A súlyos hemofília A Valoctocogene Roxaparvovec géntranszfer hatása az egészséggel összefüggő életminőségre
Kiemelések az EAHAD 15. éves kongresszusából

A súlyos hemofília A Valoctocogene Roxaparvovec géntranszfer hatása az egészséggel összefüggő életminőségre

B.O'Mahony1,2; J. Mahlangu3; K. Peerlinck4; JDWang5; G. Lowe6; CWTan7; A.Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E. Cockrell11; D.Pepperell12; H. Chambost13; MFLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J. Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A. Lawal20; TMRobinson20; B. Kim20

1Ír Haemophilia Society;2Trinity College, Dublin, Írország;3 Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand és NHLS, Johannesburg, Dél-Afrika;4 Érgyógyászati ​​és Haemostasis és Haemophilia Központ, University Hospitals Leuven, Leuven, Belgium;5 Center for Rare Disease and Hemophilia, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Tajvan, Kína tartomány;6 West Midlands Comprehensive Care Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Egyesült Királyság;7 Hematológiai osztály, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Ausztrália;8 Hemophilia Treatment Center, University of California Davis, Sacramento, Egyesült Államok;9 Haemostasis & Trombosis Unit, Haemophilia Treatment Centre, The Alfred Hospital, Melbourne;10 Hematológiai Intézet, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Ausztrália;11 Gyermekhematológiai Onkológia, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, Egyesült Államok;12 Haematológiai Osztály, Fiona Stanley Kórház, Murdoch, Ausztrália;13 AP-HM, Gyermekhematológiai Onkológiai Osztály, La Timone Gyermekkórház, Aix Marseille Egyetem, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Franciaország;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Spanyolország;15 Hematológiai osztály, Southampton Egyetemi Kórház, Southampton, Egyesült Királyság;16 Orvosi Tanszék, Washington Egyetem St. Louisban, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Egyesült Államok;18 McMaster Egyetem, Hamilton, Kanada;19 Comprehensive Care Haemophilia Treatment Center, Vivantes Klinikum Friedrichshain, Berlin, Németország;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Egyesült Államok

Fő adatpontok

Haemo-QOL-A össz- és tartománypontszám

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05, és dP < 0.001. A félkövér szedés azt jelzi, hogy a CFB-nek volt egy feltárása P-érték < 0.05. Haemo-QOL-A, Haemophilia-specifikus életminőség kérdőív felnőtteknek.

A hemofília A valoctocogene roxaparvovec génterápia 3. fázisú GENEr8-1 vizsgálatának Haemo-QOL-A elemzésének eredményei. A domén- és összpontszám a kiindulási értékre, a 26. hétre és az 52. hétre vonatkozik. A rózsaszín árnyalat átlagos változást jelez a kiindulási értékhez képest. (CFB), ami ≥ a klinikailag fontos különbség (CID) a domain pontszámok (6.0) és az összpontszám (5.5) között.

KAPCSOLODO TARTALOM

Interaktív webinarok
Kép

Please enable the javascript to submit this form

A Bayer, a BioMarin, a CSL Behring, a Freeline Therapeutics Limited, a Pfizer Inc., a Spark Therapeutics és a uniQure, Inc. oktatási ösztöndíjai által támogatott.

Alapvető SSL