A legfontosabb események az ISTH 2021 kongresszusból

A Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asszociált vírus géntranszfer hatékonysága és biztonsága súlyos hemofília A esetén: A 3. fázis GENEr8-1 vizsgálatának eredményei

A Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-asszociált vírus géntranszfer hatékonysága és biztonsága súlyos hemofília A esetén: A 3. fázis GENEr8-1 vizsgálatának eredményei

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

NÉZ
Májbiztonsági esettanulmány a 3. fázisú HOPE-B génterápiás vizsgálatból hemofíliás B felnőtteknél

Májbiztonsági esettanulmány a 3. fázisú HOPE-B génterápiás vizsgálatból hemofíliás B felnőtteknél

Steven W. Pipe, orvos

NÉZ
Az Etranacogene Dezaparvovec 52 hetes hatékonysága és biztonsága súlyos vagy közepesen súlyos hemofília B-ben szenvedő felnőtteknél: A HOPE-B génterápiás vizsgálat 3. fázisából származó adatok

Az Etranacogene Dezaparvovec 52 hetes hatékonysága és biztonsága súlyos vagy közepesen súlyos hemofília B-ben szenvedő felnőtteknél: A HOPE-B génterápiás vizsgálat 3. fázisából származó adatok

Steven W. Pipe, orvos

NÉZ
Az Adeno-asszociált vírusgénterápiát követő korai eredmények vizsgálata kutyás hemofília modellben

Az Adeno-asszociált vírusgénterápiát követő korai eredmények vizsgálata kutyás hemofília modellben

David Lillicrap, orvos, FRCPC

NÉZ
Klinikai eredmények hemofília B-ben szenvedő felnőtteknél, az AAV5 elleni, már létező semlegesítő antitestekkel anélkül: 6 hónapos adatok a 3. fázisból Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B génterápiás vizsgálat

Klinikai eredmények hemofília B-ben szenvedő felnőtteknél, az AAV5 elleni, már létező semlegesítő antitestekkel anélkül: 6 hónapos adatok a 3. fázisból Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B génterápiás vizsgálat

Dr. Wolfgang A. Miesbach, PhD

NÉZ
Az AAV vektor génterápia fejlődése folyamatban van a hemofíliában. A BAY 2599023 egyedi jellemzői kielégítik a kiemelkedő igényeket?

Az AAV vektor génterápia fejlődése folyamatban van a hemofíliában. A BAY 2599023 egyedi jellemzői kielégítik a kiemelkedő igényeket?

Steven W. Pipe, orvos

NÉZ

Kiemelések az EAHAD 2021 virtuális kongresszusból

Az Etranacogene Dezaparvovec hatékonysága és biztonságossága súlyos vagy közepesen súlyos B-hemofíliában szenvedő felnőtteknél: első adatok a 3. fázisú Hope-B génterápiás vizsgálatból

Az Etranacogene Dezaparvovec hatékonysága és biztonságossága súlyos vagy közepesen súlyos B-hemofíliában szenvedő felnőtteknél: első adatok a 3. fázisú Hope-B génterápiás vizsgálatból

Steven W. Pipe, orvos

NÉZ
Az adeno-asszociált vírusvektor-perzisztencia jellemzése hosszú távú nyomon követés után a Haemophilia a Dog modellben

Az adeno-asszociált vírusvektor-perzisztencia jellemzése hosszú távú nyomon követés után a Haemophilia a Dog modellben

Paul Batty, MBBS, PhD

NÉZ
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variáns), fokozott vektor a génátadáshoz felnőtteknél, akik súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B esetén: kétéves adatok a 2.b fázisú vizsgálatból

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variáns), fokozott vektor a génátadáshoz felnőtteknél, akik súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B esetén: kétéves adatok a 2.b fázisú vizsgálatból

Annette von Drygalski, MD, PharmD

NÉZ
Az AMT-060 génterápia súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B-ben szenvedő felnőtteknél erősítse meg a stabil FIX expressziót, valamint a vérzés és a IX-es faktor fogyasztásának tartós csökkenését akár 5 évig

