Legfrissebb hírek
Konferencia lefedettség
Kiemelések az EAHAD 2021 virtuális kongresszusból
Az Etranacogene Dezaparvovec hatékonysága és biztonságossága súlyos vagy közepesen súlyos B-hemofíliában szenvedő felnőtteknél: első adatok a 3. fázisú Hope-B génterápiás vizsgálatból
Steven W. Pipe, orvos
Az adeno-asszociált vírusvektor-perzisztencia jellemzése hosszú távú nyomon követés után a Haemophilia a Dog modellben
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variáns), fokozott vektor a génátadáshoz felnőtteknél, akik súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B esetén: kétéves adatok a 2.b fázisú vizsgálatból
Annette von Drygalski, MD, PharmD
Az AMT-060 génterápia súlyos vagy közepesen súlyos Hemophilia B-ben szenvedő felnőtteknél erősítse meg a stabil FIX expressziót, valamint a vérzés és a IX-es faktor fogyasztásának tartós csökkenését akár 5 évig
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Újszerű adeno-asszociált vírus (AAV) génterápia (FLT180a) nyomon követése a normális FIX aktivitási szint elérése súlyos hemofília B (HB) betegeknél (B-AMAZE vizsgálat)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath