A BioMarin bejelenti, hogy a Valoctocogene Roxaparvovec vizsgálata, a hemofília A vizsgálati génterápiája, 6 éven át fennmaradt tartós vérzéscsillapító hatékonysága folyamatban lévő 1/2 fázis
A Bayer, a BioMarin, a CSL Behring, a Freeline Therapeutics Limited, a Pfizer Inc., a Spark Therapeutics és a uniQure, Inc. oktatási ösztöndíjai által támogatott.