Az AMT-060 génterápia súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B-ben szenvedő felnőtteknél erősítse meg a stabil FIX expressziót, valamint a vérzés és a IX-es faktor fogyasztásának tartós csökkenését akár 5 évig

Frank WG Leebeek, MD, PhD

NÉZ
Újszerű adeno-asszociált vírus (AAV) génterápia (FLT180a) nyomon követése a normális FIX aktivitási szint elérése súlyos hemofília B (HB) betegeknél (B-AMAZE vizsgálat)

Újszerű adeno-asszociált vírus (AAV) génterápia (FLT180a) nyomon követése a normális FIX aktivitási szint elérése súlyos hemofília B (HB) betegeknél (B-AMAZE vizsgálat)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

NÉZ

ASH konferencia tájékoztatók

Az AAVhu37 Capsid Vector Technology első humán génterápiás vizsgálata súlyos A-hemofíliában - A BAY 2599023 széles beteg-jogosultsággal, valamint az FVIII stabil és tartós expressziójával rendelkezik

Az AAVhu37 Capsid Vector Technology első humán génterápiás vizsgálata súlyos A-hemofíliában - A BAY 2599023 széles beteg-jogosultsággal, valamint az FVIII stabil és tartós expressziójával rendelkezik

Steven W. Pipe, orvos

NÉZ
A Hemophilia Gene Therapy Registry Világszövetsége

A Hemophilia Gene Therapy Registry Világszövetsége

Barbara A. Konkle, orvos

NÉZ
Az AMT-060 génterápia súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B-ben szenvedő felnőtteknél erősítse meg a stabil FIX expressziót, valamint a vérzés és a IX-es faktor fogyasztásának tartós csökkenését akár 5 évig

Az AMT-060 génterápia súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B-ben szenvedő felnőtteknél erősítse meg a stabil FIX expressziót, valamint a vérzés és a IX-es faktor fogyasztásának tartós csökkenését akár 5 évig

Dr. Wolfgang A. Miesbach, PhD

NÉZ
Első adatok a 3. fázisú HOPE-B génterápiás vizsgálatból: Az Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variáns; AMT-061) hatékonysága és biztonságossága súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B-ben szenvedő felnőtteknél, a már korábban alkalmazott kapszulák elleni semlegesítéstől függetlenül

Első adatok a 3. fázisú HOPE-B génterápiás vizsgálatból: Az Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variáns; AMT-061) hatékonysága és biztonságossága súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B-ben szenvedő felnőtteknél, a már korábban alkalmazott kapszulák elleni semlegesítéstől függetlenül

Steven W. Pipe, orvos

NÉZ
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variáns), fokozott vektor a génátadáshoz felnőtteknél, akik súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B esetén: kétéves adatok a 2.b fázisú vizsgálatból

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variáns), fokozott vektor a génátadáshoz felnőtteknél, akik súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B esetén: kétéves adatok a 2.b fázisú vizsgálatból

Steven W. Pipe, orvos

NÉZ
Az Alta-tanulmány, a giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) génterápia 2/525 fázisú vizsgálatának frissített nyomon követése súlyos hemofíliában szenvedő felnőtteknél

Az Alta-tanulmány, a giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) génterápia 2/525 fázisú vizsgálatának frissített nyomon követése súlyos hemofíliában szenvedő felnőtteknél

Barbara A. Konkle, orvos

NÉZ

ISTH konferencia eligazítások

Az SPK-8011 I. / II. Fázisú kísérlete: Stabil és tartós FVIII expresszió több mint 2 évig, jelentős ABR javulásokkal a kezdeti dóziscsoportokban, az AAV által közvetített FVIII génátvitel után az A hemofília esetén

Az SPK-8011 I. / II. Fázisú kísérlete: Stabil és tartós FVIII expresszió több mint 2 évig, jelentős ABR javulásokkal a kezdeti dóziscsoportokban, az AAV által közvetített FVIII génátvitel után az A hemofília esetén

Lindsey A. George, orvos

NÉZ
A tartós terápiás hatékonyság és biztonság első négyéves utánkövetési vizsgálata: AAV génterápia a Roxaparvovec Valoctocogen-rel súlyos A hemofília esetén

Az AAV FVIII génátadás hosszú távú kimenetele és immunogenitása a hemofília A kutya modelljében

Paul Batty, MBBS, PhD

NÉZ
Egy új Adeno-asszociált vírus (AAV) génterápia (FLT180a) normál FIX aktivitási szintet ér el súlyos hemofília B (HB) betegeknél (B-AMAZE tanulmány)

Egy új Adeno-asszociált vírus (AAV) génterápia (FLT180a) normál FIX aktivitási szintet ér el súlyos hemofília B (HB) betegeknél (B-AMAZE tanulmány)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

NÉZ
Az AAV vektor beillesztések gyakorisága, elhelyezkedése és jellege az FVIII transzgén hosszú távú nyomon követése után hemofília A kutya modellben

Az AAV vektor beillesztések gyakorisága, elhelyezkedése és jellege az FVIII transzgén hosszú távú nyomon követése után hemofília A kutya modellben

Paul Batty, MBBS, PhD

NÉZ

WFH konferencia eligazítások

Az AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) kifejlesztésében elért közelmúltbeli előrehaladás súlyos vagy közepesen súlyos B hemofíliával rendelkező személyek számára

Az AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) kifejlesztésében elért közelmúltbeli előrehaladás súlyos vagy közepesen súlyos B hemofíliával rendelkező személyek számára

Steven W. Pipe, orvos

NÉZ
A tartós terápiás hatékonyság és biztonság első négyéves utánkövetési vizsgálata: AAV génterápia a Roxaparvovec Valoctocogen-rel súlyos A hemofília esetén

A tartós terápiás hatékonyság és biztonság első négyéves utánkövetési vizsgálata: AAV génterápia a Roxaparvovec Valoctocogen-rel súlyos A hemofília esetén

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

NÉZ

ASGCT konferencia eligazítások

Az AAVhu37 kapszid vektor technológiájának első, emberben végzett génterápiás vizsgálata súlyos A hemofília esetén: biztonságosság és FVIII aktivitási eredmények

Az AAVhu37 kapszid vektor technológiájának első, emberben végzett génterápiás vizsgálata súlyos A hemofília esetén: biztonságosság és FVIII aktivitási eredmények

Steven W. Pipe, orvos

NÉZ
Apheresis felhasználása a semlegesítő AAV antitestek eltávolítására olyan betegektől, akik korábban kizárták a génterápiából

Apheresis felhasználása a semlegesítő AAV antitestek eltávolítására olyan betegektől, akik korábban kizárták a génterápiából
 

Glenn F. Pierce, MD, PhD

NÉZ
Klinikai jelölt AAV3 vektor kifejlesztése a B hemofília génterápiájához

Klinikai jelölt AAV3 vektor kifejlesztése a B hemofília génterápiájához
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

NÉZ
Az AAV-integrációs elemzés a hemofília kutyáinak hosszú távú nyomon követése után feltárja az AAV-közvetített génjavítás genetikai következményeit

Az AAV-integrációs elemzés a hemofília kutyáinak hosszú távú nyomon követése után feltárja az AAV-közvetített génjavítás genetikai következményeit

Glenn F. Pierce, MD, PhD

NÉZ

Konferencia-lefedettség az Orlando-tól

Konferencia-közvetítés az Orlando-tól, szakértői interjúkkal a génterápia legújabb előrehaladásáról.

KERESS CME HITELT

Konferencia lefedettség - Élő Orlando 2019-től

A hemofília B génterápiás klinikai vizsgálatainak legújabb frissítései
A hemofíliában végzett génterápiás kísérletek hosszú távú biztonságossági és hatékonysági adatai optimizmust adnak
Az AAV által közvetített FVIII génátviteli és vektorintegrációs események hosszú távú expressziója hemofíliában
A hemofília génterápia új megközelítései a preklinikai fejlődés során
Az AAV előtti létező ellenanyagok és a hemofília génterápia következményei
A hemofília génterápia jövője
Felkészülés a hemofília génterápiájának jóváhagyására