ASH konferencia tájékoztatók
Az AMT-060 génterápia súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B-ben szenvedő felnőtteknél erősítse meg a stabil FIX expressziót, valamint a vérzés és a IX-es faktor fogyasztásának tartós csökkenését akár 5 évig
Dr. Wolfgang A. Miesbach, PhD
Első adatok a 3. fázisú HOPE-B génterápiás vizsgálatból: Az Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variáns; AMT-061) hatékonysága és biztonságossága súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B-ben szenvedő felnőtteknél, a már korábban alkalmazott kapszulák elleni semlegesítéstől függetlenül
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variáns), fokozott vektor a génátadáshoz felnőtteknél, akik súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B esetén: kétéves adatok a 2.b fázisú vizsgálatból
Steven W. Pipe, MD
Az Alta-tanulmány, a giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) génterápia 2/525 fázisú vizsgálatának frissített nyomon követése súlyos hemofíliában szenvedő felnőtteknél
Barbara A. Konkle, orvos
ISTH konferencia eligazítások
Az SPK-8011 I. / II. Fázisú kísérlete: Stabil és tartós FVIII expresszió több mint 2 évig, jelentős ABR javulásokkal a kezdeti dóziscsoportokban, az AAV által közvetített FVIII génátvitel után az A hemofília esetén
Lindsey A. George, orvos
Az AAV FVIII génátadás hosszú távú kimenetele és immunogenitása a hemofília A kutya modelljében
Paul Batty, MBBS, PhD
Egy új Adeno-asszociált vírus (AAV) génterápia (FLT180a) normál FIX aktivitási szintet ér el súlyos hemofília B (HB) betegeknél (B-AMAZE tanulmány)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Az AAV vektor beillesztések gyakorisága, elhelyezkedése és jellege az FVIII transzgén hosszú távú nyomon követése után hemofília A kutya modellben
Paul Batty, MBBS, PhD
WFH konferencia eligazítások
Az AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) kifejlesztésében elért közelmúltbeli előrehaladás súlyos vagy közepesen súlyos B hemofíliával rendelkező személyek számára
Steven W. Pipe, MD
A tartós terápiás hatékonyság és biztonság első négyéves utánkövetési vizsgálata: AAV génterápia a Roxaparvovec Valoctocogen-rel súlyos A hemofília esetén
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT konferencia eligazítások
Az AAVhu37 kapszid vektor technológiájának első, emberben végzett génterápiás vizsgálata súlyos A hemofília esetén: biztonságosság és FVIII aktivitási eredmények
Steven W. Pipe, MD
Apheresis felhasználása a semlegesítő AAV antitestek eltávolítására olyan betegektől, akik korábban kizárták a génterápiából
Glen F. Pierce, MD, PhD
Klinikai jelölt AAV3 vektor kifejlesztése a B hemofília génterápiájához
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Az AAV-integrációs elemzés a hemofília kutyáinak hosszú távú nyomon követése után feltárja az AAV-közvetített génjavítás genetikai következményeit
Glen F. Pierce, MD, PhD
Konferencia-lefedettség az Orlando-tól
Konferencia-közvetítés az Orlando-tól, szakértői interjúkkal a génterápia legújabb előrehaladásáról.
Konferencia lefedettség - Élő Orlando 2019-től






