A VIII-es véralvadási faktor transzgének kifejlesztése, amelyek az ősi szekvencia-rekonstrukció révén nagyobb hatékonyságot biztosítanak az A hemofília génterápiájához
Kiemelés az ASGCT 23. éves üléséből

A VIII-es véralvadási faktor transzgének kifejlesztése, amelyek az ősi szekvencia-rekonstrukció révén nagyobb hatékonyságot biztosítanak az A hemofília génterápiájához

Christopher Coyle1Jasmine Anickat2, Alex Condra2, Luke Blackmon2, Fülöp M. Zakas3, H. Trent Spencer4, Eric A. Gaucher5, Christopher B. Doering4

1Végzős Program a Molekuláris és Rendszer Farmakológiában, Laney Graduate School, Emory Egyetem, Atlanta, GA

2Biológiai Tanszék, Emory University, Atlanta, GA

3Génterápia, ritka vér rendellenességek, Sanofi, USA, Waltham, MA

4Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Emory Egyetem, Atlanta, GA

5Biológiai Tanszék, Georgia állambeli Egyetem, Atlanta, GA

Fő adatpontok

A faktorfehérjék expressziójának és tartósságának növelése érdekében az Emory University, a Georgia State University és a Sanofi kutatói alternatív DNS-szekvenciákat tesztelnek az FVIII és a FIX számára ezen koagulációs faktorok evolúciós változatai alapján. Ezt az ősi szekvencia-rekonstrukciónak nevezett folyamatot használták az érdekes csomópontok azonosításához (a bal oldali ábrán piros körök) a FVIII filogenetikai fájából, és ezeket a szekvenciákat (a jobb oldalon található táblázat) in vitro expresszióra teszteljük.

KAPCSOLODO TARTALOM

Kép

Please enable the javascript to submit this form

A Bayer, a BioMarin, a CSL Behring, a Freeline Therapeutics Limited, a Pfizer Inc., a Spark Therapeutics és a uniQure, Inc. oktatási ösztöndíjai által támogatott.

Alapvető SSL