Steven W. Pipe, orvos
A legfontosabb események az ISTH 2021 kongresszusból

Májbiztonsági esettanulmány a 3. fázisú HOPE-B génterápiás vizsgálatból hemofíliás B felnőtteknél

M. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, SW Cső6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg, Németország

2Barts Liver Center, a Queen Mary University of London, London, Egyesült Királyság

3Amszterdami Egyetem Orvosi Központ, Amszterdam, Hollandia

4uniQure Inc, Lexington, Egyesült Államok

5uniQure BV, Amszterdam, Hollandia

6Michigani Egyetem, Ann Arbor, Egyesült Államok

Fő adatpontok

  • 69 éves, fehér, nem spanyol férfi, közepesen súlyos hemofíliával B
  • 1980-HBV-vel diagnosztizálva (+ve az anti-HBs, valamint az anti-HBc és az anti-HBe antitestek esetében)
  • 1983-Nem-A/nem-N hepatitisz diagnosztizálása
  • 2003-Megerősített pozitív a HCV-re, ha rendelkezésre állnak a vizsgálatok
  • 2015-HCV felszámolási terápia értékelése, 1a genotípus, nincs szignifikáns fibrózis (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-paritaprevir/ombitasvir/ritonavir, dasabuvir és ribavirin kezelés; tartós virológiai válasz elérése
  • Társadalomtörténet figyelemre méltó a korábbi dohányzás, 0-2 egység/hét alkoholfogyasztás miatt
  • Családi anamnézis a rák miatt

A HOPE-B vizsgálatban hemofília B-s beteg májával kapcsolatos kórtörténete, aki májsejtes karcinómát tapasztalt a vizsgálatban való részvétel során. A kórtörténete számos kockázati tényezőt tartalmaz a HCC kialakulásához, beleértve a hepatitis B és C, az idős kor és az alkoholfogyasztást.

A HCC molekuláris elemzések összefoglalása
Az infúziót követő 1 évben egy protokollonkénti ultrahang szubkapszuláris májkárosodást mutatott ki. Ez a táblázat összefoglalja a későbbi molekuláris integrációs hely elemzést és a teljes genomszekvenálást a reszekált daganatszöveten, beleértve a várható eredményeket, ha a HCC függ (1. oszlop) vagy független (2. oszlop) AAV integrációjától. Az elemzések tényleges eredményeit a 3. oszlop tartalmazza.

KAPCSOLODO TARTALOM

Interaktív webinarok
Kép

Please enable the javascript to submit this form

A Bayer, a BioMarin, a CSL Behring, a Freeline Therapeutics Limited, a Pfizer Inc., a Spark Therapeutics és a uniQure, Inc. oktatási ösztöndíjai által támogatott.

Alapvető SSL