Dr. Wolfgang A. Miesbach, PhD
A legfontosabb események az ISTH 2021 kongresszusból

Klinikai eredmények hemofília B-ben szenvedő felnőtteknél, az AAV5 elleni, már létező semlegesítő antitestekkel anélkül: 6 hónapos adatok a 3. fázisból Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B génterápiás vizsgálat

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, NS Key4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, SW Cső8, HOPE-B nyomozók

1Erasmus Egyetem Orvosi Központ, Rotterdam, Hollandia

2Frankfurti Egyetemi Kórház, Frankfurt, Németország

3Oregon Health & Science University, Portland, Egyesült Államok

University of North Carolina, Chapel Hill, Egyesült Államok

5Vérzési rendellenességek és alvadási központ, Careggi Egyetemi Kórház, Firenze, Olaszország

6uniQure BV, Amszterdam, Hollandia

7uniQure Inc, Lexington, Egyesült Államok

8Michigani Egyetem, Ann Arbor, Egyesült Államok

Fő adatpontok

FIX tevékenység AAV5 semlegesítő antitestekkel és anélkül

A HOPE-B vizsgálatban az 23 kezdő résztvevő közül 54-nak volt kimutatható semlegesítő AAV5 antitest (Nabs) titere a kiindulási ponton, és ki lehetett értékelni az eredményeket a NAb és a FIX aktivitás közötti korreláció tekintetében. A függőleges tengely azoknak a megfigyelt 6 hónapos FIX aktivitása, akik teljes dózisú vektort kaptak. A kimutathatatlan NAb -val rendelkező betegeket 7 -nél ábrázoltuk a vízszintes tengelyen (a vizsgálat küszöbértéke). A vízszintes tengely a többi résztvevő titereit mutatja 7-700 tartományban. Volt egy nem levelező résztvevő, akinek titere> 3200 volt, ami nincs benne. Amint az a grafikonon is látható, a FIX aktivitás hasonló volt a már meglévő NAb-okkal és anélkül rendelkező résztvevőknél az AAV5-hez, 678 titerig.

Káros események a HOPE-B vizsgálatból
Ez a HOPE-B vizsgálatból származó táblázat a transzgén infúziót követő mellékhatásokat mutatja azoknál a betegeknél, akiknél (n = 23) és (n = 31) nem volt kimutatható AAV5 semlegesítő antitest (NAb) a kiinduláskor. A FIX szintjeihez hasonlóan, az AAV5 NAb -okkal és anélkül szenvedő betegeknél sem volt nyilvánvaló különbség az AE -k között.

KAPCSOLODO TARTALOM

Interaktív webinarok