A hemofília génterápiájának előrelépései

Főbb szempontok:
A hemofília génterápiájának előrelépései

Élő felvételként az ASH 62. éves találkozóját és kiállítását megelőző pénteki műholdas szimpóziumként vették fel

Adeno- asszociált vírusvektorok (AAV)

Lindsey George, orvos

AAV Expression kazetta

Lindsey George, orvos

AAV géntranszfer hemofília esetén

Lindsey George, orvos

Rövid távú biztonság

Lindsey George, orvos

A kifejezés tartóssága

Lindsey George, orvos

A transzgén optimalizálása

Barbara A. Konkle, orvos

FIX Padua Variant

Barbara A. Konkle, orvos

SPK-9001

Barbara A. Konkle, orvos

Jelenlegi AAV Hemophilia B génterápiás vizsgálatok

Barbara A. Konkle, orvos

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BMN 270- 4 éves adatok

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Folyamatban lévő hemofília A génterápiás vizsgálatok

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Giroctocogene Fitelparvovec 1/2. Fázisú vizsgálat

Glenn F. Pierce, MD, PhD

SPK8011 AAV-FVIII fázis 1/2 próba

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BAY 2599023 1/2. Fázisú próba

Glenn F. Pierce, MD, PhD

AAV útvonal az FVIII kifejezés felé

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Élő biopsziák az AAV-FVIII-ból

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Kutya vizsgálatok az AAV által közvetített géntranszferről

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Panelbeszélgetés: A génterápia lehetőségének bemutatása a beteg számára

Glenn F. Pierce, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD