Hungarian Hungarian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Az AAVhu37 Capsid Vector Technology első humán génterápiás vizsgálata súlyos A-hemofíliában - A BAY 2599023 széles beteg-jogosultsággal, valamint az FVIII stabil és tartós expressziójával rendelkezik
Kiemelések az ASH 62. éves találkozójáról és kiállításáról

Az AAVhu37 Capsid Vector Technology első humán génterápiás vizsgálata súlyos A-hemofíliában - A BAY 2599023 széles beteg-jogosultsággal, valamint az FVIII stabil és tartós expressziójával rendelkezik

Steven W. Pipe, orvos1, Francesca Ferrante, orvos2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5és Lisa A. Michaels6

1A Michigan Egyetem Gyermekgyógyászati ​​és Patológiai Tanszékei, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basel, Svájc

3Bayer, Sao Paulo, Brazília

4Bayer, Wuppertal, Németország

5Bayer, Berlin, Németország

6Bayer, Whippany, NJ

Fő adatpontok

Kép

Egy folyamatban lévő, 1/2 fázisú, nyílt, dóziskereső vizsgálatban a jogosult betegeket egymás után három dóziscsoportba (0.5, 1 és 2 x 1013 gc / kg) vonták be, hogy a BAY 2599023 egyszeri intravénás infúziót kapjanak, adagonként legalább két beteggel. A betegeket összesen 5 évig követik a biztonság és a hatásosság értékelése érdekében.

Kép

Ez az ábra összefoglalja azoknak a betegeknek az FVIII-válaszát (kromogén assay alkalmazásával), amelyek a BAY 2599023 egyszeri infúziót kapták, a 26. október 2020-i adatkezelési határig. A 6 kohorszban adagolt 3 beteg dózisfüggő, tartós FVIII expressziót mutatott 40 felett –80 hét követés.

KAPCSOLODO TARTALOM

Interaktív webinarok
Vissza a tetejére
Kép

Please enable the javascript to submit this form

Rólunk

A Bayer, a BioMarin, a CSL Behring, a Freeline Therapeutics Limited, a Pfizer Inc., a Spark Therapeutics és a uniQure, Inc. oktatási ösztöndíjai által támogatott.

Alapvető SSL