpej, Tajvan
13Radcliffe Orvostudományi Tanszék, Oxfordi Egyetem, Oxford, Egyesült Királyság
14Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Oxford, Egyesült Királyság
15National Institute for Health Research, Oxford Biomedical Research Centre, Oxford, Egyesült Királyság
16Hemofília Kezelési Központ, Országos Gyermekkórház és Ohio Állami Egyetemi Orvostudományi Főiskola, Columbus, OH
17Hemofília és Trombózis Központ, Colorado Egyetem Anschutz Medical Campus, Aurora, CO
18UNC Vérkutató Központ, Észak-Karolinai Egyetem, Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Gyermekgyógyászati ​​Osztály, Indiana Egyetem Orvostudományi Kar, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, IN
20Glikobiológiai Laboratórium, Hirszfeld Immunológiai és Kísérleti Terápiás Intézet, Wroclaw, Lengyelország
21Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Egyesült Királyság
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

Fő adatpontok

3. fázis GENEr8-1 vizsgálat tervezése

A 3. fázisú GENEr8-1 vizsgálat eredményeit elemezték a transzgén eredetű FVIII aktivitás és a vérzések közötti kapcsolat szempontjából. A vizsgálatban részt vevők teljes számából (N = 134) ez az elemzés a betegek azon alcsoportját foglalta magában, akiknél ≥ 1 kezelt vérzés jelentkezett az átmeneti időszakban, amely 1 hónappal az azt követő posztprofilaxis időszak vége után kezdődött. transzgén infúziója.

ABR az átmenet után kezelt vérzésben szenvedő résztvevőknél (n = 22)

A GENEr134-8 vizsgálat összesen 1 résztvevője közül 22-nél (16%) tapasztaltak legalább 1 kezelt vérzést az átállás utáni időszakban. Az ABR ezeknél a résztvevőknél az infúzió előtti alapállapotban és az infúzió utáni, profilaxis utáni vizsgálati időszakban látható. Az alapvonalhoz képest 15 résztvevőnél csökkent az ABR, 2 résztvevőnél az ABR < 1 (fekete nyilak), 5 résztvevőnél pedig az ABR > 1 (narancssárga nyilak).

KAPCSOLODO TARTALOM

Interaktív webinarok
Kép

Please enable the javascript to submit this form

A Bayer, a BioMarin, a CSL Behring, a Freeline Therapeutics Limited, a Pfizer Inc., a Spark Therapeutics és a uniQure, Inc. oktatási ösztöndíjai által támogatott.

Alapvető SSL