Vektorintegrációs helyek nyomon követése az in vivo génterápiás megközelítésekben folyadék-biopszia-integrációs hely szekvenálás segítségével
Kiemelt események az ESGCT 28. éves kongresszusáról

Vektorintegrációs helyek nyomon követése az in vivo génterápiás megközelítésekben folyadék-biopszia-integrációs hely szekvenálás segítségével

D Cesana1, A Calabria1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, A Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, A Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, A Fischer2, M Cavazzana2, E Hat2, A Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1San Raffaele Telethon Génterápiás Intézet (HSR-TIGET)

2Laboratory of Human Lymphohematopoiesis, INSERM, Franciaország

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Franciaország

4Dr. von Hauner Gyermekkórház, LMU, Németország

5Mikrobiológiai Tanszék, UPenn, USA

Fő adatpontok

IS visszanyerés a testfolyadékokból megtisztított sejtmentes DNS-ből

A sejtmentes DNS (cfDNS) egészséges, gyulladt vagy beteg szilárd szervsejtekből (például máj vagy csecsemőmirigy) kerül a vérbe, amelyek apoptózison vagy nekrózison mennek keresztül. A tisztított cfDNS genetikai változásai, beleértve a transzdukált sejtekből származó vektor-genomikus integrációs helyeket (IS), folyadékbiopsziás integrációs hely szekvenálás (LiBIS-seq) segítségével kimutathatók.

A Lentivírus (LV) integrációs profiljának jellemzése hemofil kutyákban

Három felnőtt hemofíliás kutya (O21, M57 és O59) kapott egyetlen injekciót a kutya koaguláció FIX különböző változatait kifejező LV-kből. Minden kutyánál a cfDNS-t 7-8 különböző időpontban gyűjtött vérszérumból tisztítottuk, az injekció beadása után 30-532 nappal kezdve. Ez a grafikon az M57 és O59 kutyákban a megosztott IS-ekhez hozzájáruló, megosztott sejtklónok becsült populációméretét mutatja.

KAPCSOLODO TARTALOM

Interaktív webinarok
Kép

Please enable the javascript to submit this form

A Bayer, a BioMarin, a CSL Behring, a Freeline Therapeutics Limited, a Pfizer Inc., a Spark Therapeutics és a uniQure, Inc. oktatási ösztöndíjai által támogatott.

Alapvető SSL