Hungarian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
A legfontosabb események az ISTH 2021 kongresszusból
Az Adeno-asszociált vírusgénterápiát követő korai eredmények vizsgálata kutyás hemofília modellben
P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2, S. Fong2, D. Lilicrap1
1Patológia és Molekuláris Orvostudományi Tanszék, Queen's University, Kingston, Kanada
2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Egyesült Államok
3Kingston Health Sciences, Kingston, Kanada
4Állatgondozási szolgáltatások, Queen's University, Kingston, Kanada
Fő adatpontok
Hemofília Kutya modellt használtunk az AAV génterápiát követő máj- és FVIII -expressziót befolyásoló változások értékelésére. Öt hím kutyát kezeltek egyetlen AAV5-HLP-cFVIII infúzióval 6.8e13–2e14 vektor genom/kg dózisban. Az FVIII expresszió látható volt a két kutyánál, amelyeket kodon-optimalizált konstrukciókkal (JA2 és K2013) kezeltek, és hat hónapon keresztül fennmaradt (co-cFVIII-SQ = 2015% és co-cFVIII-V6.8 = 3%) az egész normalizálódásával véralvadási idő (WBCT).
KAPCSOLODO TARTALOM
