Az egészséggel összefüggő életminőség javulása súlyos vagy közepesen súlyos hemofíliában B szenvedő felnőtteknél az etranakogen dezaparvovec génterápia után
Fénypontok az ISTH 30. kongresszusáról

Az egészséggel összefüggő életminőség javulása súlyos vagy közepesen súlyos hemofíliában B szenvedő felnőtteknél az etranakogen dezaparvovec génterápia után

Bemutatja: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok

R. Itzler1J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Pipe4

1CSL Behring, Porosz király, PA, USA, Porosz király, Pennsylvania, Egyesült Államok
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, USA, Little Falls, New Jersey, Egyesült Államok
3CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King Of Prussia, Pennsylvania, Egyesült Államok
4University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok

 

 

Fő adatpontok

HOPE-B beteg által jelentett eredmény (PRO) végpontok

A betegek által jelentett kimeneti végpontok, mind a másodlagos, mind a feltáró jellegűek, a HOPE-B klinikai vizsgálat részeként értékelték. A vizsgálat másodlagos végpontjaként két eszközt határoztak meg előre, amelyek mindegyike nem a hemofília betegségre specifikus általános kérdőív: a Nemzetközi Fizikai aktivitás Kérdőív (iPAQ) és az EQ-5D-5L Visual Analog Scale (VAS). Ezen túlmenően a próba több PRO-eszközt is tartalmazott, amelyeket előzetesen Exploratory végpontként határoztak meg.

Hem-A-QoL: 2-es szinten megtartott fejlesztések

A Hem-A-QoL összpontszám 1. év után tapasztalt javulása 2 év utánkövetés után is megmaradt. Az átlagos összpontszám 6.2 ponttal javult a bevezetőhöz képest, ami 23.7%-os javulást jelent. Az 1 éves megfigyelés során szignifikáns specifikus hemofíliával kapcsolatos doménpontszámok következetesen javultak a génterápia utáni 2 év elteltével.

KAPCSOLODO TARTALOM

Interaktív webinarok
Kép

Please enable the javascript to submit this form

A Bayer, a BioMarin, a CSL Behring, a Freeline Therapeutics Limited, a Pfizer Inc., a Spark Therapeutics és a uniQure, Inc. oktatási ösztöndíjai által támogatott.

Alapvető SSL