Hungarian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
YiddishFénypontok a 64. ASH éves találkozóról és kiállításról
Frissítések a súlyos B hemofíliában szenvedő felnőtteken végzett három folyamatban lévő klinikai vizsgálatról
Steven W. Pipe, orvos
NÉZ
A vektor gyors kiürülése AAV-közvetített FVIII géntranszfert követően az SPK-8011 I/II. fázisú vizsgálatában A hemofíliában szenvedő betegeknél
Benjamin J. Samelson Jones, MD, PhD
NÉZFénypontok az ISTH 30. kongresszusáról
A transzgén által termelt FVIII és a vérzési arány közötti kapcsolat a Valoctocogene Roxaparvovec géntranszfer után 2 évvel: A 8-1. generáció eredményei
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
NÉZ
A B-LIEVE, az FLT1a AAV génterápia 2/180 fázisú dózismegerősítő vizsgálatának eredményei hemofíliás B betegeknél
Guy Young, orvos
NÉZ
Az egészséggel összefüggő életminőség javulása súlyos vagy közepesen súlyos hemofíliában B szenvedő felnőtteknél az etranakogen dezaparvovec génterápia után
Steven W. Pipe, orvos
NÉZAz ASGCT 25. éves találkozójának legfontosabb eseményei
Stabil hemosztatikus korrekció és a hemofíliával kapcsolatos életminőség javulása: Az etranakogén dezaparvovec kulcsfontosságú 3. fázisú HOPE-B vizsgálatának végső elemzése
Steven W. Pipe, orvos
NÉZ
CRISPR/Cas9 mRNS LNP-k szállítása az FVIII gén kis deléciójának helyreállítására hemofília A egerekben
Chun-Yu Chen, PhD
NÉZ
VIII-as faktor változat az N-glikozilációs hely megszüntetésével 2118-nál Csökkent anti-FVIII immunválasz a génterápiában Kezelt hemofília A egerek
Carol H. Miao, MD
NÉZ
A Stabilin-2 promóter modulálja az FVIII-ra adott immunválaszt a lentivírus vektor bejuttatása után hemofil egerekben
Antonia Follenzi, MD, PhD
NÉZA WFH 2022-es világkongresszusának legfontosabb eseményei
A World Federation of Haemophilia Gene Therapy Registry felhasználása a génterápiával kezelt hemofíliás betegek hosszú távú nyomon követésére
Konkle Barbara, MD
NÉZElérhető CME Creditre!
Téma: Génterápia hemofíliában
Akkreditációs típus: AMA PRA 1. kategória hitele (i)™
Kiadás dátuma: Június 6, 2022
Lejárati dátum: Június 5, 2023
A tevékenység becsült ideje: 15 perc
Kiemelések az EAHAD 15. éves kongresszusából
A B-LIEVE, 1/2 fázisú dózismegerősítő klinikai vizsgálat az FLT180A génterápia B-hemofília B-ben szenvedő betegek számára történő dózisának kiválasztása és vizsgálata
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
NÉZ
A Valoctocogene Roxaparvovec géntranszfer hatékonysága és biztonságossága súlyos hemofília A esetén: A GENEr8-1 kétéves elemzés eredményei
Steven W. Pipe, orvos
A súlyos hemofília A Valoctocogene Roxaparvovec géntranszfer hatása az egészséggel összefüggő életminőségre
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Fénypontok az NHF 16., az új technológiákról és a hemofília géntranszferről szóló műhelyéből
Fénypontok a 63. ASH éves találkozóról
Az endogén, transzgén FVIII expresszió és a vérzéses események kapcsolata Valoctocogene Roxaparvovec géntranszfert követően súlyos hemofília A esetén: A GENEr8-1 3. fázisú vizsgálat post-hoc elemzése
Steven W. Pipe, orvos
NÉZ
Vérzési adatok a B hemofíliában szenvedő betegek kiindulási FIX expressziós szintjei között: Elemzés a „Factor Expression Study” segítségével
Steven W. Pipe, orvos
NÉZ
Fidanakogén Elaparvovec Adeno-asszociált vírus génterápiával kezelt hemofíliás B-betegek csoportjának több mint 5 éves nyomon követése
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
A IX-es faktor normál tartományon belüli expressziója megakadályozza a kezelést igénylő spontán vérzéseket az FLT180a génterápiát követően súlyos B hemofíliában szenvedő betegeknél: A B-Amaze program hosszú távú nyomon követése
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Vektorintegrációs helyek nyomon követése az in vivo génterápiás megközelítésekben folyadék-biopszia-integrációs hely szekvenálás segítségével
Daniela Cesana, PhD
NÉZ
Az anti-AAV már meglévő immunitás leküzdése a biztonságos és hatékony génátvitel elérése érdekében klinikai körülmények között.
Giuseppe Ronzitti, PhD
A hemofília génterápiájával kapcsolatos klinikai vizsgálatok aktuális frissítése
Wolfgang Miesbach, orvos
A Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asszociált vírus géntranszfer hatékonysága és biztonsága súlyos hemofília A esetén: A 3. fázis GENEr8-1 vizsgálatának eredményei
Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Májbiztonsági esettanulmány a 3. fázisú HOPE-B génterápiás vizsgálatból hemofíliás B felnőtteknél
Steven W. Pipe, orvos
Az Etranacogene Dezaparvovec 52 hetes hatékonysága és biztonsága súlyos vagy közepesen súlyos hemofília B-ben szenvedő felnőtteknél: A HOPE-B génterápiás vizsgálat 3. fázisából származó adatok
Steven W. Pipe, orvos
Az Adeno-asszociált vírusgénterápiát követő korai eredmények vizsgálata kutyás hemofília modellben
David Lillicrap, orvos, FRCPC
Klinikai eredmények hemofília B-ben szenvedő felnőtteknél, az AAV5 elleni, már létező semlegesítő antitestekkel anélkül: 6 hónapos adatok a 3. fázisból Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B génterápiás vizsgálat
Dr. Wolfgang A. Miesbach, PhD
Az AAV vektor génterápia fejlődése folyamatban van a hemofíliában. A BAY 2599023 egyedi jellemzői kielégítik a kiemelkedő igényeket?
