Az AMT-060 génterápia súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B-ben szenvedő felnőtteknél erősítse meg a stabil FIX expressziót, valamint a vérzés és a IX-es faktor fogyasztásának tartós csökkenését akár 5 évig
Kiemelések az ASH 62. éves találkozójáról és kiállításáról

Az AMT-060 génterápia súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B-ben szenvedő felnőtteknél erősítse meg a stabil FIX expressziót, valamint a vérzés és a IX-es faktor fogyasztásának tartós csökkenését akár 5 évig

Frank WG Leebeek, MD, PhD1Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, orvos4, Robert Klamroth, MD, PhD5Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11és Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Erasmus Egyetem Orvosi Központ, Rotterdam, Hollandia

2Hematológiai Tanszék, Groningeni Egyetem, Groningeni Egyetem Orvosi Központ, Groningen, Hollandia

3Amszterdami Egyetem Orvosi Központ, Amszterdami Egyetem, Amszterdam, Hollandia

4Rigshospitalet, Koppenhága, Dánia

5Belgyógyászati, érgyógyászati ​​és haemostaseológiai osztály, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Németország

6Van Creveldkliniek, Utrechti Egyetemi Orvosi Központ, Utrechti Egyetem, Utrecht, Hollandia

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Olaszország

8Frankfurti Intézet, Német Vöröskereszt Vérszolgálat Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Németország

9Frankfurti Intézet, Német Vöröskereszt Vérszolgálat Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Németország

10Washingtoni Egyetem Orvostudományi Kar, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Németország

Fő adatpontok

I. / II. FÁZIS TANULMÁNYTERVEZÉS

Adat pontok

Ez az ábra összefoglalja az AMT-1 2/060 fázisú vizsgálatának tervét. A vizsgálat nyílt volt, dózisnöveléssel. Az 1. kohorta (n = 5) egyetlen infúziót kapott 5x10 dózisban12 gc / kg és a 2. kohorsz (n = 5) egyetlen infúziót kapott 2x10 dózisban13 gc / kg. A követés időtartama az 5. kohorsznál 1 év, a 4.5. kohorsznál pedig 2 év.

Kép

5 éves (1. kohorsz) és 4.5 éves (2. kohorsz) követés során az átlagos endogén FIX aktivitás 5.2% (95% CI 2.0–8.4) volt az 1. kohorban és 7.4% (95% CI 4.2–10.6) a kohorszban 2. A FIX aktivitás dózisfüggő és stabil volt a követési periódus alatt mindkét kohorsz esetében. A zárójelben szereplő értékek az átlagos FIX-aktivitást jelentik az idők során. Csak az utolsó FIX-koncentrátum beadását követő legalább 10 napos értékek szerepelnek.

KAPCSOLODO TARTALOM