A Hemophilia Gene Therapy Registry Világszövetsége

A Hemophilia Gene Therapy Registry Világszövetsége
Kiemelések az ASH 62. éves találkozójáról és kiállításáról

A Hemophilia Gene Therapy Registry Világszövetsége

Barbara A. Konkle, orvos1,2, Donna Coffin, MSc3, Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, orvos5, Alfonso Iorio, orvos, PhD6, Wolfgang A. Miesbach, MD7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, orvos11, Adrian Quartel12, Eileen K Sawyer, PhD13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, orvos, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, orvos17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19és Glenn F. Pierce, MD, PhD20

1Hemofília Világszövetség, Montreal, QC, Kanada

2Washingtoni Egyetem, Washington vérzési rendellenességek központja, Seattle, WA

3Hemophilia Világszövetség, Montréal, QC, Kanada

4Nemzetközi Trombózis és Haemostasis Társaság, Carrboro

5Philadelphia Gyermekkórháza, Philadelphia, PA

6McMaster Egyetem, Ontario, Kanada

7Hemophilia Center, Frankfurti Egyetemi Kórház, Frankfurt, Németország

8Irish Haemophilia Society, Dublin, Írország

9Angelo Bianchi Bonomi Hemofília és Trombózis Központ, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milánó, Olaszország

10Angelo Bianchi Bonomi Hemofília és Trombózis Központ, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milánó, Olaszország

11Gyermekgyógyászat és patológia, Michigani Egyetem, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato

13uniQure Inc., Lexington, MA

14Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Philadelphia, PA

16Amerikai trombózis és vérzéscsillapító hálózat, Decatur, GA

17Nemzeti Hemofília Alapítvány (NHF), New York

18Pfizer Inc., New York

19Haemophilia Comprehensive Care Center, Egészségtudományi Kar, Witwatersrandi Egyetem és NHLS, Johannesburg North, Dél-Afrika

20Hemofília Világszövetség, La Jolla, Kalifornia

Fő adatpontok

I. / II. FÁZIS TANULMÁNYTERVEZÉS

Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) és az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) útmutatásait követve a WFH GTR SC kidolgozta ezt az alapvető adatsort, amelyet minden génterápiában részesülő hemofíliás betegről össze kell gyűjteni. Az adatok összegyűjtését negyedévente, a génterápiát követő első infúzió során, majd ezt követően évente, a beteg élete során kell kérni. A HTC-k megismerése 2020 augusztusában kezdődött, a kezdeményezési látogatások 2020 októberében kezdődtek. A nyilvántartás 2021 januárjában indul.

KAPCSOLODO TARTALOM