A már meglévő anti-AAV immunitás leküzdése a biztonságos és hatékony génátvitel elérése érdekében klinikai körülmények között
Kiemelt események az ESGCT 28. éves kongresszusáról

Az anti-AAV már meglévő immunitás leküzdése a biztonságos és hatékony génátvitel elérése érdekében klinikai körülmények között.

Giuseppe Ronzitti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Fő adatpontok

A már meglévő anti-AAV immunitás leküzdése a biztonságos és hatékony génátvitel elérése érdekében klinikai körülmények között

(A) A transzgén expressziójának hatékonysága AAV vektorokkal csökkenthető a veleszületett immunitás miatt. (B) Ebben az elméleti bizonyítási vizsgálatban, amelyben nem humán főemlősök vettek részt anti-AAV antitestekkel, az endopeptidezett imlifidázt (IdeS) használták annak meghatározására, hogy a keringő IgG lebomlása javíthatja-e a hFIX AAV által közvetített expresszióját.

A génterápia jobb hatékonysága szeropozitív nem humán főemlősöknél IdeS-vel

A FIX-tartalmú AAV8-cal kezelt nem humán főemlősökben a hFIX expressziója a plazmában szignifikánsan magasabb volt az IdeS-sel kezelt állatokban, mint az IdeS-kezelés nélküli állatokban. Ezek az eredmények arra utalnak, hogy a szisztémás IgG degradáció lehetővé teheti az AAV-vektorokkal végzett génterápiát hemofíliás szeropozitív betegeknél, valamint a korábban kezelt betegeknél az újraadást, ahol csökken a faktorexpresszió.

KAPCSOLODO TARTALOM

Interaktív webinarok
Kép

Please enable the javascript to submit this form

A Bayer, a BioMarin, a CSL Behring, a Freeline Therapeutics Limited, a Pfizer Inc., a Spark Therapeutics és a uniQure, Inc. oktatási ösztöndíjai által támogatott.

Alapvető SSL