Lentivirális génterápia a májban hemofíliára és azon túl
Kiemelt események az ESGCT 28. éves kongresszusáról

Lentivirális génterápia a májban hemofíliára és azon túl

Alessio Cantore, PhD
San Raffaele Telethon Génterápiás Intézet
University Vita-Salute San Raffaele
Milánó, Olaszország

Fő adatpontok

Lentivirális vektor (LV) a májgénterápiához

A májra irányított génterápiára tervezett lentivírus vektorok konstrukciója, amelyet a humán FIX vagy FVIII transzgének csomagolására használtak, amelyeket nem humán főemlősökbe infundáltak annak érdekében, hogy a vektor-transzgén konstrukcióval hepatocitákat transzdukáljanak.

Normálistól szupranormálisig terjedő emberi koagulációs faktor aktivitása NHP-ben

A hFIX és a hFVIII expressziója a megfelelő transzgént tartalmazó lentivírus vektorral infundált nem humán főemlősökben. Az LV-FIX vektor-transzgént 2.5x10 dózisban infundáltuk-9 TU/kg (n = 1) és 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). Az LV-FVIII vektor-transzgén konstrukciót 1 x 10 dózisban infundáltuk.-9 TU/kg (n = 2) és 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

KAPCSOLODO TARTALOM

Interaktív webinarok
Kép

Please enable the javascript to submit this form

A Bayer, a BioMarin, a CSL Behring, a Freeline Therapeutics Limited, a Pfizer Inc., a Spark Therapeutics és a uniQure, Inc. oktatási ösztöndíjai által támogatott.

Alapvető SSL