Legfrissebb hírek

Új génterápiás műsorok ígéretét mutatják a hemofília A egér modelljében, tanulmányi műsorok

 

 

Emberi génterápia hemofília kezelésére

 

 

Magas adag génterápia a B hemofília normalizálására, a FIX szint normalizálására, a korai vizsgálatok adatai

 

 

A BioMarin biológiai engedély iránti kérelmet nyújt be az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerhivatalához a Roxaparvovec Valoctocogen számára az A hemofília kezelésére