Kiemelések az EAHAD 15. éves kongresszusából

A B-LIEVE, 1/2 fázisú dózismegerősítő klinikai vizsgálat az FLT180A génterápia B-hemofília B-ben szenvedő betegek számára történő dózisának kiválasztása és vizsgálata

A B-LIEVE, 1/2 fázisú dózismegerősítő klinikai vizsgálat az FLT180A génterápia B-hemofília B-ben szenvedő betegek számára történő dózisának kiválasztása és vizsgálata

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

A 3. kulcsfontosságú fázisú HOPE-B génterápiás kísérlet végső elemzése: Az etranakogén dezaparvovec stabil, egyensúlyi hatékonysága és biztonságossága súlyos vagy közepesen súlyos hemofíliában B szenvedő felnőtteknél

Végső elemzés a HOPE-B génterápiás próba 3. fázisában

Wolfgang Miesbach, orvos

A Valoctocogene Roxaparvovec géntranszfer hatékonysága és biztonságossága súlyos hemofília A esetén: A GENEr8-1 kétéves elemzés eredményei

A Valoctocogene Roxaparvovec géntranszfer hatékonysága és biztonságossága súlyos hemofília A esetén: A GENEr8-1 kétéves elemzés eredményei

Steven W. Pipe, orvos

A súlyos hemofília A Valoctocogene Roxaparvovec géntranszfer hatása az egészséggel összefüggő életminőségre

A súlyos hemofília A Valoctocogene Roxaparvovec géntranszfer hatása az egészséggel összefüggő életminőségre

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Fénypontok az NHF 16., az új technológiákról és a hemofília géntranszferről szóló műhelyéből

Az AAV integráció összefoglalása és következményei

Az AAV integráció összefoglalása és következményei

Frederic D. Bushman, PhD

A transzgén tolerancia megtörése immunszuppresszióval

A transzgén tolerancia megtörése immunszuppresszióval

Valder R. Arruda, MD, PhD

Célzott sinusoiális endotélium

Célzott sinusoiális endotélium

Antonia Follenzi, MD, PhD

Fénypontok a 63. ASH éves találkozóról

A GENEr8-1 3. fázisú próba post-hoc elemzése

Az endogén, transzgén FVIII expresszió és a vérzéses események kapcsolata Valoctocogene Roxaparvovec géntranszfert követően súlyos hemofília A esetén: A GENEr8-1 3. fázisú vizsgálat post-hoc elemzése

Steven W. Pipe, orvos

Vérzési adatok a B hemofíliában szenvedő betegek kiindulási FIX expressziós szintjei között: Elemzés a „Factor Expression Study” segítségével

Vérzési adatok a B hemofíliában szenvedő betegek kiindulási FIX expressziós szintjei között: Elemzés a „Factor Expression Study” segítségével

Steven W. Pipe, orvos

Fidanakogén Elaparvovec Adeno-asszociált vírus génterápiával kezelt hemofíliás B-betegek csoportjának több mint 5 éves nyomon követése

Fidanakogén Elaparvovec Adeno-asszociált vírus génterápiával kezelt hemofíliás B-betegek csoportjának több mint 5 éves nyomon követése

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

A IX-es faktor normál tartományon belüli expressziója megakadályozza a kezelést igénylő spontán vérzéseket az FLT180a génterápiát követően súlyos B hemofíliában szenvedő betegeknél: A B-Amaze program hosszú távú nyomon követése

A IX-es faktor normál tartományon belüli expressziója megakadályozza a kezelést igénylő spontán vérzéseket az FLT180a génterápiát követően súlyos B hemofíliában szenvedő betegeknél: A B-Amaze program hosszú távú nyomon követése

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Kiemelt események az ESGCT 28. éves kongresszusáról

Vektorintegrációs helyek nyomon követése az in vivo génterápiás megközelítésekben folyadék-biopszia-integrációs hely szekvenálás segítségével

Vektorintegrációs helyek nyomon követése az in vivo génterápiás megközelítésekben folyadék-biopszia-integrációs hely szekvenálás segítségével

Daniela Cesana, PhD

A már meglévő anti-AAV immunitás leküzdése a biztonságos és hatékony génátvitel elérése érdekében klinikai körülmények között.

Az anti-AAV már meglévő immunitás leküzdése a biztonságos és hatékony génátvitel elérése érdekében klinikai körülmények között.

Giuseppe Ronzitti, PhD

Lentivirális génterápia a májban hemofíliára és azon túl

Lentivirális génterápia a májban hemofíliára és azon túl

Alessio Cantore, PhD

A hemofília génterápiájával kapcsolatos klinikai vizsgálatok aktuális frissítése

A hemofília génterápiájával kapcsolatos klinikai vizsgálatok aktuális frissítése

Wolfgang Miesbach, orvos

A legfontosabb események az ISTH 2021 kongresszusból

CME INFORMÁCIÓK

A Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asszociált vírus géntranszfer hatékonysága és biztonsága súlyos hemofília A esetén: A 3. fázis GENEr8-1 vizsgálatának eredményei

A Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asszociált vírus géntranszfer hatékonysága és biztonsága súlyos hemofília A esetén: A 3. fázis GENEr8-1 vizsgálatának eredményei

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Májbiztonsági esettanulmány a 3. fázisú HOPE-B génterápiás vizsgálatból hemofíliás B felnőtteknél

Májbiztonsági esettanulmány a 3. fázisú HOPE-B génterápiás vizsgálatból hemofíliás B felnőtteknél

Steven W. Pipe, orvos

Az Etranacogene Dezaparvovec 52 hetes hatékonysága és biztonsága súlyos vagy közepesen súlyos hemofília B-ben szenvedő felnőtteknél: A HOPE-B génterápiás vizsgálat 3. fázisából származó adatok

Az Etranacogene Dezaparvovec 52 hetes hatékonysága és biztonsága súlyos vagy közepesen súlyos hemofília B-ben szenvedő felnőtteknél: A HOPE-B génterápiás vizsgálat 3. fázisából származó adatok

Steven W. Pipe, orvos

Az Adeno-asszociált vírusgénterápiát követő korai eredmények vizsgálata kutyás hemofília modellben

Az Adeno-asszociált vírusgénterápiát követő korai eredmények vizsgálata kutyás hemofília modellben

David Lillicrap, orvos, FRCPC

Klinikai eredmények hemofília B-ben szenvedő felnőtteknél, az AAV5 elleni, már létező semlegesítő antitestekkel anélkül: 6 hónapos adatok a 3. fázisból Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B génterápiás vizsgálat

Klinikai eredmények hemofília B-ben szenvedő felnőtteknél, az AAV5 elleni, már létező semlegesítő antitestekkel anélkül: 6 hónapos adatok a 3. fázisból Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B génterápiás vizsgálat

Dr. Wolfgang A. Miesbach, PhD

Az AAV vektor génterápia fejlődése folyamatban van a hemofíliában. A BAY 2599023 egyedi jellemzői kielégítik a kiemelkedő igényeket?

Az AAV vektor génterápia fejlődése folyamatban van a hemofíliában. A BAY 2599023 egyedi jellemzői kielégítik a kiemelkedő igényeket?

Steven W. Pipe, orvos

Kiemelések az EAHAD 2021 virtuális kongresszusból

CME INFORMÁCIÓK

Az Etranacogene Dezaparvovec hatékonysága és biztonságossága súlyos vagy közepesen súlyos B-hemofíliában szenvedő felnőtteknél: első adatok a 3. fázisú Hope-B génterápiás vizsgálatból

Az Etranacogene Dezaparvovec hatékonysága és biztonságossága súlyos vagy közepesen súlyos B-hemofíliában szenvedő felnőtteknél: első adatok a 3. fázisú Hope-B génterápiás vizsgálatból

Steven W. Pipe, orvos

Az adeno-asszociált vírusvektor-perzisztencia jellemzése hosszú távú nyomon követés után a Haemophilia a Dog modellben

