ISTH konferencia eligazítások

Az SPK-8011 I. / II. Fázisú kísérlete: Stabil és tartós FVIII expresszió több mint 2 évig, jelentős ABR javulásokkal a kezdeti dóziscsoportokban, az AAV által közvetített FVIII génátvitel után az A hemofília esetén

Az SPK-8011 I. / II. Fázisú kísérlete: Stabil és tartós FVIII expresszió több mint 2 évig, jelentős ABR javulásokkal a kezdeti dóziscsoportokban, az AAV által közvetített FVIII génátvitel után az A hemofília esetén

Lindsey A. George, orvos

NÉZ
A tartós terápiás hatékonyság és biztonság első négyéves utánkövetési vizsgálata: AAV génterápia a Roxaparvovec Valoctocogen-rel súlyos A hemofília esetén

Az AAV FVIII génátadás hosszú távú kimenetele és immunogenitása a hemofília A kutya modelljében

Paul Batty, MBBS, PhD

NÉZ
Egy új Adeno-asszociált vírus (AAV) génterápia (FLT180a) normál FIX aktivitási szintet ér el súlyos hemofília B (HB) betegeknél (B-AMAZE tanulmány)

Egy új Adeno-asszociált vírus (AAV) génterápia (FLT180a) normál FIX aktivitási szintet ér el súlyos hemofília B (HB) betegeknél (B-AMAZE tanulmány)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

NÉZ
Az AAV vektor beillesztések gyakorisága, elhelyezkedése és jellege az FVIII transzgén hosszú távú nyomon követése után hemofília A kutya modellben

Az AAV vektor beillesztések gyakorisága, elhelyezkedése és jellege az FVIII transzgén hosszú távú nyomon követése után hemofília A kutya modellben

Paul Batty, MBBS, PhD

NÉZ

WFH konferencia eligazítások

Az AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) kifejlesztésében elért közelmúltbeli előrehaladás súlyos vagy közepesen súlyos B hemofíliával rendelkező személyek számára

Az AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) kifejlesztésében elért közelmúltbeli előrehaladás súlyos vagy közepesen súlyos B hemofíliával rendelkező személyek számára

Steven W. Pipe, MD

NÉZ
A tartós terápiás hatékonyság és biztonság első négyéves utánkövetési vizsgálata: AAV génterápia a Roxaparvovec Valoctocogen-rel súlyos A hemofília esetén

A tartós terápiás hatékonyság és biztonság első négyéves utánkövetési vizsgálata: AAV génterápia a Roxaparvovec Valoctocogen-rel súlyos A hemofília esetén

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

NÉZ

ASGCT konferencia eligazítások

Az AAVhu37 kapszid vektor technológiájának első, emberben végzett génterápiás vizsgálata súlyos A hemofília esetén: biztonságosság és FVIII aktivitási eredmények

Az AAVhu37 kapszid vektor technológiájának első, emberben végzett génterápiás vizsgálata súlyos A hemofília esetén: biztonságosság és FVIII aktivitási eredmények

Steven W. Pipe, MD

NÉZ
Apheresis felhasználása a semlegesítő AAV antitestek eltávolítására olyan betegektől, akik korábban kizárták a génterápiából

Apheresis felhasználása a semlegesítő AAV antitestek eltávolítására olyan betegektől, akik korábban kizárták a génterápiából
 

Glen F. Pierce, MD, PhD

NÉZ
Klinikai jelölt AAV3 vektor kifejlesztése a B hemofília génterápiájához

Klinikai jelölt AAV3 vektor kifejlesztése a B hemofília génterápiájához
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

NÉZ
Az AAV-integrációs elemzés a hemofília kutyáinak hosszú távú nyomon követése után feltárja az AAV-közvetített génjavítás genetikai következményeit

Az AAV-integrációs elemzés a hemofília kutyáinak hosszú távú nyomon követése után feltárja az AAV-közvetített génjavítás genetikai következményeit

Glen F. Pierce, MD, PhD

NÉZ

Konferencia-lefedettség az Orlando-tól

Konferencia-közvetítés az Orlando-tól, szakértői interjúkkal a génterápia legújabb előrehaladásáról.

KERESS CME HITELT

Konferencia lefedettség - Élő Orlando 2019-től

A hemofília B génterápiás klinikai vizsgálatainak legújabb frissítései
A hemofíliában végzett génterápiás kísérletek hosszú távú biztonságossági és hatékonysági adatai optimizmust adnak
Az AAV által közvetített FVIII génátviteli és vektorintegrációs események hosszú távú expressziója hemofíliában
A hemofília génterápia új megközelítései a preklinikai fejlődés során
Az AAV előtti létező ellenanyagok és a hemofília génterápia következményei
A hemofília génterápia jövője
Felkészülés a hemofília génterápiájának jóváhagyására