A BioMarin pozitív fázisú génterápiás vizsgálati eredményeket jelent be súlyos A-hemofíliában szenvedő felnőtteknél; A tanulmány megfelelt az összes elsődleges és másodlagos hatékonysági végpontnak egyéves adatkészletben
A Bayer, a BioMarin, a CSL Behring, a Freeline Therapeutics Limited, a Pfizer Inc., a Spark Therapeutics és a uniQure, Inc. oktatási ösztöndíjai által támogatott.