Hungarian Hungarian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Az SPK-8011 I. / II. Fázisú kísérlete: Stabil és tartós FVIII expresszió több mint 2 évig, jelentős ABR javulásokkal a kezdeti dóziscsoportokban, az AAV által közvetített FVIII génátvitel után az A hemofília esetén
Legfontosabb események az ISTH 2020 virtuális kongresszusától

Az SPK-8011 I. / II. Fázisú kísérlete: Stabil és tartós FVIII expresszió több mint 2 évig, jelentős ABR javulásokkal a kezdeti dóziscsoportokban, az AAV által közvetített FVIII génátvitel után az A hemofília esetén

L. George1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Reape6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. Magas6

1Philadelphiai Gyermekkórház, Philadelphia, Egyesült Államok

2Perelman Orvostudományi Iskola a Pennsylvaniai Egyetemen, Philadelphia, Egyesült Államok

3A Pennsylvaniai Állami Egyetem Milton S. Hershey Orvosi Központ, Hershey, Egyesült Államok

4A Pittsburghi Egyetem Orvosi Központja és Nyugat-Pennsylvania Hemophilia Központja, Orvostudományi Tanszék, Pittsburgh, Egyesült Államok

5Mississippi Haladó Orvostudományi Központ, Madison, Egyesült Államok

6Spark Therapeutics, Philadelphia, Egyesült Államok

Fő adatpontok

Az SPK-1-re tervezett 2/8011-es fázisú vizsgálatban 1 betegből 3: 5x10 dózisú infúzióval befecskendezett betegek szerepeltek11 vg / kg (5e11, n = 2), 1x1012 vg / kg (1e12, n = 3) és 2x1012 vg / kg (2e12, n = 9). A támogatható betegek felnőtt férfiak voltak, akik közepes (n = 1) vagy súlyos (n = 13) hemofília A-val (FVIII: C ≤ 2%), az LK03 kapsziddal szemben semlegesítő antitestek alacsony vagy kimutathatatlan szintjével, és> 150 napig tartó faktor-expozícióval a kórelőzményben nincsenek inhibitorok. A betegeket 1 évig gondosan követték nyomon, hosszú távú nyomon követést legfeljebb 4 évre terveztek.

Az SPK-14-tel infúzióban részesült 8011 beteg közül 2-nél a legmagasabb dózissal (2e12) infúzióval nem sikerült fenntartani a FVIII stabil expresszióját. A stabil expresszióval rendelkező 12 beteg vérzési eseményei 91% -kal, a faktorhasználat pedig 96% -kal csökkentek (nem ábrázolva).

Az egylépéses vizsgálat alapján a FVIII expressziója az alacsony dózisú csoportban (5e11, az 1. és 2. résztvevő a grafikonon) és a közepes dózisú csoportban (1e12, a 3. és 5. résztvevő a grafikonon) hosszú és hosszú ideig 5% és 25% között volt. 2–3.3 éves időközi nyomon követési idő.

KAPCSOLODO TARTALOM

Interaktív webinarok
Vissza a tetejére
Kép

Please enable the javascript to submit this form

Rólunk

A Bayer, a BioMarin, a Freeline Therapeutics Limited, a Pfizer Inc., a Shire, a Spark Therapeutics és az uniQure, Inc. oktatási ösztöndíjaival támogatva

Alapvető SSL