Az adeno-asszociált vírusvektor-perzisztencia jellemzése hosszú távú nyomon követés után a Haemophilia a Dog modellben

Paul Batty, MBBS, PhD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variáns), fokozott vektor a génátadáshoz felnőtteknél, akik súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B esetén: kétéves adatok a 2.b fázisú vizsgálatból

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variáns), fokozott vektor a génátadáshoz felnőtteknél, akik súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B esetén: kétéves adatok a 2.b fázisú vizsgálatból

Annette von Drygalski, MD, PharmD

Az AMT-060 génterápia súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B-ben szenvedő felnőtteknél erősítse meg a stabil FIX expressziót, valamint a vérzés és a IX-es faktor fogyasztásának tartós csökkenését akár 5 évig

Az AMT-060 génterápia súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B-ben szenvedő felnőtteknél erősítse meg a stabil FIX expressziót, valamint a vérzés és a IX-es faktor fogyasztásának tartós csökkenését akár 5 évig

Frank WG Leebeek, MD, PhD

Újszerű adeno-asszociált vírus (AAV) génterápia (FLT180a) nyomon követése a normális FIX aktivitási szint elérése súlyos hemofília B (HB) betegeknél (B-AMAZE vizsgálat)

Újszerű adeno-asszociált vírus (AAV) génterápia (FLT180a) nyomon követése a normális FIX aktivitási szint elérése súlyos hemofília B (HB) betegeknél (B-AMAZE vizsgálat)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ASH konferencia tájékoztatók

KERESS CME HITELT

Az AAVhu37 Capsid Vector Technology első humán génterápiás vizsgálata súlyos A-hemofíliában - A BAY 2599023 széles beteg-jogosultsággal, valamint az FVIII stabil és tartós expressziójával rendelkezik

Az AAVhu37 Capsid Vector Technology első humán génterápiás vizsgálata súlyos A-hemofíliában - A BAY 2599023 széles beteg-jogosultsággal, valamint az FVIII stabil és tartós expressziójával rendelkezik

Steven W. Pipe, orvos

A Hemophilia Gene Therapy Registry Világszövetsége

A Hemophilia Gene Therapy Registry Világszövetsége

Barbara A. Konkle, orvos

Az AMT-060 génterápia súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B-ben szenvedő felnőtteknél erősítse meg a stabil FIX expressziót, valamint a vérzés és a IX-es faktor fogyasztásának tartós csökkenését akár 5 évig

Az AMT-060 génterápia súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B-ben szenvedő felnőtteknél erősítse meg a stabil FIX expressziót, valamint a vérzés és a IX-es faktor fogyasztásának tartós csökkenését akár 5 évig

Dr. Wolfgang A. Miesbach, PhD

Első adatok a 3. fázisú HOPE-B génterápiás vizsgálatból: Az Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variáns; AMT-061) hatékonysága és biztonságossága súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B-ben szenvedő felnőtteknél, a már korábban alkalmazott kapszulák elleni semlegesítéstől függetlenül

Első adatok a 3. fázisú HOPE-B génterápiás vizsgálatból: Az Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variáns; AMT-061) hatékonysága és biztonságossága súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B-ben szenvedő felnőtteknél, a már korábban alkalmazott kapszulák elleni semlegesítéstől függetlenül

Steven W. Pipe, orvos

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variáns), fokozott vektor a génátadáshoz felnőtteknél, akik súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B esetén: kétéves adatok a 2.b fázisú vizsgálatból

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variáns), fokozott vektor a génátadáshoz felnőtteknél, akik súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B esetén: kétéves adatok a 2.b fázisú vizsgálatból

Steven W. Pipe, orvos

Az Alta-tanulmány, a giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) génterápia 2/525 fázisú vizsgálatának frissített nyomon követése súlyos hemofíliában szenvedő felnőtteknél

Az Alta-tanulmány, a giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) génterápia 2/525 fázisú vizsgálatának frissített nyomon követése súlyos hemofíliában szenvedő felnőtteknél

