Fénypontok a 64. ASH éves találkozóról és kiállításról
Frissítések a súlyos B hemofíliában szenvedő felnőtteken végzett három folyamatban lévő klinikai vizsgálatról
A vektor gyors kiürülése AAV-közvetített FVIII géntranszfert követően az SPK-8011 I/II. fázisú vizsgálatában A hemofíliában szenvedő betegeknél
Fénypontok az ISTH 30. kongresszusáról
A transzgén által termelt FVIII és a vérzési arány közötti kapcsolat a Valoctocogene Roxaparvovec géntranszfer után 2 évvel: A 8-1. generáció eredményei
A B-LIEVE, az FLT1a AAV génterápia 2/180 fázisú dózismegerősítő vizsgálatának eredményei hemofíliás B betegeknél
Az egészséggel összefüggő életminőség javulása súlyos vagy közepesen súlyos hemofíliában B szenvedő felnőtteknél az etranakogen dezaparvovec génterápia után
Az ASGCT 25. éves találkozójának legfontosabb eseményei
Stabil hemosztatikus korrekció és a hemofíliával kapcsolatos életminőség javulása: Az etranakogén dezaparvovec kulcsfontosságú 3. fázisú HOPE-B vizsgálatának végső elemzése
CRISPR/Cas9 mRNS LNP-k szállítása az FVIII gén kis deléciójának helyreállítására hemofília A egerekben
VIII-as faktor változat az N-glikozilációs hely megszüntetésével 2118-nál Csökkent anti-FVIII immunválasz a génterápiában Kezelt hemofília A egerek
A Stabilin-2 promóter modulálja az FVIII-ra adott immunválaszt a lentivírus vektor bejuttatása után hemofil egerekben
A WFH 2022-es világkongresszusának legfontosabb eseményei
A World Federation of Haemophilia Gene Therapy Registry felhasználása a génterápiával kezelt hemofíliás betegek hosszú távú nyomon követésére
Elérhető CME Creditre!
Téma: Génterápia hemofíliában
Akkreditációs típus: AMA PRA 1. kategória hitele (i)™
Kiadás dátuma: Június 6, 2022
Lejárati dátum: Június 5, 2023
A tevékenység becsült ideje: 15 perc
Kiemelések az EAHAD 15. éves kongresszusából
A B-LIEVE, 1/2 fázisú dózismegerősítő klinikai vizsgálat az FLT180A génterápia B-hemofília B-ben szenvedő betegek számára történő dózisának kiválasztása és vizsgálata
A Valoctocogene Roxaparvovec géntranszfer hatékonysága és biztonságossága súlyos hemofília A esetén: A GENEr8-1 kétéves elemzés eredményei
Steven W. Pipe, orvos
A súlyos hemofília A Valoctocogene Roxaparvovec géntranszfer hatása az egészséggel összefüggő életminőségre
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Fénypontok az NHF 16., az új technológiákról és a hemofília géntranszferről szóló műhelyéből
Fénypontok a 63. ASH éves találkozóról
Az endogén, transzgén FVIII expresszió és a vérzéses események kapcsolata Valoctocogene Roxaparvovec géntranszfert követően súlyos hemofília A esetén: A GENEr8-1 3. fázisú vizsgálat post-hoc elemzése
Vérzési adatok a B hemofíliában szenvedő betegek kiindulási FIX expressziós szintjei között: Elemzés a „Factor Expression Study” segítségével
Fidanakogén Elaparvovec Adeno-asszociált vírus génterápiával kezelt hemofíliás B-betegek csoportjának több mint 5 éves nyomon követése
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
A IX-es faktor normál tartományon belüli expressziója megakadályozza a kezelést igénylő spontán vérzéseket az FLT180a génterápiát követően súlyos B hemofíliában szenvedő betegeknél: A B-Amaze program hosszú távú nyomon követése
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Vektorintegrációs helyek nyomon követése az in vivo génterápiás megközelítésekben folyadék-biopszia-integrációs hely szekvenálás segítségével
Az anti-AAV már meglévő immunitás leküzdése a biztonságos és hatékony génátvitel elérése érdekében klinikai körülmények között.
Giuseppe Ronzitti, PhD
A hemofília génterápiájával kapcsolatos klinikai vizsgálatok aktuális frissítése
Wolfgang Miesbach, orvos
A Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asszociált vírus géntranszfer hatékonysága és biztonsága súlyos hemofília A esetén: A 3. fázis GENEr8-1 vizsgálatának eredményei
Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Májbiztonsági esettanulmány a 3. fázisú HOPE-B génterápiás vizsgálatból hemofíliás B felnőtteknél
Steven W. Pipe, orvos
Az Etranacogene Dezaparvovec 52 hetes hatékonysága és biztonsága súlyos vagy közepesen súlyos hemofília B-ben szenvedő felnőtteknél: A HOPE-B génterápiás vizsgálat 3. fázisából származó adatok
Steven W. Pipe, orvos
Az Adeno-asszociált vírusgénterápiát követő korai eredmények vizsgálata kutyás hemofília modellben
David Lillicrap, orvos, FRCPC
Klinikai eredmények hemofília B-ben szenvedő felnőtteknél, az AAV5 elleni, már létező semlegesítő antitestekkel anélkül: 6 hónapos adatok a 3. fázisból Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B génterápiás vizsgálat
Dr. Wolfgang A. Miesbach, PhD
Az AAV vektor génterápia fejlődése folyamatban van a hemofíliában. A BAY 2599023 egyedi jellemzői kielégítik a kiemelkedő igényeket?
