Legfontosabb események az ISTH 2020 virtuális kongresszusától
Az SPK-8011 I. / II. Fázisú kísérlete: Stabil és tartós FVIII expresszió több mint 2 évig, jelentős ABR javulásokkal a kezdeti dóziscsoportokban, az AAV által közvetített FVIII génátvitel után az A hemofília esetén
L. George1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Reape6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. Magas6
1Philadelphiai Gyermekkórház, Philadelphia, Egyesült Államok
2Perelman Orvostudományi Iskola a Pennsylvaniai Egyetemen, Philadelphia, Egyesült Államok
3A Pennsylvaniai Állami Egyetem Milton S. Hershey Orvosi Központ, Hershey, Egyesült Államok
4A Pittsburghi Egyetem Orvosi Központja és Nyugat-Pennsylvania Hemophilia Központja, Orvostudományi Tanszék, Pittsburgh, Egyesült Államok
5Mississippi Haladó Orvostudományi Központ, Madison, Egyesült Államok
6Spark Therapeutics, Philadelphia, Egyesült Államok
L. George1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Reape6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. Magas6
1Philadelphiai Gyermekkórház, Philadelphia, Egyesült Államok
2Perelman Orvostudományi Iskola a Pennsylvaniai Egyetemen, Philadelphia, Egyesült Államok
3A Pennsylvaniai Állami Egyetem Milton S. Hershey Orvosi Központ, Hershey, Egyesült Államok
4A Pittsburghi Egyetem Orvosi Központja és Nyugat-Pennsylvania Hemophilia Központja, Orvostudományi Tanszék, Pittsburgh, Egyesült Államok
5Mississippi Haladó Orvostudományi Központ, Madison, Egyesült Államok
6Spark Therapeutics, Philadelphia, Egyesült Államok