Steven W. Pipe, orvos
Az Etranacogene Dezaparvovec hatékonysága és biztonságossága súlyos vagy közepesen súlyos B-hemofíliában szenvedő felnőtteknél: első adatok a 3. fázisú Hope-B génterápiás vizsgálatból
Steven W. Pipe, orvos
Az adeno-asszociált vírusvektor-perzisztencia jellemzése hosszú távú nyomon követés után a Haemophilia a Dog modellben
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variáns), fokozott vektor a génátadáshoz felnőtteknél, akik súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B esetén: kétéves adatok a 2.b fázisú vizsgálatból
Annette von Drygalski, MD, PharmD
Az AMT-060 génterápia súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B-ben szenvedő felnőtteknél erősítse meg a stabil FIX expressziót, valamint a vérzés és a IX-es faktor fogyasztásának tartós csökkenését akár 5 évig
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Újszerű adeno-asszociált vírus (AAV) génterápia (FLT180a) nyomon követése a normális FIX aktivitási szint elérése súlyos hemofília B (HB) betegeknél (B-AMAZE vizsgálat)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Az AAVhu37 Capsid Vector Technology első humán génterápiás vizsgálata súlyos A-hemofíliában - A BAY 2599023 széles beteg-jogosultsággal, valamint az FVIII stabil és tartós expressziójával rendelkezik
Steven W. Pipe, orvos
Az AMT-060 génterápia súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B-ben szenvedő felnőtteknél erősítse meg a stabil FIX expressziót, valamint a vérzés és a IX-es faktor fogyasztásának tartós csökkenését akár 5 évig
Dr. Wolfgang A. Miesbach, PhD
Első adatok a 3. fázisú HOPE-B génterápiás vizsgálatból: Az Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variáns; AMT-061) hatékonysága és biztonságossága súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B-ben szenvedő felnőtteknél, a már korábban alkalmazott kapszulák elleni semlegesítéstől függetlenül
Steven W. Pipe, orvos
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variáns), fokozott vektor a génátadáshoz felnőtteknél, akik súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B esetén: kétéves adatok a 2.b fázisú vizsgálatból
Steven W. Pipe, orvos
Az Alta-tanulmány, a giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) génterápia 2/525 fázisú vizsgálatának frissített nyomon követése súlyos hemofíliában szenvedő felnőtteknél
Barbara A. Konkle, orvos
ISTH konferencia eligazítások
Az SPK-8011 I. / II. Fázisú kísérlete: Stabil és tartós FVIII expresszió több mint 2 évig, jelentős ABR javulásokkal a kezdeti dóziscsoportokban, az AAV által közvetített FVIII génátvitel után az A hemofília esetén
Lindsey A. George, orvos
Az AAV FVIII génátadás hosszú távú kimenetele és immunogenitása a hemofília A kutya modelljében
Paul Batty, MBBS, PhD
Egy új Adeno-asszociált vírus (AAV) génterápia (FLT180a) normál FIX aktivitási szintet ér el súlyos hemofília B (HB) betegeknél (B-AMAZE tanulmány)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Az AAV vektor beillesztések gyakorisága, elhelyezkedése és jellege az FVIII transzgén hosszú távú nyomon követése után hemofília A kutya modellben
Paul Batty, MBBS, PhD
WFH konferencia eligazítások
Az AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) kifejlesztésében elért közelmúltbeli előrehaladás súlyos vagy közepesen súlyos B hemofíliával rendelkező személyek számára
Steven W. Pipe, orvos
A tartós terápiás hatékonyság és biztonság első négyéves utánkövetési vizsgálata: AAV génterápia a Roxaparvovec Valoctocogen-rel súlyos A hemofília esetén
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT konferencia eligazítások
Az AAVhu37 kapszid vektor technológiájának első, emberben végzett génterápiás vizsgálata súlyos A hemofília esetén: biztonságosság és FVIII aktivitási eredmények
Steven W. Pipe, orvos
Apheresis felhasználása a semlegesítő AAV antitestek eltávolítására olyan betegektől, akik korábban kizárták a génterápiából
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Klinikai jelölt AAV3 vektor kifejlesztése a B hemofília génterápiájához
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Az AAV-integrációs elemzés a hemofília kutyáinak hosszú távú nyomon követése után feltárja az AAV-közvetített génjavítás genetikai következményeit
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Konferencia-lefedettség az Orlando-tól
Konferencia-közvetítés az Orlando-tól, szakértői interjúkkal a génterápia legújabb előrehaladásáról.
Konferencia lefedettség - Élő Orlando 2019-től
A hemofília B génterápiás klinikai vizsgálatainak legújabb frissítései
A hemofíliában végzett génterápiás kísérletek hosszú távú biztonságossági és hatékonysági adatai optimizmust adnak
Az AAV által közvetített FVIII génátviteli és vektorintegrációs események hosszú távú expressziója hemofíliában
A hemofília génterápia új megközelítései a preklinikai fejlődés során
Az AAV előtti létező ellenanyagok és a hemofília génterápia következményei
A hemofília génterápia jövője
Felkészülés a hemofília génterápiájának jóváhagyására