Steven W. Pipe, orvos
Az Etranacogene Dezaparvovec hatékonysága és biztonságossága súlyos vagy közepesen súlyos B-hemofíliában szenvedő felnőtteknél: első adatok a 3. fázisú Hope-B génterápiás vizsgálatból
Steven W. Pipe, orvos
Az adeno-asszociált vírusvektor-perzisztencia jellemzése hosszú távú nyomon követés után a Haemophilia a Dog modellben
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variáns), fokozott vektor a génátadáshoz felnőtteknél, akik súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B esetén: kétéves adatok a 2.b fázisú vizsgálatból
Annette von Drygalski, MD, PharmD
Az AMT-060 génterápia súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B-ben szenvedő felnőtteknél erősítse meg a stabil FIX expressziót, valamint a vérzés és a IX-es faktor fogyasztásának tartós csökkenését akár 5 évig
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Újszerű adeno-asszociált vírus (AAV) génterápia (FLT180a) nyomon követése a normális FIX aktivitási szint elérése súlyos hemofília B (HB) betegeknél (B-AMAZE vizsgálat)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Az AAVhu37 Capsid Vector Technology első humán génterápiás vizsgálata súlyos A-hemofíliában - A BAY 2599023 széles beteg-jogosultsággal, valamint az FVIII stabil és tartós expressziójával rendelkezik
Steven W. Pipe, orvos
Az AMT-060 génterápia súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B-ben szenvedő felnőtteknél erősítse meg a stabil FIX expressziót, valamint a vérzés és a IX-es faktor fogyasztásának tartós csökkenését akár 5 évig
Dr. Wolfgang A. Miesbach, PhD
Első adatok a 3. fázisú HOPE-B génterápiás vizsgálatból: Az Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variáns; AMT-061) hatékonysága és biztonságossága súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B-ben szenvedő felnőtteknél, a már korábban alkalmazott kapszulák elleni semlegesítéstől függetlenül
Steven W. Pipe, orvos
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variáns), fokozott vektor a génátadáshoz felnőtteknél, akik súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B esetén: kétéves adatok a 2.b fázisú vizsgálatból
Steven W. Pipe, orvos
Az Alta-tanulmány, a giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) génterápia 2/525 fázisú vizsgálatának frissített nyomon követése súlyos hemofíliában szenvedő felnőtteknél
Barbara A. Konkle, orvos
ISTH konferencia eligazítások
Az SPK-8011 I. / II. Fázisú kísérlete: Stabil és tartós FVIII expresszió több mint 2 évig, jelentős ABR javulásokkal a kezdeti dóziscsoportokban, az AAV által közvetített FVIII génátvitel után az A hemofília esetén
Lindsey A. George, orvos
Az AAV FVIII génátadás hosszú távú kimenetele és immunogenitása a hemofília A kutya modelljében
Paul Batty, MBBS, PhD
Egy új Adeno-asszociált vírus (AAV) génterápia (FLT180a) normál FIX aktivitási szintet ér el súlyos hemofília B (HB) betegeknél (B-AMAZE tanulmány)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Az AAV vektor beillesztések gyakorisága, elhelyezkedése és jellege az FVIII transzgén hosszú távú nyomon követése után hemofília A kutya modellben
Paul Batty, MBBS, PhD
WFH konferencia eligazítások
Az AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) kifejlesztésében elért közelmúltbeli előrehaladás súlyos vagy közepesen súlyos B hemofíliával rendelkező személyek számára
Steven W. Pipe, orvos
A tartós terápiás hatékonyság és biztonság első négyéves utánkövetési vizsgálata: AAV génterápia a Roxaparvovec Valoctocogen-rel súlyos A hemofília esetén
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT konferencia eligazítások
Az AAVhu37 kapszid vektor technológiájának első, emberben végzett génterápiás vizsgálata súlyos A hemofília esetén: biztonságosság és FVIII aktivitási eredmények
Steven W. Pipe, orvos
Apheresis felhasználása a semlegesítő AAV antitestek eltávolítására olyan betegektől, akik korábban kizárták a génterápiából
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Klinikai jelölt AAV3 vektor kifejlesztése a B hemofília génterápiájához
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Az AAV-integrációs elemzés a hemofília kutyáinak hosszú távú nyomon követése után feltárja az AAV-közvetített génjavítás genetikai következményeit
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Konferencia-lefedettség az Orlando-tól
Konferencia-közvetítés az Orlando-tól, szakértői interjúkkal a génterápia legújabb előrehaladásáról.
Konferencia lefedettség - Élő Orlando 2019-től