Barbara A. Konkle, orvos

ISTH konferencia eligazítások

Az SPK-8011 I. / II. Fázisú kísérlete: Stabil és tartós FVIII expresszió több mint 2 évig, jelentős ABR javulásokkal a kezdeti dóziscsoportokban, az AAV által közvetített FVIII génátvitel után az A hemofília esetén

Az SPK-8011 I. / II. Fázisú kísérlete: Stabil és tartós FVIII expresszió több mint 2 évig, jelentős ABR javulásokkal a kezdeti dóziscsoportokban, az AAV által közvetített FVIII génátvitel után az A hemofília esetén

Lindsey A. George, orvos

A tartós terápiás hatékonyság és biztonság első négyéves utánkövetési vizsgálata: AAV génterápia a Roxaparvovec Valoctocogen-rel súlyos A hemofília esetén

Az AAV FVIII génátadás hosszú távú kimenetele és immunogenitása a hemofília A kutya modelljében

Paul Batty, MBBS, PhD

Egy új Adeno-asszociált vírus (AAV) génterápia (FLT180a) normál FIX aktivitási szintet ér el súlyos hemofília B (HB) betegeknél (B-AMAZE tanulmány)

Egy új Adeno-asszociált vírus (AAV) génterápia (FLT180a) normál FIX aktivitási szintet ér el súlyos hemofília B (HB) betegeknél (B-AMAZE tanulmány)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Az AAV vektor beillesztések gyakorisága, elhelyezkedése és jellege az FVIII transzgén hosszú távú nyomon követése után hemofília A kutya modellben

Az AAV vektor beillesztések gyakorisága, elhelyezkedése és jellege az FVIII transzgén hosszú távú nyomon követése után hemofília A kutya modellben

Paul Batty, MBBS, PhD

WFH konferencia eligazítások

Az AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) kifejlesztésében elért közelmúltbeli előrehaladás súlyos vagy közepesen súlyos B hemofíliával rendelkező személyek számára

Az AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) kifejlesztésében elért közelmúltbeli előrehaladás súlyos vagy közepesen súlyos B hemofíliával rendelkező személyek számára

Steven W. Pipe, orvos

A tartós terápiás hatékonyság és biztonság első négyéves utánkövetési vizsgálata: AAV génterápia a Roxaparvovec Valoctocogen-rel súlyos A hemofília esetén

A tartós terápiás hatékonyság és biztonság első négyéves utánkövetési vizsgálata: AAV génterápia a Roxaparvovec Valoctocogen-rel súlyos A hemofília esetén

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ASGCT konferencia eligazítások

KERESS CME HITELT

Az AAVhu37 kapszid vektor technológiájának első, emberben végzett génterápiás vizsgálata súlyos A hemofília esetén: biztonságosság és FVIII aktivitási eredmények

Az AAVhu37 kapszid vektor technológiájának első, emberben végzett génterápiás vizsgálata súlyos A hemofília esetén: biztonságosság és FVIII aktivitási eredmények

Steven W. Pipe, orvos

Apheresis felhasználása a semlegesítő AAV antitestek eltávolítására olyan betegektől, akik korábban kizárták a génterápiából

Apheresis felhasználása a semlegesítő AAV antitestek eltávolítására olyan betegektől, akik korábban kizárták a génterápiából

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Klinikai jelölt AAV3 vektor kifejlesztése a B hemofília génterápiájához

Klinikai jelölt AAV3 vektor kifejlesztése a B hemofília génterápiájához

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

Az AAV-integrációs elemzés a hemofília kutyáinak hosszú távú nyomon követése után feltárja az AAV-közvetített génjavítás genetikai következményeit

Az AAV-integrációs elemzés a hemofília kutyáinak hosszú távú nyomon követése után feltárja az AAV-közvetített génjavítás genetikai következményeit

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Konferencia-lefedettség az Orlando-tól

Konferencia-közvetítés az Orlando-tól, szakértői interjúkkal a génterápia legújabb előrehaladásáról.

