Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variáns), fokozott vektor a génátadáshoz felnőtteknél, akik súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B esetén: kétéves adatok a 2.b fázisú vizsgálatból
Kiemelések az ASH 62. éves találkozójáról és kiállításáról

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variáns), fokozott vektor a génátadáshoz felnőtteknél, akik súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B esetén: kétéves adatok a 2.b fázisú vizsgálatból

Annette von Drygalski, MD, Pharm1, Dr. Giermasz, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gomez, orvos10, Robert Gut, MD, PhD11és Steven W. Pipe, MD12

1Orvosi Osztály, Hematológiai / Onkológiai Osztály, UC San Diego Health, San Diego, Kalifornia

2Kaliforniai Egyetem Davis, Sacramento, Kalifornia

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Olaszország

4Észak-Karolinai Egyetem, Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Hematológiai osztály, Észak-Karolinai Egyetem, Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Oregoni Egészségügyi és Tudományegyetem, Portland, OR

7Erasmus Egyetem Orvosi Központ, Rotterdam, Hollandia

8Hemophilia Center, Frankfurti Egyetemi Kórház, Frankfurt, Németország

9Oregoni Egészségügyi és Tudományegyetem, Portland, OR

10Phoenix Gyermekkórház, Phoenix, AZ

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Michigan Egyetem, Ann Arbor, MI

Fő adatpontok

Kép

Az AMT-2 (etranacogene dezaparvovec) 061B fázisú klinikai vizsgálatát nyílt, egykarú vizsgálatként tervezték. Az AAV5-Padua hFIX egyetlen adagját 3 résztvevőnek adtuk be 2x10 dózisban13 gc / kg. Az elsődleges végpont a FIX aktivitás volt a 6. héten, és a követés időtartama 5 év volt. Az AAV5-re már meglévő semlegesítő antitestek nem voltak kizárási kritériumok.

Kép

Az infúzió utáni 5 héten belül a FIX aktivitás ≥ 6% -os elsődleges végpontja mindhárom résztvevőnél elért. Az átlagos FIX aktivitás 3 éven belül 2% volt, a FIX aktivitás pedig stabil volt az 44.2. és 1. év között. 2 év alatt 2 vagy 2 résztvevőnél nem volt vérzés vagy FIX koncentrátum. A harmadik résztvevőnek 3 infúziója volt FIX helyettesítő terápiával 2 gyanús és 1 megerősített vérzés esetén.

KAPCSOLODO TARTALOM