KERESS CME HITELT

Konferencia lefedettség - Élő Orlando 2019-től

A hemofília B génterápiás klinikai vizsgálatainak legújabb frissítései

A hemofíliában végzett génterápiás kísérletek hosszú távú biztonságossági és hatékonysági adatai optimizmust adnak

Az AAV által közvetített FVIII génátviteli és vektorintegrációs események hosszú távú expressziója hemofíliában

A hemofília génterápia új megközelítései a preklinikai fejlődés során

Az AAV előtti létező ellenanyagok és a hemofília génterápia következményei

A hemofília génterápia jövője

Felkészülés a hemofília génterápiájának jóváhagyására

Főbb jellemzők az NHF 15. új műhelyéről a hemofília új technológiáiról és génátviteléről

Által benyújtott: David Lillicrap, MD és Glenn F. Pierce, MD, PhD
13. szeptember 14–2019. • Washington, DC

Kép

Konferencia-lefedettség az ISTH 2019-től, Melbourne-ben

Konferencia-előadás az ISTH 2019-től, Melbourne-ben, szakértői interjúkkal a génterápia legújabb előrehaladásáról.

KERESS CME HITELT

Konferencia lefedettség - ISTH 2019 Melbourne-ben

Az ALTA tanulmány: SB-525 génterápia Hemophilia A felnőtteknél

A preekszisztens AAV ellenanyagok prevalenciája és a génterápia következményei hemofíliában

Az AMT-060 és AMT-061 génterápiás vizsgálatok eredményei B hemofíliás betegekben

Az 1/2 fázisú Alta-vizsgálat kezdeti eredményei: SB-525 génterápia A hemofíliával rendelkező felnőtteknél

B hemofíliás betegek egyéves követése az SPK-9001 génátadás után

AMT-061 génátadás B hemofíliában szenvedő felnőtteknél: A 2b fázisú kísérlet korai eredményei

A hemofília génterápiájának jelenlegi állapota

FLT180a: A generációs AAV vektor a hemofília B-hez

A FIX stabil kifejeződése: Az AMT-060 génterápiás vizsgálat frissített eredményei B hemofíliás betegekben

Lentivirális vektor alapú VIII. És IX. Faktor génterápia nem főemlősökben

Valoctocogene Roxaparvovec AAV génterápia hemofília A-ban szenvedő betegek számára: Új eredmények

Előretekintve a hemofília génterápiáját

Személy az utcán - ISTH 2019 Melbourne-ben

Nézze meg a résztvevőket az ISTH 2019 kongresszus Melbourne-ben (Ausztrália), és vitassa meg reakcióját a hemofília génterápiás ülésén.

Termékszínház - ISTH 2019 Melbourne

Figyeljük, ahogyan Dr. Flora Peyvandi, PhD és K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH bejelenti a génterápia elindítását a hemofíliában: ISTH oktatási kezdeményezés

Alapvető felmérés poszter

Poszter

Poszter az ISTH 2019 kongresszusán
Július 7., vasárnap • 18:30 - 19:30
Absztrakt / Poszter száma: PB1724
Melbourne, Ausztrália

2019 elején az ISTH a globális hemofília közösség világhírű szakértőinek csoportját szervezte, hogy felmérést dolgozzon ki a hemofília génterápiájára jellemző kielégítetlen oktatási igények felkutatására. A felmérést online közzétették egy nemzetközi közönség számára. Az eredmények azt mutatták, hogy sokkal több oktatásra van szükség a génterápia alapjairól és a génterápia jobb megértésére, mint az A és B hemofília kezelési megközelítésére.

Poszter megtekintése

Oktatási ütemterv

Az ISTH oktatási ütemterve - A jövő oktatása
Felkészülés a válaszokra ezekre a kritikus kérdésekre

Kép

Vissza a tetejére

Rólunk

A Bayer, a BioMarin, a Freeline Therapeutics Limited, a Pfizer Inc., a Shire, a Spark Therapeutics és az uniQure, Inc. oktatási ösztöndíjaival támogatva

Alapvető SSL